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Cronaca

Malattie rare, Aifa approva prima terapia per bimbi con Nf1...

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Malattie rare, Aifa approva prima terapia per bimbi con Nf1 e neurofibromi plessiformi

Studio Sprint, selumetinib riduce dimensioni tumori inoperabili e dolore migliorando qualità di vita

Malattie rare, Aifa approva prima terapia per bimbi con Nf1 e neurofibromi plessiformi

L’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilità di selumetinib, prima terapia indicata per il trattamento dei neurofibromi plessiformi sintomatici e non operabili in pazienti pediatrici affetti da neurofibromatosi di tipo 1 (Nf1) di età pari o superiore ai 3 anni. L’approvazione condizionata nell'Unione europea era avvenuta nel giugno 2021. Lo annuncia - in una nota - AstraZeneca, insieme ad Alexion, AstraZeneca Rare Disease. La Nf1 è una condizione genetica rara debilitante che in tutto il mondo colpisce una persona su 3mila e che in Italia si stima coinvolga circa 20mila pazienti. In una percentuale tra il 30% e il 50% delle persone affette da Nf1, si sviluppano tumori sulle guaine nervose (neurofibromi plessiformi) che causano potenziali problemi clinici come deturpazioni, disfunzioni motorie, dolore, disfunzioni delle vie aeree, disturbi visivi e disfunzioni vescicali o intestinali.

L'approvazione da parte di Aifa - si è ricordato oggi a Milano, nel corso di un incontro con la stampa - si basa sui risultati positivi dello studio Sprint Stratum 1 di Fase 2, sponsorizzato dal Programma di valutazione della terapia del cancro (Ctep) del National Cancer Institute (Nci). Lo studio ha dimostrato che selumetinib riduce le dimensioni dei tumori inoperabili nei bambini, riducendo il dolore e migliorando la qualità della vita. I dati di sicurezza ed efficacia dello studio, con un follow-up più lungo, sono stati forniti come una delle condizioni per l'approvazione. “Da oggi - afferma Maria Cristina Diana, Uoc Neurologia pediatrica e malattie muscolari Irccs Istituto Gaslini, Genova - anche in Italia tutti i pazienti pediatrici con neurofibromatosi plessiforme di tipo 1 sintomatica non operabile possono avere accesso a selumetinib e quindi potenzialmente beneficiare di questo trattamento, che può avere un impatto positivo sulla qualità della vita, in particolare con una duratura riduzione del dolore”.

Come osserva Antonella Cacchione, area clinica di Oncoematologia, terapia cellulare, terapie geniche e trapianto emopoietico, Irccs Ospedale pediatrico Bambino Gesù, Roma, "selumetinib mostra anche miglioramenti in termini di forza muscolare e di mobilità articolare e, più in generale, sui sintomi correlati al tumore. La nostra esperienza nella pratica clinica - continua Cacchione - conferma questi dati e riteniamo che anche la riduzione del tempo di ospedalizzazione derivante dall'utilizzo di questa terapia sia un parametro importante da considerare”.

Positivo anche il commento congiunto delle associazioni che rappresentano i pazienti italiani affetti da neurofibromatosi: Ananas, Associazione nazionale aiuto per la neurofibromatosi amicizia e solidarietà; Anf, Associazione neuro fibromatosi e Associazione Linfa, Lottiamo insieme contro le neurofibromatosi. "Accogliamo con grande soddisfazione la notizia dell’approvazione di una nuova soluzione terapeutica - ribadiscono le associazioni dei pazienti - La neurofibromatosi ha un impatto drammatico sulla vita di chi ne è affetto e i neurofibromi plessiformi, spesso a evoluzione rapida, possono incidere significativamente anche sui più semplici gesti quotidiani e porre seri ostacoli alla socialità. Ecco perché una terapia farmacologica innovativa, come quella oggi disponibile in Italia, dà nuove speranze ai pazienti, soprattutto ai più giovani, e alle loro famiglie”.

