Esteri
Sla, ok dell’Ema a una nuova terapia
Il Comitato tecnico per i medicinali raccomanda l'utilizzo di un farmaco per adulti con un particolare profilo genetico
Via libera dell'Agenzia europea del farmaco Ema a una nuova terapia anti-Sla. Il Comitato tecnico per i medicinali a uso umano (Chmp) dell'ente regolatorio Ue ha raccomandato di concedere l'autorizzazione all'immissione in commercio (Aic) nell'Unione europea a tofersen (Qalsody), farmaco indicato per il trattamento degli adulti con sclerosi laterale amiotrofica che presentano un particolare profilo genetico: una mutazione nel gene della superossido dismutasi 1 (Sod1).
La pazienti con Sla - ricorda l'Ema - le cellule nervose di cervello e midollo spinale che controllano i movimenti volontari si deteriorano gradualmente, provocando una perdita progressiva della funzione muscolare e la paralisi dei muscoli volontari, compresi quelli che permettono di respirare. La Sla è una malattia devastante e il tempo medio di sopravvivenza di chi ne soffre va dai 2 ai 5 anni, sottolinea l'agenzia. Le cause esatte non sono ancora conosciute, ma si ritiene includano fattori genetici e ambientali. Nel 2% circa dei pazienti Sla la patologia è causata da una mutazione genetica che porta alla produzione di enzimi Sod1 difettosi.
Ad oggi esiste un solo medicinale per la Sla autorizzato in Ue, il riluzolo. Ora l'ok a tofersen. Tecnicamente - illustra l'Ema - si tratta di un oligonucleotide antisenso che si lega all'mRna del gene Sod1 per ridurre la produzione della proteina Sod1. Diminuendo i livelli di Sod1 difettosa, tofersen migliorerebbe i sintomi della Sla.
Il parere positivo espresso dal Chmp si basa, tra le altre informazioni disponibili, sui risultati di uno studio randomizzato in doppio cieco contro placebo, durato 28 settimane e condotto su 108 pazienti dai 23 ai 78 anni con debolezza attribuibile alla Sla e mutazione Sod1 confermata in laboratorio.
I partecipanti sono stati divisi casualmente, in un rapporto 2 a 1, a ricevere per 24 settimane o il trattamento con tofersen tramite iniezione spinale o placebo. Durante lo studio sono stati misurati nel sangue i livelli di Nfl (catena leggera del neurofilamento), come indicatore di danno neuronale. Nei pazienti che hanno ricevuto il farmaco sono state osservate riduzioni di circa il 60% delle concentrazioni plasmatiche di Nfl, rispetto al gruppo placebo, suggerendo quindi un diminuito danno neuronale. E' stato inoltre notato un miglioramento nelle capacità fisiche dei malati trattati (scala Alsfrs-R). Gli effetti indesiderati più comuni sono stati dolore, affaticamento, febbre, dolori articolari o muscolari, aumento dei livelli di globuli bianchi e proteine nel liquido cerebrospinale.
La raccomandazione formulata dal Chmp - precisa l'Ema - riguarda un'Aic concessa in circostanze eccezionali. Una formula che consente ai pazienti di avere accesso a medicinali per cui, complici diversi fattori tra i quali la rarità della malattia, non è possibile raccogliere un set di dati completo come richiesto abitualmente. Questi farmaci sono soggetti a specifici obblighi e monitoraggio post-autorizzazione.
In questo caso all'azienda richiedente viene chiesto di presentare dati di efficacia e sicurezza a lungo termine, raccolti con uno studio di estensione in aperto, la collaborazione con due registri di malattia e uno studio osservazionale basato su registri. Inoltre, si valuterà se l'uso di tofersen possa ritardare o addirittura prevenire l'insorgenza di Sla nei pazienti pre-sintomatici con mutazione del gene Sod1. Durante la valutazione il Chmp ha consultato i rappresentanti dei pazienti, per tenere conto delle loro esigenze e considerazioni durante l'iter decisionale.
Il parere adottato dal Chmp verrà inviato alla Commissione europea perché decida se accordare o meno l'Aic. Una volta concessa l'autorizzazione Ue, le decisioni relative a prezzo e rimborso spetteranno agli Stati membri.
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Israele prosegue operazione a Rafah, primo soldato tra le...
L'esercito israeliano prosegue l'avanzata con i tank e le truppe a Rafah, passando di quartiere in quartiere nella parte orientale della città più a sud della Striscia. Si registra una prima vittima dell'offensiva. Si tratta di un soldato israeliano morto combattendo durante le operazioni nella città. Sale così a 273 il bilancio dei morti tra i soldati israeliani dall'inizio delle operazioni militari successive all'attacco del 7 ottobre in Israele. Intanto il ministro del gabinetto di guerra israeliano Benny Gantz ha parlato al telefono con il consigliere per la sicurezza nazionale americano degli Stati Uniti Jake Sullivan, atteso in Arabia Saudita e Israele nel fine settimana.
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‘Il sogno dell’Europa nel XXI secolo. Viaggio...
