Tumori: mieloma multiplo, risultati positivi per nuova combinazione farmaci
Risultati ad interim studio Dreamm 7, BorDex e belantamab mafodotin aumentano sopravvivenza
In pazienti con mieloma multiplo resistente o recidivo, una nuova associazione di farmaci, belantamab mafodotin con bortezomib più desametasone (BorDex), ha prolungato significativamente il tempo libero da progressione della malattia e la sopravvivenza rispetto a daratumumab più BorDex, lo standard di cura. Sono i risultati positivi di un’analisi di efficacia ad interim pianificata dello studio Dreamm-7, appena diffusi da Gsk, che valuta belantamab mafodotin come trattamento di seconda linea per il mieloma multiplo recidivante o refrattario. Il mieloma multiplo è il terzo tumore del sangue più comune a livello globale. Ogni anno nel mondo vengono diagnosticati circa 176 mila nuovi casi. La ricerca di nuove terapie è necessaria poiché il mieloma multiplo diventa comunemente refrattario ai trattamenti disponibili.
“I pazienti affetti da mieloma multiplo - afferma Hesham Abdullah, Vicepresidente senior, Global Head Oncology, R&D, Gsk - necessitano, dopo la prima recidiva, di opzioni terapeutiche efficaci, facilmente accessibili e con nuovi meccanismi d’azione. Siamo particolarmente incoraggiati dal potenziale di belantamab mafodotin in combinazione con BorDex nel far fronte alle esigenze insoddisfatte nel mieloma multiplo recidivante/refrattario, dato il confronto testa a testa con il regime di cura standard basato su daratumumab”.
La sicurezza e la tollerabilità della combinazione con belantamab mafodotin - spiega una nota - sono coerenti con il profilo di sicurezza noto per i singoli farmaci. I risultati dell’analisi provvisoria saranno presentati in un prossimo incontro scientifico e condivisi a livello di esperti sanitari. Il programma di sviluppo clinico Ddreamm (DRiving Excellence in Approaches to Multiple Myeloma) continua a valutare il potenziale di belantamab mafodotin nelle prime linee di trattamento e in combinazione con nuove terapie e trattamenti standard di cura. Ciò include lo studio testa a testa di fase 3 Dreamm-8, attualmente in corso, che valuta belantamab mafodotin in combinazione con pomalidomide e desametasone rispetto a bortezomib in combinazione con pomalidomide e desametasone. I dati Dreamm-8 sono attesi nella seconda metà del 2024
Salute e Benessere
Vaccino bronchiolite, il piano per le Regioni: cosa prevede
Ministero della Salute: va individuata "una soluzione rapida per eliminare disparità di trattamento"
Il picco dell'infezione da virus sinciziale nei bimbi è tra novembre e dicembre e dura fino a febbraio-marzo, fanno sapere gli esperti. Ma come si muoveranno le Regioni per la somministrazione del vaccino? Con una nota il ministero della Salute, che ieri ha annunciato di voler rendere disponibile gratis il trattamento in tutta Italia, fa sapere che oggi "si è svolto un incontro dei capi dipartimento e i direttori generali della Prevenzione e della Programmazione sanitaria con il presidente e il direttore tecnico scientifico di Aifa, in merito all'anticorpo monoclonale per le infezioni da virus respiratorio sinciziale" Rsv. E "si è condivisa la necessità di individuare una soluzione rapida per eliminare disparità di trattamento nelle Regioni in piano di rientro in merito all'utilizzo del monoclonale. Per questo è stato chiesto ad Aifa di valutare e indicare il percorso più idoneo e veloce per il raggiungimento dell’obiettivo". La precisazione arriva dopo le polemiche sorte in seguito all'annuncio da parte del ministero della Salute di voler rendere disponibile gratis in tutte le Regioni per il trattamento dei neonati.
Come ha ricordato all'Adnkronos Salute Luigi Orfeo, presidente della Società italiana di neonatologia (Sin), in merito al farmaco in grado di prevenire il 90% delle ospedalizzazioni da virus respiratorio sinciziale (Rsv), "è importante che a novembre ci facciamo trovare pronti e si possa cominciare a somministrare il nuovo anticorpo su tutto il territorio nazionale, senza differenze. Questo è quello che ci hanno assicurato e noi naturalmente abbiamo accolto con grande soddisfazione questa ipotesi".