La rimborsabilità di selumetinib, secondo Anna Chiara Rossi, Vp & General Manager Italy, Alexion, AstraZeneca Rare Disease, “testimonia il costante impegno di Alexion nel fornire farmaci trasformativi per le malattie rare. Siamo orgogliosi di veder confermato il valore di questo impegno, che si esprime tanto nell’ambito dell’innovazione scientifica quanto nella collaborazione con le istituzioni sanitarie, per rendere disponibili i frutti di questa innovazione ai pazienti che ne hanno bisogno”.

Approvato negli Stati Uniti, nell'Ue, in Giappone, Cina e in diversi altri paesi per il trattamento di pazienti pediatrici con Nf1 e neurofibromi plessiformi sintomatici e non operabili, selumetinib blocca specifici enzimi (Mek1 e Mek2), coinvolti nello stimolo alla crescita delle cellule. Nella Nf1, questi enzimi sono iperattivi e fanno sì che le cellule tumorali crescano in modo sregolato. Bloccando questi enzimi, il farmaco rallenta la crescita delle cellule tumorali.

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Cronaca

In arrivo due perturbazioni guasta primavera, previsioni...

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Sono destinate a portare tanta pioggia su buona parte dell'Italia

Nuvole cariche di pioggia - (Adnkronos)

La settimana appena iniziata non sarà tranquilla dal punto di vista meteo. Questa fase della primavera sarà infatti guastata da nuove perturbazioni destinate a portare tanta pioggia su buona parte dell'Italia.

Meteo oggi e domani

Nel corso della giornata di oggi un campo di alta pressione di origine sub-tropicale riuscirà a garantire il sole un po' ovunque e soprattutto temperature ben oltre le medie: a titolo di esempio, su Sicilia e Sardegna si potranno sfiorare i 28-30°C durante le ore pomeridiane, così come in Toscana. Si tratterà però di una tregua dal maltempo fa presente iLMeteo.it. Un profondo ciclone atlantico posizionato tra Isole britanniche e Penisola iberica invierà un primo fronte temporalesco che farà peggiorare il tempo già dal pomeriggio/sera di domani, martedì 30 aprile a partire dal Nord-ovest e dalle due isole maggiori.

Meteo 1 maggio

La fase più intensa è prevista in concomitanza con il primo maggio. La Festa dei Lavoratori vedrà dunque un elevato rischio temporalesco, soprattutto al Centro-Nord e, a causa dei forti contrasti tra masse d'aria diverse, i fenomeni potrebbero risultare localmente intensi e grandinigeni.

Tra giovedì 2 e venerdì 3 maggio un secondo impulso instabile darà il via a una nuova fase fortemente perturbata con frequenti occasioni per temporali. Secondo gli ultimi aggiornamenti saranno ancora una volta a maggiore rischio le regioni del Centro-Nord e parte del versante tirrenico meridionale. Prosegue dunque il trend meteo climatico di questa primavera in cui si stanno susseguendo ondate di caldo fuori stagione a fasi invece marcatamente instabili e temporalesche; al momento, infatti, manca una figura atmosferica stabile, in grado di dominare sul bacino del Mediterraneo.

Oggi, lunedì 29 aprile - Al nord: soleggiato e caldo. Al centro: sole e clima caldo per il periodo. Al sud: soleggiato e caldo.

Domani, martedì 30 aprile - Al nord: dapprima soleggiato, peggiora nel pomeriggio/sera al Nordovest. Al centro: inizialmente bel tempo, poi peggiora dal pomeriggio e in serata in Sardegna. Al sud. piogge e temporali sulla Sicilia dal pomeriggio/sera.

Mercoledì 1 maggio: Al nord: forte instabilità. Al centro: piogge e temporali sparsi. Al sud: più sole che piogge.

TENDENZA: tempo spesso piovoso al Centro-Nord, maggiori schiarite e clima più mite al sud.