Edito da Fazi, il volume analizza i primi due decenni di questo secolo
"E poi ci sono questi primi due decenni del XXI secolo, in cui la fabbrica della Storia è tornata a funzionare a pieno regime e in cui il nostro ordinato mondo europeo, fatto di pace e onesto benessere, sembra di nuovo capovolgersi". Il fragile sogno dell’Europa rischia davvero di trasformarsi in un incubo? Dopo il successo di "In Europa", dove il suo viaggio si fermava allo scadere del Novecento, lo storico olandese Geert Mak prosegue il suo affascinante cammino attraverso i fatti che hanno scandito le vicende del nostro continente con un 'monumentale' reportage, dedicato ai primi due decenni del nuovo millennio.
Appena pubblicato per i tipi di Fazi Editore "Il sogno dellʼEuropa nel XXI secolo. Viaggio in un continente in crisi" si interroga e ci interroga su come si è trasformato il sogno europeo: quale sarà il destino del continente? Da Mak, arriva intanto questa sua cronaca del presente, un volume importante in tema di politica internazionale, anche in considerazione delle prossime elezioni di giugno.
Mak infatti ripercorre gli eventi 'sismici' e le grandi questioni che hanno segnato la vita degli europei: la controversa introduzione dell’euro, l’impatto del terrorismo dopo l’Undici Settembre, la crisi finanziaria del 2008, la vita nell’Europa dell’Est e in Russia in seguito alla caduta del comunismo, lo scontro tra l’Europa del Nord e quella del Sud, la Brexit, i grandi flussi migratori e la tragedia dei rifugiati. In un’ampia panoramica che va dalla Norvegia alle coste di Lampedusa, dai sobborghi musulmani di Copenaghen alla Mosca di Putin.
Il libro esplora quel che rimane dei desideri dell’Europa - pace, prosperità, democrazia, unione - rispetto agli incubi odierni - guerra, crisi economico-politica, emergenza climatica.
Cosa ci unisce come europei e cosa ci divide: le sfide da affrontare
E' con maestria narrativa che l'autore mescola storia e cultura con le vicende delle persone che ha incontrato nei suoi viaggi, per raccontare sia gli avvenimenti principali che hanno segnato gli inizi del nuovo secolo, sia le vite dei cittadini che ne hanno subito le conseguenze. Mette in luce ciò che ci unisce come europei ma anche ciò che ci divide, evidenzia il ruolo dell’Europa e in che modo sia possibile affrontare insieme le nuove sfide.
Nato nel 1946, Mak è un giornalista, oltre che storico di fama internazionale. Tra gli autori più popolari nei Paesi Bassi, ha vinto diversi premi, tra cui il Leipziger Buchpreis zur Europäischen Verständigung e il Prins Bernhard Cultuurfonds Award. I suoi libri sono stati tradotti in più di venti lingue. Fazi Editore ha già pubblicato "In Europa. Viaggio attraverso il XX secolo" (2006).
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Dengue, stimati fino a 400 milioni di casi l’anno: ok...
L'infezione si sta allargando, nuovo prodotto-scudo raccomandato per fascia 6-16 anni con schema a 2 dosi
Mentre nel mondo si stimano già 100-400 milioni di casi di Dengue l'anno ed è atteso che le infezioni aumentino e si espandano geograficamente, arriva l'ok dell'Oms al secondo vaccino. L'Organizzazione mondiale della sanità ha infatti concesso la prequalifica a un nuovo vaccino contro la malattia. Si tratta di un vaccino vivo attenuato contenente versioni indebolite dei 4 sierotipi di virus che causano la Dengue. TAK-003, prodotto-scudo sviluppato da Takeda, ha ricevuto la prequalifica il 10 maggio scorso, informa l'agenzia Onu in una nota, ed è il secondo vaccino prequalificato dall'Oms.
Chi può utilizzarlo
L'uso di TAK-003 è raccomandato nei bambini e ragazzi di età compresa tra 6 e 16 anni in ambienti con elevato carico di Dengue e intensità di trasmissione. Il vaccino deve essere somministrato secondo uno schema a 2 dosi, con un intervallo di 3 mesi l'una dall'altra.
"La prequalifica di TAK-003, ora idoneo per l'appalto da parte di agenzie delle Nazioni Unite tra cui Unicef e Paho (Pan American Health Organization), è un passo importante nell'espansione dell'accesso globale ai vaccini contro la Dengue", commenta Rogerio Gaspar, direttore Oms per l'ambito regolatorio e la prequalifica. "Con solo 2 vaccini contro la Dengue prequalificati ad oggi, non vediamo l'ora che altri sviluppatori si facciano avanti per la valutazione di loro prodotti, in modo da poter garantire che i vaccini raggiungano tutte le comunità che ne hanno bisogno". L'elenco Oms dei farmaci prequalificati comprende anche il vaccino CYD-TDV contro la Dengue sviluppato da Sanofi Pasteur.
La Dengue è sempre più sotto i riflettori internazionali, visto l'aumento di casi che si sta registrando nell'ultimo periodo. E' questa una malattia trasmessa da vettori, il contagio avviene attraverso la puntura di una zanzara infetta. La malattia grave è una complicanza potenzialmente letale che può svilupparsi a seguito di infezioni Dengue. Si stima che siano 3,8 miliardi le persone che vivono in Paesi endemici, la maggior parte dei quali in Asia, Africa e nelle Americhe. Il maggior numero di casi di Dengue segnalati si è verificato nel 2023, con la regione delle Americhe dell'Oms che ha segnalato 4,5 milioni di casi e 2.300 decessi. E' probabile che i casi aumentino e che l'epidemia allarghi i suoi confini, complice il cambiamento climatico e l'urbanizzazione.