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Esteri

Sla, ok dell’Ema a una nuova terapia

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Il Comitato tecnico per i medicinali raccomanda l'utilizzo di un farmaco per adulti con un particolare profilo genetico

Un'immagine generica di farmaci

Via libera dell'Agenzia europea del farmaco Ema a una nuova terapia anti-Sla. Il Comitato tecnico per i medicinali a uso umano (Chmp) dell'ente regolatorio Ue ha raccomandato di concedere l'autorizzazione all'immissione in commercio (Aic) nell'Unione europea a tofersen (Qalsody), farmaco indicato per il trattamento degli adulti con sclerosi laterale amiotrofica che presentano un particolare profilo genetico: una mutazione nel gene della superossido dismutasi 1 (Sod1).

La pazienti con Sla - ricorda l'Ema - le cellule nervose di cervello e midollo spinale che controllano i movimenti volontari si deteriorano gradualmente, provocando una perdita progressiva della funzione muscolare e la paralisi dei muscoli volontari, compresi quelli che permettono di respirare. La Sla è una malattia devastante e il tempo medio di sopravvivenza di chi ne soffre va dai 2 ai 5 anni, sottolinea l'agenzia. Le cause esatte non sono ancora conosciute, ma si ritiene includano fattori genetici e ambientali. Nel 2% circa dei pazienti Sla la patologia è causata da una mutazione genetica che porta alla produzione di enzimi Sod1 difettosi.

Ad oggi esiste un solo medicinale per la Sla autorizzato in Ue, il riluzolo. Ora l'ok a tofersen. Tecnicamente - illustra l'Ema - si tratta di un oligonucleotide antisenso che si lega all'mRna del gene Sod1 per ridurre la produzione della proteina Sod1. Diminuendo i livelli di Sod1 difettosa, tofersen migliorerebbe i sintomi della Sla.

Il parere positivo espresso dal Chmp si basa, tra le altre informazioni disponibili, sui risultati di uno studio randomizzato in doppio cieco contro placebo, durato 28 settimane e condotto su 108 pazienti dai 23 ai 78 anni con debolezza attribuibile alla Sla e mutazione Sod1 confermata in laboratorio.

I partecipanti sono stati divisi casualmente, in un rapporto 2 a 1, a ricevere per 24 settimane o il trattamento con tofersen tramite iniezione spinale o placebo. Durante lo studio sono stati misurati nel sangue i livelli di Nfl (catena leggera del neurofilamento), come indicatore di danno neuronale. Nei pazienti che hanno ricevuto il farmaco sono state osservate riduzioni di circa il 60% delle concentrazioni plasmatiche di Nfl, rispetto al gruppo placebo, suggerendo quindi un diminuito danno neuronale. E' stato inoltre notato un miglioramento nelle capacità fisiche dei malati trattati (scala Alsfrs-R). Gli effetti indesiderati più comuni sono stati dolore, affaticamento, febbre, dolori articolari o muscolari, aumento dei livelli di globuli bianchi e proteine nel liquido cerebrospinale.

La raccomandazione formulata dal Chmp - precisa l'Ema - riguarda un'Aic concessa in circostanze eccezionali. Una formula che consente ai pazienti di avere accesso a medicinali per cui, complici diversi fattori tra i quali la rarità della malattia, non è possibile raccogliere un set di dati completo come richiesto abitualmente. Questi farmaci sono soggetti a specifici obblighi e monitoraggio post-autorizzazione.

In questo caso all'azienda richiedente viene chiesto di presentare dati di efficacia e sicurezza a lungo termine, raccolti con uno studio di estensione in aperto, la collaborazione con due registri di malattia e uno studio osservazionale basato su registri. Inoltre, si valuterà se l'uso di tofersen possa ritardare o addirittura prevenire l'insorgenza di Sla nei pazienti pre-sintomatici con mutazione del gene Sod1. Durante la valutazione il Chmp ha consultato i rappresentanti dei pazienti, per tenere conto delle loro esigenze e considerazioni durante l'iter decisionale.

Il parere adottato dal Chmp verrà inviato alla Commissione europea perché decida se accordare o meno l'Aic. Una volta concessa l'autorizzazione Ue, le decisioni relative a prezzo e rimborso spetteranno agli Stati membri.

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Esteri

Attacco Iran, ‘allerta totale’ in Israele:...

