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The World’s First Clinical Base Edting Therapy for...
The World’s First Clinical Base Edting Therapy for Hemoglobinopathy
CorrectSequence Therapeutics' CS-101 Successfully Cures One Patient of Transfusion-Dependent β-Thalassemia
SHANGHAI, Jan. 8, 2024 /PRNewswire/ -- On January 8, 2024, Shanghai,China, CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd. (Correctseq), using innovative transformer Base Editing (tBE) technology to help people with severe diseases, announced positive results of its base editing therapy for transfusion-dependent β-thalassemia, CS-101. As a collaboration with the First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University, the Investigator-Initiated Trial (IIT) of CS-101 has successfully cured the first treated patient with transfusion-dependent β-thalassemia, resulting in sustained transfusion-free for more than two months. Eight weeks after CS-101 treatment, the patient's fetal hemoglobin (HbF) level has increased to ~95 g/L, accounting for ~81% of total hemoglobin. The percentage of HbF-expressing cells (F-cells) has increased to ~80%. Up to the reporting date, the patient's hemoglobin level has been maintained at or above 130 g/L, and the patient has resumed normal life. Notably, to the best of our knowledge, this is the world's first report of successful clinical cure of hemoglobinopathy with base editing therapy.
Encompassing β-thalassemia and sickle cell diseases (SCD), hemoglobinopathies are the most common group of monogenic diseases in the world, with about 7% of the global population carrying the mutant gene. About 400,000 newborns are with hemoglobinopathies every year worldwide. β-thalassemia is a genetic disease caused by mutations in the β-globin gene, resulting in defective hemoglobin production. Correctseq's CS-101 is a personalized treatment that begins with the collection of autologous hematopoietic stem cells from β-thalassemia patients. The transformer Base Editor (tBE) technology (Wang et al., Nat Cell Biol, 2021), developed by scientists at ShanghaiTech University, is then used to precisely edit the DNA sequence of the promoter region of the gene encoding γ-globin (HBG1/2) to mimic the naturally occurring single-nucleotide variant in the population with hereditary persistence of fetal hemoglobin, thereby reactivating the γ-globin expression to produce functional HbF. Finally, the edited stem cells are infused back into the patient, enabling the patient to continuously produce blood cells with intact hemoglobin and eliminating the need for frequent blood transfusions. While several gene editing strategies have been explored to restore normal hemoglobin levels in β-thalassemia patients, it has been shown that base editing of the BCL11A binding site at the HBG1/2 promoter by tBE – as in the CS-101 treatment – exhibited the highest level of γ-globin reactivation both in vitro and in vivo (Han et al., Cell Stem Cell, 2023).
In Correctseq's CS-101 IIT study, the first patient who suffered from transfusion-dependent β-thalassemia (β0/β+ type) received the tBE-based gene editing therapy in October 2023. This patient began receiving blood transfusions at the age of two and had been receiving 4 units of red blood cells (RBC) every two weeks before beginning CS-101 treatment. After receiving CS-101 treatment, the patient successfully achieved hematopoietic reconstruction, with neutrophil engraftment occurring within 16 days, and stopped receiving blood transfusions at day 14 post-transplantation. Four weeks after treatment, the patient's HbF concentration was ~16 g/L, representing ~21% of total hemoglobin, and the F-cell ratio was ~23%. Eight weeks after treatment, the patient's HbF concentration increased to ~95 g/L, representing ~81% of total hemoglobin, and the F-cell ratio was ~80%. Up to the reporting date, the patient's hemoglobin level has been maintained at or above 130 g/L, and no adverse effects related to CS-101 have been observed.
Compared with other CRISPR-based β-thalassemia gene editing therapies, CS-101 using tBE technology shows effective hematopoietic reconstruction, earlier recovery to the normal range of hemoglobin level, and shorter time to achieve transfusion independence. Importantly, CS-101 does not harbor safety risks such as large DNA fragment deletions, chromosomal rearrangements, or off-target mutations, owing to the innovative tBE technology. As a result, Correctseq's CS-101 has the potential to become the best-in-class gene editing therapy and first-in-class base editing therapy for β-hemoglobinopathies.
The success of Correctseq's CS-101 IIT study offers great hope towards a cure for patients with β-hemoglobinopathies. In addition to this first adolescent patient who was successfully cured, one adult patient has been free from transfusion for more than one month after receiving CS-101 treatment. The ongoing IIT study is expected to yield further promising results. CS-101 is now entering IND stage, which will enable treatment of additional patients and further assessment of safety and efficacy. An investigational study using CS-101 to treat patients with SCD is also under active preparation. Correctseq is determined to efficiently promote the clinical translation of innovative gene editing technologies, bringing hope for "one-time treatment, life-time cure" to patients with severe diseases worldwide.
Acknowledgement: The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University, ShanghaiTech University, Shanghai Clinical Research and Trial Center.
