La lunga strada che porta una terapia dal laboratorio ai pazienti è segnata da tante diverse tappe, tutte fondamentali. Tuttavia, una di queste viene molto spesso trascurata e ignorata, come se fosse un’inutile lungaggine burocratica: la pubblicazione dei risultati degli studi clinici sui registri pubblici entro i 12 mesi dalla fine del trial, uno standard richiesto dall’Organizzazione mondiale della sanità, a prescindere dalla pubblicazione o meno del lavoro su una rivista scientifica. Stando a quanto riportato dall'Oms “un numero considerevole di studi risulta non registrato dopo un anno”. In Europa, ad esempio, il 26% degli studi è stato registrato retrospettivamente (3.457 su 13.254) nel 2022. Ciò comporta una mancanza di informazione che, a sua volta, può riflettersi sulla sostenibilità della ricerca. Questo vale soprattutto per l’oncologia, che rappresenta una quota rilevante della ricerca clinica globale, evidenzia Cipomo in occasione del suo 28esimo congresso nazionale, che si è aperto oggi a Siracusa e che si concluderà il prossimo 11 maggio.

"I progressi ottenuti con la ricerca scientifica hanno determinato, per molte malattie oncologiche, un miglioramento della prognosi e una radicale modifica della storia naturale di malattia – afferma Luisa Fioretto, presidente Cipomo e direttore del Dipartimento oncologico dell’Azienda sanitaria Toscana Centro –. Tuttavia, l’abitudine di trascurare la tappa della pubblicazione dei risultati su un registro pubblico, lo stesso dove vengono registrati gli studi nel momento in cui vengono attivati, può in alcuni casi rallentare il progresso in uno dei settori a più alta velocità di innovazione".

I registri di studi clinici sono dei database consultabili via internet e messi a punto da enti governativi, centri di ricerca, associazioni scientifiche, che elencano le sperimentazioni cliniche autorizzate in corso o che stanno per cominciare. "Per l’Oms pubblicare i risultati solo su una rivista scientifica non è sufficiente - specifica Paolo Tralongo, presidente del congresso Cipomo e direttore del dipartimento di oncologia dell’Azienda sanitaria provinciale di Siracusa - ma è necessario riportare i dati anche nei registri pubblici. Adempiere a questo impegno consente di migliorare l’assistenza sanitaria, di aiutare le agenzie governative ad allocare correttamente le risorse. I trial che non sono stati né registrati né pubblicati rimangono completamente invisibili. Questo è un grave problema sia per i ricercatori che per le agenzie regolatorie, che hanno la necessita di conoscere tutti i trial pregressi per determinare la sicurezza e l’efficacia di un farmaco o di un dispositivo. I trial invisibili determinano inoltre rilevanti sprechi nella ricerca, con scoperte importanti che non vengono condivise".

"Considerata la progressiva insostenibilità dei sistemi sanitari – evidenzia Fioretto – al fine di determinare se l’efficacia di un farmaco ne giustifica il costo, i decisori preposti devono poter avere accesso ai risultati completi di tutti i trial clinici: questo spesso non accade con possibile spreco di risorse pubbliche". La pubblicazione dei risultati dei trial sui registri pubblici è, dunque, più importante che mai.

Si stima, infatti, che ogni anno vengano sprecati circa 85 miliardi di dollari per finanziare costosi trial che non contribuiscono al progresso della medicina in quanto i risultati non vengono resi noti e i ricercatori si trovano a duplicare inutilmente trial su farmaci di cui altri hanno già documentato i rischi e/o la mancata efficacia. “Promettenti nuovi approcci e potenziali rischi possono passare inosservati per molti anni e i ricercatori non hanno la possibilità di basarsi sulle reciproche scoperte", aggiunge Tralongo. "Tutti gli enti che finanziano la ricerca dovrebbero adottare e seguire gli standard di trasparenza dell’Oms per la divulgazione dei risultati dei trial clinici con conseguenti vantaggi per il sistema sanitario e per i nostri pazienti", concludono Fioretto e Tralongo.

La sua storia comincia con un viaggio lungo e difficile. EH, 13 mesi, bimba palestinese gravemente malata, è arrivata in Italia l'11 marzo 2024 nell'ambito della missione umanitaria coordinata dalla presidenza del Consiglio - destinazione finale istituto Gaslini di Genova - con un volo dell'Aeronautica militare dall'Egitto, assistita da un'équipe specializzata nel trasporto di pazienti critici in ambienti difficili della Unità operativa complessa (Uoc) di Terapia intensiva neonatale e pediatrica dell'ospedale ligure, composta dal medico Andrea Moscatelli e dall'infermiera pediatrica Morgana Bacherini. La piccola era affetta da una complessa e gravissima patologia cardiaca e da idrocefalo ostruttivo. Al Gaslini le hanno ricostruito il cuoricino malato e l'hanno sottoposta a una serie di interventi salvavita che hanno permesso di metterla fuori pericolo.