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Scuole chiuse e niente assembramenti. Le forze armate pronte a mobilitarsi

Polizia israeliana a Tel Aviv

L'"allerta totale" è stata dichiarata dall'esercito di Israele per un possibile attacco dell'Iran. Il portavoce delle forze di difesa israeliane ha precisato che "decine di aerei sono pronti al decollo" nell'ottica di una possibile azione di Teheran.

Funzionari israeliani ritengono molto probabile che l'attacco iraniano possa scatenarsi già stanotte, come indicano i media dello Stato ebraico, mentre il Wall Street riporta che l'attacco della Repubblica islamica ci sarà nelle prossime 24 ore.

Intanto, Israele vara nuove regole per la popolazione civile. Le scuole resteranno chiuse domani (primo giorno della settimana) e lunedì, come ha stabilito il Comando del fronte interno, in quello che appare un ulteriore segnale di una possibile e imminente rappresaglia iraniana. Le nuove disposizioni, che sono valide dalle 23 di stasera alle 23 di lunedì, prevedono anche il divieto di assembramento oltre mille persone. Ulteriori restrizioni sono state previste nelle zone vicino Gaza.

Biden torna alla Casa Bianca, nuovi aiuti Usa a Israele

Mentre negli Stati Uniti il presidente degli Stati Uniti torna oggi alla Casa Bianca "per consultazioni con il suo team di sicurezza nazionale sugli eventi in Medio Oriente", Israele rende noto di aver ricevuto da Washington e dagli alleati "nuove capacità" per difendersi da un potenziale attacco iraniano, come ha indicato il ministro della Difesa israeliano, Yoav Gallant.

"Stiamo monitorando da vicino un attacco pianificato da parte dell'Iran e dei suoi proxy contro lo Stato di Israele. Negli ultimi giorni abbiamo rafforzato la nostra difesa aerea e il nostro schieramento offensivo", ha affermato Gallant in una nota. "Abbiamo aggiunto nuove capacità sulla terra, in cielo, in mare, nell'intelligence, all'interno dello Stato di Israele insieme ai nostri partner, guidati dagli Stati Uniti", ha aggiunto.

Il segretario alla Difesa americano, Lloyd Austin, ha parlato conGallant delle "urgenti minacce regionali" e "ha ribadito il fermo sostegno degli Stati Uniti alla difesa di Israele". Il Pentagono ha sottolineato che Austin ha chiarito che lo Stato ebraico può "contare sul pieno sostegno degli Stati Uniti per difendere Israele da qualsiasi attacco da parte dell'Iran e dei suoi proxy regionali".

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Esteri

Forze armate israeliane: “Iran pagherà conseguenze...

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"Teheran finanzia, addestra e arma i gruppi terroristici in Medio Oriente e oltre"

"L'Iran pagherà la conseguenze per la scelta di un'ulteriore escalation della situazione". E' l'avvertimento rilanciato dal portavoce delle Forze di difesa israeliane, Daniel Hagari, dopo che Teheran ha rivendicato il sequestro di una nave di proprietà di un armatore israeliano nello stretto di Hormuz, episodio a cui comunque non fa riferimento. "L'Iran finanzia, addestra e arma i gruppi terroristici in Medio Oriente e oltre", denuncia Hagari.

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Esteri

Trump: “Rischiamo una guerra mondiale”

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L'allarme dell'ex presidente americano che critica l'attuale Joe Biden per la gestione dei conflitti in Ucraina e Medio Oriente

Donald Trum (Fotogramma/Ipa)

Rischio "guerra mondiale" a causa dei conflitti in Ucraina e in Medio Oriente. E' l'allarme rilanciato da Donald Trump, che in una conferenza stampa a Mar-a-Lago è tornato a denunciare "l'incompetenza" di Joe Biden, "un presidente che non riesce a mettere insieme due frasi" a causa del quale sta succedendo tutto questo. "Si potrebbe arrivare a una guerra mondiale tra Russia e Ucraina e a tutto il caos che ne consegue, ed è una cosa che non sarebbe mai dovuta accadere. Quello che sta succedendo con Israele potrebbe sfociare in una guerra mondiale", ha detto l'ex presidente, candidato alla Casa Bianca.

"Abbiamo un presidente che non riesce a trovare le scale per scendere dal palco. Abbiamo un presidente che non sa cosa diavolo sta facendo. E potremmo finire in una guerra mondiale", ha attaccato ancora Trump, secondo cui "abbiamo poco meno di sette mesi, prima del 5 novembre, ma è un'eternità quando le persone sono incompetenti".

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