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Caterina da Siena, chi è la Santa di oggi 29 aprile

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A Pisa nella chiesa di Santa Cristina nel 1375 riceve le stimmate

Un calendario  - ()

Oggi 29 aprile si celebra Santa Caterina da Siena. Ultima dei 25 figli del tintore Jacopo Benincasa, a 20 anni le appare Gesù con Maria e altri santi, le pone l’anello nuziale al dito e, in una successiva visione, le chiede di dedicarsi al rinnovamento della Chiesa.

Caterina esce, quindi, a vita pubblica, percorrendo le strade non solo della Toscana e dell’Italia. A Pisa nella chiesa di Santa Cristina nel 1375 riceve le stimmate, quale segno della sua perfetta identificazione con lo Sposo crocifisso, stimmate che rimangono invisibili per significare i dolori soprattutto morali che avrebbe sopportato per l’unità della chiesa. Si spegne il 29 aprile 1380. Canonizzata nel 1491, è dichiarata patrona d’Italia insieme con san Francesco d’Assisi nel 1939 e Dottore della Chiesa nel 1970 da Paolo VI.

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Centomila visitatori a La Via dei Librai

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Centomila visitatori a La Via dei Librai

"Villa Bonanno? Una scommessa vinta. Il nuovo spazio conquistato dalla Via dei librai apre il bilancio di questa nona edizione che si è conclusa ieri sera con numeri che confermano il successo della formula del mix tra fiera e festival letterario. Oltre centomila presenze lungo via Vittorio Emanuele, dove come ogni anno ci sono state le postazioni di librerie ed editori, e decine di migliaia di contatti sul web, sul sito e sui social dove sono state trasmesse le dirette di alcuni dei principali appuntamenti della manifestazione". Giovanna Analdi, presidente dell'associazione. Cassaro Alto, Giulio Pirrotta, presidente dell' associazione Significa Palermo ETS e direttore della manifestazione, e Nicola Macaione, rappresentante dell’associazione dei librai italiani a Palermo, hanno tracciato un primo bilancio della nona edizione della rassegna, scegliendo come luogo uno degli spazi nuovi, l’atelier Montevergini, aperto ai libri da martedì proprio grazie alla serie di appuntamenti che vi sono stati programmati.

“Villa Bonanno e questo atelier sono stati sicuramente un esperimento positivo – ha esordito Pirrotta – anche se è naturale che occorreranno degli aggiustamenti in base alla esperienza che abbiamo fatto”. Molto soddisfatta della conquista di Villa Bonanno Giovanna Analdi: “E’ stato un sogno che si realizza – ha confessato – questo spazio deve essere dedicato sempre più ai bambini che hanno trovato la loro dimensione naturale in mezzo al verde in un bellissimo giardino storico urbano”. E Nicola Macaione l’ha seguita a ruota: “Villa Bonanno ha funzionato grazie alle attività che si sono svolte e le dobbiamo incrementare, coinvolgendo sempre più le famiglie. Ma voglio sottolineare lo spirito della manifestazione che mette al centro proprio il ruolo del libraio, la sua capacità di creare relazioni con il lettore”.

I nuovi spazi quindi carta vincente: oltre a Villa Bonanno e all’atelier Montevergini anche la facoltà di Scienze Teologiche, aperta alle visite per l'occasione. Presenti Fabrizio Piazza di Modus Vivendi e Rosanna Maranto del festival Illustramente, che hanno portato il loro contributo, mentre Pirrotta ha voluto guardare al futuro e alla decima edizione: “Quest’anno è stata un’edizione di passaggio, terremo conto di tutte le osservazioni per organizzare al meglio la prossima” E Giovanna Analdi ha voluto chiudere con una nota di ottimismo sul futuro del libro: “Penso che alla fine vincere sarà la carta, e che la lettura sul tablet sarà sconfitta”.

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