"Oggi viene dimessa in ottime condizioni cliniche - dice il direttore sanitario del Gaslini, Raffaele Spiazzi - Dovrà seguire un follow-up cardiologico, cardiochirurgico e neurochirurgico ma la probabilità di sopravvivenza e qualità di vita a distanza sono favorevoli. Questi risultati, in casi così complessi, sono possibili solo grazie al grande lavoro di una squadra multiprofessionale che comprende medici, infermieri e tecnici perfusionisti estremamente preparati e dediti alla cura delle situazioni più complicate". La sua patologia era una forma estrema di tetralogia di Fallot con atresia polmonare, assenza dell'arteria polmonare sinistra, e una singola arteria polmonare destra stenotizzata e mantenuta pervia da uno stent. Inoltre, presentava un idrocefalo tetraventricolare ostruttivo, in sospetta anomalia di Dandy Walker (la bimba era stata sottoposta a procedura chirurgica palliativa a 2 settimane di vita in Israele con posizionamento di stent). Questo tecnicamente il quadro illustrato dai dottori.

La piccola palestinese è stata identificata durante la missione umanitaria ed è stato organizzato il suo trasferimento al Gaslini dall'Egitto, dove si trovava con la mamma. E' stato un trasporto "particolarmente a rischio, poiché la bimba era molto sofferente per via della scarsa funzionalità del circolo polmonare - spiega Moscatelli, direttore Uoc Terapia Intensiva Neonatale e Pediatrica del Gaslini - La bimba, cianotica, sopravviveva solo grazie alla perfusione di un unico polmone, con una saturazione di ossigeno transcutanea inferiore al 70%. La cianosi è ulteriormente aggravata dal volo in quota, anche in aerei pressurizzati, in quanto la pressione parziale di ossigeno si riduce sensibilmente".

La presa in carico multidisciplinare è avvenuta "attraverso l’azione coordinata di 6 Unità operative complesse dell'istituto: Terapia intensiva, Anestesia, Radiologia, Cardiologia, Neurochirurgia e Cardiochirurgia" spiega Spiazzi. Il 19 marzo nella sala di emodinamica, il team cardiologico guidato da Roberto Formigari ha eseguito una delicata conferma diagnostica e dilatazione dello stent per migliorare il flusso al polmone destro di EH: la saturazione arteriosa è migliorata e la sua condizione clinica si è stabilizzata, ma è stato chiaro che un intervento cardiochirurgico sarebbe stato necessario.

Si è optato per la correzione della cardiopatia, con l’incognita di un’arteria polmonare sinistra poco visualizzabile. Il 3 aprile, il cardiochirurgo Guido Michielon, direttore della Uoc Cardiochirurgia del Gaslini e il suo team hanno eseguito un intervento correttivo radicale. Per creare la connessione fra cuore e polmoni serviva una valvola da donatore umano, che è stata identificata a Barcellona e trasportata a Genova. Questa nuova arteria polmonare, dotata di valvola, è stata connessa tra il cuore destro e la biforcazione polmonare appena ricostruita, stabilizzando così la funzione cardiaca. "In circolazione extracorporea, l’arteria polmonare sinistra della bimba è stata identificata nel polmone sinistro" e si è potuta ricostruire una biforcazione polmonare normale. Il ventricolo sinistro è stato tunnellizzato all'aorta, separando la parte destra e sinistra del cuore.

Dopo riconnessione dell'arteria polmonare sinistra all'arteria polmonare destra con ricostruzione della biforcazione polmonare, questa nuova arteria polmonare, dotata di valvola, viene connessa tra il cuore destro e la biforcazione polmonare. "La bimba esce dalla sala operatoria con un cuore a 4 camere, separazione fra sangue ossigenato e non ossigenato, flusso polmonare simmetrico e su due polmoni, saturazione arteriosa 100%, senza difetti residui", spiega Michielon. Da lì viene trasferita in terapia intensiva dove viene assistita nel post operatorio e preparata per il successivo intervento neurochirurgico. Dopo risonanza magnetica, il team della Neurochirurgia sotto la guida di Gianluca Piatelli esegue con successo un trattamento neuroendoscopico dell'idrocefalo. Tutte le procedure diagnostiche e terapeutiche sono state ben tollerate grazie al lavoro del team anestesiologico, guidato da Andrea Wolfler, direttore Anestesiologia, terapia del dolore acuto e procedurale, e del personale altamente specializzato della sala operatoria neurochirurgica: il buon esito della procedura pone le basi per un buon sviluppo dal punto di vista psicomotorio della piccola paziente.

“Vorrei ricordare come in Italia, da tanti anni, lo screening per il tumore al seno rappresenta uno di quelli offerti gratuitamente dal Sistema sanitario nazionale, con un'adesione che, purtroppo, è molto variabile da regione a regione. È importante far capire alle donne, quando arriva la richiesta, quanto è importante aderire. È un peccato che non ci sia una adesione ancora maggiore agli screening. Le donne del Sud devono aderire agli screening come avviene, in maggior misura, al Centro e al Nord”. Cosi il ministro della Salute Orazio Schillaci, a margine dell’inaugurazione del Villaggio della Salute della Race for the Cure questa mattina al Circo Massimo, a Roma.

"Ci sono regioni più o meno performanti - ha rimarcato il ministro - Dobbiamo lavorare per non lasciare indietro nessuno”.