"Ci auguriamo - auspica il presidente dei neonatologi - che in tempi ragionevoli si possa cominciare a somministrare questo anticorpo". Si tratta di un trattamento preventivo.
Salute e Benessere
Influenza, arriva il vaccino spray nasale fai da te: ok...
Via libera della Fda all'auto-somministrazione o alla somministrazione da parte di un assistente non sanitario
Via libera negli Usa al primo vaccino 'fai da te' contro l'influenza stagionale. Si chiama FluMist, è in formato spray nasale e si può fare senza bisogno di rivolgersi a un operatore sanitario. E' possibile auto-somministrarselo, oppure farselo 'spuzzare' da un'altra persona, purché over 18. Lo annuncia l'Agenzia del farmaco, Fda.
FluMist, di MedImmune, è un vaccino a virus attenuato approvato per la prevenzione dell'influenza da virus influenzali A e B nelle persone di età compresa fra 2 e 49 anni, spiega la Food and Drug Administration statunitense. Viene utilizzato in modo sicuro ed efficace da diversi anni. L'ente regolatorio Usa lo ha infatti autorizzato nel 2003 per l'uso dai 5 ai 49 anni, e nel 2007 ha incluso anche i bambini dai 2 ai 5 anni. Finora, però, doveva essere somministrato da un operatore sanitario. Da oggi, invece, le opzioni diventano due: il vaccino può essere somministrato da un operatore sanitario in contesti sanitari (farmacie comprese), oppure può essere auto-somministrato o somministrato da un assistente non sanitario di età pari o superiore ai 18 anni. Per ottenerlo è comunque necessaria una prescrizione.
"L'approvazione odierna del primo vaccino antinfluenzale per auto-somministrazione o somministrazione da parte di un caregiver offre una nuova opzione per ricevere un vaccino antinfluenzale stagionale sicuro ed efficace, potenzialmente con maggiore praticità, flessibilità e accessibilità per le persone e le famiglie", dichiara Peter Marks, direttore del Center for Biologics Evaluation and Research della Fda. "Vaccinarsi annualmente - sottolinea - è il modo migliore per prevenire l'influenza, che ogni anno causa malattie in una quota sostanziale della popolazione statunitense e può dare gravi complicazioni, tra cui ospedalizzazione e morte".
Secondo i Centers for Disease Control and Prevention (Cdc) americani, tra il 2010 e il 2023 l'influenza ha provocato ogni anno negli Usa da 9,3 milioni a 41 milioni di casi di malattia, da 100mila a 710mila ricoveri in ospedale e da 4.900 a 51mila decessi.
Gli effetti collaterali più comunemente segnalati di FluMist, riporta la Fda, sono febbre nei bambini di età compresa tra 2 e 6 anni; naso che cola e congestione nasale nelle persone dai 2 e 49 anni; mal di gola negli adulti 18-49enni.
Le persone interessate ad auto-somministrarsi il vaccino o a farselo somministrare da un caregiver potranno acquistare FluMist tramite una farmacia online. Quando lo ordinano dovranno completare un test di idoneità. Se lo superano, la farmacia compila la prescrizione e spedisce il vaccino all'indirizzo fornito dall'acquirente, insieme alle istruzioni per l'uso, la conservazione e lo smaltimento. FluMist potrà quindi essere somministrato ai membri della famiglia per i quali è valida la prescrizione. Per i bimbi e i ragazzi dai 2 ai 17 anni è indicata la somministrazione da parte di un caregiver.
Salute e Benessere
Via cataratta senza operarsi, dal segreto di uno scoiattolo...
