Salute e Benessere
Malattie rare, Pane (Cattolica): “Terapia genica per...
Malattie rare, Pane (Cattolica): “Terapia genica per Sma 1 e 2 rivoluzione copernicana”
La neuropsichiatra infantile: "Trattati tempestivamente a distanza di 7 anni i bimbi mantengono normali tappe di sviluppo"
"Ogni anno in Italia nascono tra i 20 e i 30 bambini con Sma, atrofia muscolare spinale. Il 65% ha la forma più grave, la forma 1. Sono bambini che, prima dell'avvento delle terapie geniche, morivano entro l'anno di età. Il resto sono bambini con la forma 2 e 3, quindi con la capacità di stare seduti in maniera autonoma, ma non di camminare in maniera autonoma". Il nuovo trattamento "è una vera e propria rivoluzione copernicana", una sorta di "Sma 3.0, perché ci permette di trattare bambini che", senza questa terapia, "non avrebbero camminato. Se riesco a trattarli molto precocemente, quando ancora i segni della malattia non sono arrivati, quindi con lo screening neonatale, permetto loro una vita normale". Così Marika Pane, direttore clinico del Centro Nemo pediatrico di Roma e professore associato di Neuropsichiatria infantile all'Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma, commenta l'estensione della terapia genica onasemnogene abeparvovec (Zolgensma*) anche alla Sma tipo 2, in un incontro con la stampa organizzato oggi a Roma da Novartis.
"Negli studi che abbiamo portato avanti - sottolinea Pane - a distanza di 7 anni, questi bambini mantengono le tappe dello sviluppo motorio dei coetanei. E' una terapia genica che fa da 'cerotto' sul gene malato, cioè fa produrre la proteina Smn, che manca. Riusciamo così a bloccare l'arrivo della malattia e la sua evoluzione. Questo allargamento" di indicazione da parte di Aifa "era una cosa che aspettavamo con grande entusiasmo perché permette non solo di dare una speranza ai bambini con la forma 1, ma anche ai bambini con tre copie del gene, condizione che correla alla gravità della malattia. I bambini con la forma 1 nel 75% dei casi hanno due copie del gene Smn2, i bambini con tre copie del gene Smn2 nel 70-75% hanno la forma 2. Trattare i bambini con tre copie" significa "curare i bambini che avrebbero sviluppato la forma 2 della malattia. Il limite dei 13,5 kg, in Italia, ci limita un po'. Tratteremo 5-6 bambini non di più, ma speriamo che si possa andare a oltre, perché sia l'agenzia americana (Fda) che quella europea (Ema) hanno approvato l'uso fino ai 21 kg. Noi stiamo aspettando dei risultati di trial clinici che stiamo portando avanti proprio per dimostrare l'efficacia, ma soprattutto la safety del farmaco nei bambini con un peso maggiore".
Attualmente "in Italia sono stati trattati 125 bambini con la forma 1 in 16 centri. Credo sia fondamentale, per terapie di questo genere, ma per tutte le terapie geniche, che i centri abbiano delle caratteristiche specifiche perché - conclude l'esperta - sono terapie importanti che vanno strettamente monitorate".
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Mandelli (Fofi): ‘permettere somministrazione vaccini...
'Sperimentazione nelle Marche ha dato esito molto positivo'
"L'importanza di permettere anche alle farmacie di somministrare le vaccinazioni è legata a un tema semplice: in questo momento abbiamo uno straordinario mezzo per fare prevenzione, sappiamo quanto la prevenzione sia indispensabile anche per mantenere in equilibrio i conti del Servizio sanitario nazionale e dunque che le farmacie possano, come i medici di medicina generale e come pediatri di libera scelta, fare una vaccinazione è un fatto di civiltà, in linea con quella frammentazione necessaria per poter dare al cittadino una più ampia possibilità di vaccinarsi, così da preservare se stesso e i conti della sanità e dello Stato". A dirlo è Andrea Mandelli, presidente della Federazione Ordini farmacisti italiani - Fofi, a Milano a margine dell'evento 'Verso una piena attuazione della farmacia dei servizi. Quale contributo al miglioramento della qualità di vita dei cittadini', realizzato da Federfarma Lombardia e The European House-Ambrosetti, con il contributo non condizionante di Gsk, Msd, Pfizer e Teva.
"Per quanto riguarda l'esperienza della Regione Marche, direi che è un'esperienza molto importante - spiega Mandelli - Il governatore Acquaroli ha colto l'opportunità di utilizzare i farmacisti per poter aumentare le coperture vaccinali e direi che l'esperimento ha avuto un successo molto importante. Quello che è importante sottolineare è il fatto che il cittadino apprezza questa capacità di poter scegliere lui il momento della vaccinazione. E' evidente che avere la farmacia che adotta orari dilatati e i farmacisti sempre presenti sul territorio, anche il sabato o la domenica, offre una straordinaria possibilità anche per alzare le coperture vaccinali del nostro Paese, che non sono proprio a buoni livelli", conclude.