About CorrectSequence Therapeutics
CorrectSequence TherapeuticsTM (CorrectseqTM), incubated from ShanghaiTech University, aims to use our innovative gene editing technology to help people with severe diseases. We have developed multiple state-of-the-art base editing systems, which offer significant advantages in controlling off-target effects and improving in vivo editing efficiency. Our goal is to discover, develop, manufacture, and commercialize curative genetic medicines for various diseases. Multiple pipelines for genetic diseases, cancer immunotherapy, metabolic diseases, and infectious diseases are well underway.
For more information about the transformer Base Editor technology and its therapeutics applications, visit: www.correctsequence.com or contact: BD@correctsequence. com.
Photo - https://mma.prnewswire.com/media/2311903/CorrectSequence_Therapeutics.jpg
Il Carbonara Burger del cafe di Firenze, il Dolcevita Burger di Roma e lo Spring Burger del locale veneziano concorrono a entrare nel menu di tutti gli Hard Rock del mondo. Disponibili da oggi nei tre cafe italiani.
29 aprile 2024 –Gli Hard Rock Cafe® di Firenze, Roma e Venezia lanciano tre nuovi burger che richiamano i sapori della tradizione italiana per competere all’Hard Rock World Burger Tour, contest in cui tutti i cafe del mondo si sfidano per far entrare nel menù ufficiale il proprio panino. Il Carbonara Burger del cafe di Firenze, il Dolcevita burger del locale romano di Via Veneto e lo Spring Burger del cafe di Venezia sono disponibili fino al 13 giugno, ma solo quelli ordinati fino al 22 maggio, in base alla popolarità tra gli ospiti, avranno la possibilità di diventare una celebrità con un posto permanente nel menu globale dell'Hard Rock Cafe.
Carbonara Burger
Obiettivo del World Burger Tour è quello di incoraggiare la creatività dei cafe e allo stesso tempo valorizzare i prodotti e i sapori locali dei territori in cui sono presenti. Il Carbonara Burger ideato dal cafe di Firenze ha una speciale salsa al pecorino, cialda di pecorino croccante, bacon e uovo fritto. Il cafe di Via Veneto a Roma non poteva che chiamare il suo burger Dolcevita, formato da due smashed hamburger, un mix di melanzane fritte e pomodori con aceto balsamico e basilico, mozzarella di bufala, cialdine di parmigiano e salsa aioli. Lo Spring Burger del cafe di Venezia è composto da provolone, melanzane marinate e grigliate, mayo alle erbe rucola, pesto di rucola e pomodori secchi.
“Hard Rock Cafe, trae ispirazione dalle comunità, dalla musica, dagli appassionati di intrattenimento e dai viaggiatori che serviamo per creare esperienze davvero memorabili in ciascuna delle nostre sedi, dalla nostra collezione di cimeli fino ai nostri menu", ha dichiarato Elena Alvarez, Senior Vice President Marketing e Partnerships Seminole Gaming e Hard Rock International. "Con questo contest vogliamo condividere le esperienze e i gusti dei singoli cafe e spronare la loro creatività”.
“Siamo entusiasti di offrire questi tre speciali burger ai nostri ospiti di Firenze, Roma e Venezia mentre rendiamo omaggio ai sapori tipici locali e lavoriamo per portare a casa una vittoria del World Burger Tour", ha dichiarato Stefano Pandin, VP Operation UK & Europe Hard Rock Cafe International"Invitiamo tutti i locali e i visitatori a gustare questi nuovo burger e a sostenere il nostro team mentre gareggiamo per il nostro legittimo posto nel menu dell'Hard Rock Cafe".
Spring Burger
Hard Rock International:
Con 290 sedi in più di 70 Paesi - inclusi hotel di proprietà/autorizzati o gestiti, casinò, Rock Shops®, luoghi di spettacolo dal vivo e Cafe - Hard Rock International (HRI) è una delle aziende più riconosciute a livello mondiale. Nel 2020 Hard Rock International ha lanciato, anche, l’iniziativa Hard Rock Digital attiva sul fronte delle scommesse sportive e dei giochi interattivi. Iniziato tutto con la chitarra di Eric Clapton, oggi Hard Rock detiene la più grande collezione di cimeli musicali esistente, oltre 87.000 pezzi, esposta al pubblico nelle sedi di tutto il mondo. Hard Rock Hotel è risultata per due anni consecutivi la catena alberghiera, tra gli Upper Upscale Hotel, con il più alto indice di gradimento da parte degli ospiti, secondo l’indagine “North America Hotel Guest Satisfaction Study” di J.D. Power, e per quattro anni di fila si è posizionato tra i top brand di questa categoria. HRI è la prima società di gioco privata degli Stati Uniti riconosciuta, per tre anni consecutivi, da Deloitte Private e The Wall Street Journal per la miglior gestione. Hard Rock International è stata premiata da Forbes come miglior datore di lavoro per la diversità, per le donne e nell'industria dei viaggi, del tempo libero, del gioco e dell'intrattenimento. Nel 2022 Hard Rock è stato nominato Land-Based Operator ai Global Gaming Awards per il secondo anno consecutive in quattro anni. Nel 2021, Hard Rock Hotel & Casino è risultata al primo posto nell’indagine annuale “Casino Gaming Executive Satisfaction” condotta da Bristol Associates Inc. e Spectrum Gaming Group, per sei degli ultimi sette anni. Hard Rock International detiene attualmente la tripla B dalle principali agenzie di rating S&P Global Ratings e Fitch Ratings.
www.hardrock.com | shop.hardrock.com
Milano, 29 Aprile 2024. In un mondo dove i percorsi convenzionali sono spesso gli unici considerati sicuri, la storia di Elisabetta Ruban emerge come un faro di ispirazione.