Gli scoiattoli di terra a 13 strisce hanno un segreto: quando vanno in letargo, i cristallini dei loro occhi a una temperatura di 4 gradi diventano opachi, per poi rapidamente tornare trasparenti quando si riscaldano e la loro temperatura risale. Questa dote potrebbe essere utile anche all'uomo. La capacità di rendere l'opacità del cristallino reversibile è infatti proprio ciò che potrebbe servire in caso di cataratta. E studiando questi roditori ibernanti, un gruppo di ricercatori guidato dai National Institutes of Health (Nih) ha identificato una proteina chiave di questo processo, nota come RNF114, che inverte la cataratta.
Del resto la cataratta altro non è che un'opacizzazione del cristallino dell'occhio, che si verifica comunemente nelle persone con l'avanzare dell'età. Lo studio condotto sullo scoiattolo di terra a 13 strisce e sui ratti potrebbe rappresentare una possibile strategia per trattarla senza intervento chirurgico, facilitando l'attività di contrasto contro una causa comune di perdita della vista. La chirurgia è "efficace, ma non priva di rischi" e "gli scienziati hanno cercato a lungo un'alternativa" al 'bisturi', spiega Xingchao Shentu, chirurgo della cataratta e co-ricercatore principale della Zhejiang University in Cina. Anche perché, ricorda, "in alcune parti del mondo la mancanza di accesso alla chirurgia della cataratta è un ostacolo alle cure, e ciò fa sì che la cataratta non trattata sia una delle principali cause di cecità in tutto il mondo".
Lo studio è stato pubblicato sul 'Journal of Clinical Investigation' e descrive questa nuova scoperta ottenuta nell'ambito di una ricerca in corso al National Eye Institute (Nei), centro dei Nih, realizzata coinvolgendo lo scoiattolo di terra a 13 strisce. In questo animale le cellule fotorecettrici sensibili alla luce nella retina sono per lo più coni, il che lo rende utile per studiare proprietà come la visione dei colori. Inoltre, la capacità del roditore di resistere a mesi di freddo e stress metabolico durante il letargo lo rende un modello per gli scienziati della vista, per studiare una serie di malattie degli occhi. La capacità di rendere l'opacità del cristallino reversibile è stata osservata negli scoiattoli protagonisti dello studio, mentre nei ratti (specie non ibernante) no. Questi ultimi sviluppavano cataratte a basse temperature, che non si risolvevano con il riscaldamento.
La formazione di cataratta negli animali in letargo esposti a basse temperature, osservano gli esperti, è probabilmente una risposta cellulare allo stress da freddo ed è uno dei tanti cambiamenti che subiscono i loro corpi mentre i tessuti si adattano alle temperature gelide e allo stress metabolico. Gli esseri umani non sviluppano cataratta quando esposti a basse temperature. "Comprendere i fattori molecolari che determinano questo fenomeno di cataratta reversibile potrebbe indicarci la direzione verso una potenziale strategia di trattamento", afferma il co-ricercatore principale dello studio Wei Li, ricercatore senior nella sezione di neurofisiologia retinica del Nei.
Con l'avanzare dell'età, la cataratta si forma quando le proteine nel cristallino iniziano a ripiegarsi in modo errato e a formare cluster che bloccano, disperdono e distorcono la luce mentre passa attraverso il cristallino. Per esplorare le cataratte reversibili dello scoiattolo di terra a livello molecolare, il team ha sviluppato in laboratorio un modello di cristallino usando cellule staminali ingegnerizzate da cellule di scoiattolo. Utilizzando questa piattaforma, i ricercatori sono arrivati a scoprire che la proteina RNF114 era significativamente elevata durante la fase di riscaldamento nello scoiattolo di terra, rispetto al ratto non in letargo. In precedenza era stato dimostrato che RNF114 aiutava a identificare vecchie proteine e a facilitarne la degradazione. E in effetti, quando gli scienziati hanno pretrattato con la proteina i modelli di cristallini, si è verificata una rapida scomparsa della cataratta al momento del riscaldamento.
Queste scoperte, evidenziano, sono la prova di principio che è possibile indurre la rimozione della cataratta negli animali. In studi futuri, il processo dovrà essere perfezionato. Ma questo meccanismo viene ritenuto promettente, e, fanno notare gli autori, è anche un fattore importante in molte malattie neurodegenerative.