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La Rosa (Gsk Italia): “Hanno ruolo chiave in percorso...
'Ottocentomila pazienti lombardi entrano in farmacia ogni giorno. Ruolo farmacie è importante per programmazione vaccinazioni’
“È importante mettere il focus sul paziente fragile, e in particolare sul paziente affetto da patologie croniche, come la Bpco, l’asma e il diabete, ed è necessario che ci sia un approccio di sistema sull'intero percorso di cura di questo paziente, in cui la vaccinazione ha un ruolo chiave. Questo vale sia dal punto di vista del paziente fragile, ma anche dal punto di vista del sistema. Dal punto di vista del paziente la farmacia ricopre un ruolo assolutamente critico, sia per un tema di prossimità, ma anche per un tema di tempistiche con cui il paziente si affaccia in farmacia”. A dirlo è Silvia La Rosa, vice president e business unit head vaccines di Gsk Italia, a margine del panel ‘Prossimità e telemedicina per il rafforzamento dell’assistenza territoriale e una gestione più efficace delle cronicità’, tenutosi nel corso dell’evento "Verso una piena attuazione della farmacia dei servizi. Quale contributo al miglioramento della qualità di vita dei cittadini", promosso da Federfarma Lombardia e The European House-Ambrosetti, con il contributo non condizionante di Gsk, Msd, Pfizer e Teva.
“I dati dimostrano che solo in Regione Lombardia ci sono circa 800mila pazienti che entrano in farmacia tutti i giorni e il 74% dei pazienti lombardi va in farmacia una volta al mese - spiega La Rosa - Ne consegue che il ruolo della farmacia è importante come leva anche per una programmazione e un’organizzazione della vaccinazione sull'intero arco dell’anno. Non penso solo al bisogno della vaccinazione a ridosso della stagione influenzale, con il vaccino antinfluenzale e anti Covid, ma anche alla nuova vaccinazione che come azienda stiamo portando contro il virus respiratorio sinciziale e a vaccini per l’adulto, che possono e devono essere destagionalizzati, come il vaccino contro il virus herpes zoster”.
Il coinvolgimento sempre maggiore delle farmacie nella gestione della cronicità e nel monitoraggio dell'aderenza terapeutica, ma anche a sostegno alle campagne di screening e prevenzione - è emerso dall'incontro - fa sì che esse forniscano un contributo importante al mantenimento della buona salute e quindi alla sostenibilità del sistema sanitario e, più in generale, di quello socio-economico.
“Da un punto di vista di sistema, la vaccinazione è un investimento in salute, in modo particolare per quel che riguarda le vaccinazioni dell’adulto. La prospettiva non deve essere quella del ritorno di un investimento in vaccinazione - continua La Rosa - quanto piuttosto il costo che si paga per quella popolazione che si ammala e per quella percentuale di pazienti fragili che acutizza con il sopraggiungere di un'infezione che si sarebbe potuta evitare attraverso la disponibilità di un vaccino”.
Per "fronteggiare tale situazione è importante parlarne tutti insieme come stakeholders coinvolti ed è necessaria anche la presenza di una cabina di regia rispetto una governance molto ampia, in cui sono coinvolti i centri di igiene pubblica, gli ospedali come punto di riferimento per i pazienti immunocompromessi, il medico di medicina generale e le farmacie”, conclude.
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Racca (Federfarma Lombardia): “Regione ha sempre...
‘Stiamo lavorando a progetto innovativo di telemedicina convenzionata’
“La Lombardia ha sempre creduto nella farmacia del territorio e nella farmacia dei servizi, perché in tutte le norme regionali ha dato sempre grande spazio alla farmacia dei servizi che noi facciamo, dal Cup agli screening, dalla telemedicina alle vaccinazioni. Adesso stiamo lavorando ad un grande progetto: la telemedicina convenzionata con il Sistema Sanitario Regionale. Questo progetto fa parte della farmacia dei servizi ma anche dello stanziamento che è arrivato dal governo nazionale”. Lo ha detto Annarosa Racca, presidente Federfarma Lombardia, a margine del panel ‘Verso la piena attuazione della farmacia dei servizi’ durante l’evento "Verso una piena attuazione della farmacia dei servizi. Quale contributo al miglioramento della qualità di vita dei cittadini", realizzato da Federfarma Lombardia e The European House-Ambrosetti, con il contributo non condizionante di Gsk, Msd, Pfizer e Teva.
“Penso che vaccinare in farmacia, in accordo con la Regione Lombardia, sia molto importante - aggiunge Racca - In Italia, le vaccinazioni in farmacia sono partite molto più tardi di tante altre nazioni europee. Lo abbiamo iniziato a fare durante il periodo del Covid, ma adesso possiamo vaccinare anche le persone contro l’influenza. Tuttavia, sarebbe importante vaccinare in farmaci anche contro l'Herpes zoster, l’Hpv, il pneumococco o il tetano. Penso che se vogliamo fare prevenzione nel nostro Paese e nella farmacia dobbiamo aumentare la possibilità dei farmacisti di vaccinare” conclude.