Studentessa universitaria con grandi sogni ma con un sentiero predefinito davanti a sé, Elisabetta ha trovato il coraggio di cambiare rotta grazie all’incontro con Luca Marani, un visionario dell’impresa digitale.
La Recensione di Elisabetta Ruban su Luca Marani
“Non avrei mai immaginato che la mia vita potesse prendere una svolta così radicale,” afferma Elisabetta, i cui occhi brillano non solo per il sole di Tenerife ma per la passione che ora anima la sua esistenza.
“Era come se Luca avesse letto dentro di me, vedendo potenziali che nemmeno io sapevo di avere.”
Luke Marani: Creatore di Opportunità
Luca Marani, conosciuto nel mondo del business online come Luke, non è solo un imprenditore di successo; è un creatore di opportunità.
Con oltre 500 persone aiutate a creare un proprio business, Luca ha dimostrato che il suo modello di business non solo è intuitivo e inclusivo ma è anche replicabile, portando al successo un migliaio di individui.
Una Testimonianza Diretta: Il Successo di Elisabetta
La testimonianza di Elisabetta è un chiaro esempio di come la visione e il sostegno di Luca possano trasformare la vita delle persone.
Dopo aver partecipato ai suoi corsi e aver applicato il modello di business proposto da Luca, Elisabetta ha visto i suoi sogni trasformarsi in realtà.
“È stata una rivelazione,” dice Elisabetta.
“La semplicità con cui Luca spiega concetti complessi e la sua capacità di motivare e guidare sono uniche. Mi ha fornito gli strumenti non solo per avviare un’attività, ma per prosperare in un ambiente che molti trovano inaccessibile.”
Dal Campus all’Isola: La Nuova Vita di Elisabetta
Oggi Elisabetta vive a Tenerife, dove gestisce con successo il suo e-commerce, un risultato che prima le sembrava irraggiungibile.
“Se mi avessero detto un anno fa che avrei lasciato l’università per trasferirmi su un’isola e gestire il mio business, avrei riso,” confessa. “Ma ora, grazie a Luca, la risata è di gioia pura.”
La Forza della Community
Il percorso di Elisabetta non è stato privo di sfide, ma la sua determinazione, unita al supporto di Luca, ha reso possibile l’impossibile.
Questa è la forza di una community che si sostiene a vicenda, che cresce insieme e che, sotto la guida di Luca Marani, sta ridefinendo il significato di successo nel mondo digitale.
Per coloro che cercano di lasciare un segno nel mondo dell’impresa digitale, la storia di Elisabetta Ruban è un promemoria p otente: con il giusto supporto e la giusta guida, i sogni possono diventare realtà.
Luca Marani non è solo un consulente; è un catalizzatore di cambiamento, un mentore che ti aiuta a trasformare le aspirazioni in risultati tangibili.
Per maggiori informazioni
Sito web: https://lukemarani.co/
Linkedin: https://www.linkedin.com/in/luke-marani-209a54226/
29 aprile 2024. “La denuncia rilanciata dai media nazionali sulla donna intenzionata ad abortire in un ospedale di Aosta costretta ad ascoltare il battito del feto da presunti volontari pro-vita si sta rivelando una clamorosa montatura costruita ad arte dalle associazioni abortiste per screditare l’operato delle associazioni di sostegno alla maternità, che aiutano migliaia di donne a trovare alternative all’aborto come previsto dalla stessa Legge 194. La Ausl di Aosta ha già dichiarato che “non risultano volontari di associazioni pro-vita nei consultori o in ospedale e nessuna segnalazione in tal senso è arrivata”. Perché queste menzogne, intimidazioni e odio nei confronti dei volontari pro life? Permettere a una donna di ascoltare il battito cardiaco del figlio che porta in grembo, in ogni caso, non è affatto una ‘cattiva prassi medica’ come sostenuto dal Ministro Roccella a margine della kermesse politica di Fratelli d’Italia a Pescara, ma una procedura clinica abituale per verificare lo stato della gravidanza, nel rispetto della deontologia medica e per la formazione del "consenso informato", persino in vista dell’aborto che si intendesse eventualmente praticare. L’unica cattiva e anzi spietata prassi medica è l’aborto, che sopprime un essere umano inerme e innocente. Ogni donna intenzionata ad abortire dovrebbe avere il diritto di essere prima pienamente informata sulla vita che sta accogliendo, anche ascoltando il battito cardiaco del figlio, come chiesto da più di centomila firmatari della proposta di legge popolare “Un Cuore che Batte” di cui Pro Vita & Famiglia è co-promotrice.”
Così Antonio Brandi, presidente di Pro Vita & Famiglia onlus.
Ufficio Stampa Pro Vita e Famiglia Onlus
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