Connect with us

Salute e Benessere

Nuova terapia forma rara Sla, Singhal (Biogen): “Ok...

Published

on

Nuova terapia forma rara Sla, Singhal (Biogen): “Ok Ema una svolta”

Neurologo Van Damme: "E' il primo trattamento a ridurre i neurofilamenti segno del danno neuronale"

Nuova terapia forma rara Sla, Singhal (Biogen):

"Il parere positivo del Chmp rappresenta un punto di svolta che testimonia il valore di tofersen per il trattamento della Sla Sod1 e l'impegno di Biogen nel rispondere ai bisogni insoddisfatti delle persone con Sla. Siamo orgogliosi di aver contribuito ad aprire la strada al ruolo dei neurofilamenti negli studi clinici sulla Sla Sod1. E siamo profondamente grati alle persone con questa malattia, ai loro cari e ai clinici che hanno collaborato allo studio per la loro dedizione nel promuovere la ricerca per la comunità dei malati di Sla". Così Priya Singhal, Head of Development di Biogen, commenta il via libera del Comitato tecnico per i medicinali a uso umano (Chmp) dell'Agenzia europea del farmaco Ema alla prima terapia per il trattamento degli adulti con sclerosi laterale amiotrofica che presentano una mutazione nel gene della superossido dismutasi 1 (Sod1).

"Il parere positivo sul tofersen" da parte dell'Ema "offre nuove speranze alla comunità Sla in Europa - sottolinea Philip Van Damme, professore di neurologia e direttore del Centro di riferimento neuromuscolare presso l'ospedale universitario di Lovanio in Belgio - Si tratta di una pietra miliare per l'intera comunità Sla: per la prima volta abbiamo un trattamento che ha portato a riduzioni significative dei neurofilamenti, che sono un marcatore del danno assonale e della neurodegenerazione. Il piano di sviluppo di tofersen ha inoltre fornito nuove e fondamentali conoscenze rispetto alla progettazione degli studi clinici e all'uso di biomarcatori surrogati quali il neurofilamento. Si tratta di progressi utili per l'intero campo".

L'approvazione europea - spiega una nota - si basa sull'insieme delle evidenze raccolte, che comprendono il meccanismo d'azione mirato, i biomarcatori e i dati clinici. Nello studio di fase 3 Valor, durato 28 settimane, è stata osservata una riduzione del 60% nella concentrazione dei neurofilamenti plasmatici a catena leggera (Nfl) nei partecipanti che hanno ricevuto tofersen rispetto al gruppo placebo, suggerendo quindi una riduzione del danno neuronale. E' stata inoltre osservata, nei pazienti trattati, una tendenza alla riduzione del declino nella funzionalità clinica misurata attraverso la Als Functional Ratings Scale-Revised (Alsrs-R), nella funzionalità respiratoria (percentuale della capacità vitale lenta prevista) e nella forza muscolare (attraverso dinamometria manuale), rispetto al gruppo placebo.

Decisione Ue attesa nel secondo trimestre 2024

Gli effetti collaterali più comuni comprendono: dolore, affaticamento, febbre, dolori articolari, dolori muscolari e aumento dei livelli di globuli bianchi e proteine nel liquido cerebrospinale. Sono stati riportati anche gravi eventi neurologici, tra cui mielite e/o radicolite, papilledema e pressione intracranica elevata, meningite asettica.

L'autorizzazione all'immissione in commercio in circostanze eccezionali è raccomandata quando la valutazione del rapporto beneficio/rischio è ritenuta positiva ma, a causa della rarità della malattia, è difficile che possano essere ottenuti dati completi come in normali circostanze di utilizzo. La raccomandazione del Chmp per tofersen sarà ora esaminata dalla Commissione europea per una decisione rispetto all'autorizzazione all'immissione in commercio nell'Unione europea, con esito previsto nel secondo trimestre del 2024.

Tofersen - conclude la nota - è un oligonucleotide antisenso (Aso) progettato per legarsi all'mRna del gene Sod1, con l'obiettivo di ridurre la produzione dei livelli di proteina Sod1. La Food and Drug Administration americana ha concesso l'approvazione accelerata sulla base della riduzione dei livelli di Nfl nel plasma, osservata nei pazienti trattati con tofersen. L'approvazione per questa indicazione potrà essere subordinata alla verifica del beneficio clinico nel corso di uno o più studi di conferma.

Un team di giornalisti altamente specializzati che eleva il nostro quotidiano a nuovi livelli di eccellenza, fornendo analisi penetranti e notizie d’urgenza da ogni angolo del globo. Con una vasta gamma di competenze che spaziano dalla politica internazionale all’innovazione tecnologica, il loro contributo è fondamentale per mantenere i nostri lettori informati, impegnati e sempre un passo avanti.

Salute e Benessere

Farmaci, Campagnoli (Gsk): “Mepolizumab efficace in 4...

Published

on

"Le patologie respiratorie sono un campo nel quale l'azienda ha sempre investito in ricerca"

Elisabetta Campagnoli, Specialty Medical Head di Gsk

"Attraverso la ricerca abbiamo sviluppato l'anticorpo monoclonale mepolizumab, diretto contro l'interleuchina-5, che ha dimostrato la sua efficacia clinica in quattro differenti patologie: l'asma eosinofilico severo, la rinosinusite cronica con poliposi nasale, la granulomatosi eosinofila con poliangite e la sindrome ipereosinofila. Ad accomunare queste quattro patologie è un'alterazione della funzione degli eosinofili, target che con mepolizumab possiamo controllare, avendo quindi efficacia clinica". Lo ha detto Elisabetta Campagnoli, Specialty Medical Head di Gsk, in occasione della conferenza stampa promossa da Gsk oggi a Milano, durante la quale è stato presentato lo studio condotto da un team multidisciplinare composto da immunologi e otorini dell'ospedale Careggi di Firenze, che ha investigato il ruolo degli eosinofili infiammatori nella severità clinica dell'asma grave eosinofilico e l'efficacia dell'anticorpo monoclonale mepolizumab come equilibrante.

Lo studio, pubblicato dalla rivista 'Allergy', ha rilevato infatti che il trattamento con l'anticorpo monoclonale mepolizumab ripristina il bilanciamento fisiologico fra i sotto fenotipi di eosinofili, riportando i livelli di eosinofili 'buoni' e 'cattivi' a quelli osservati nei soggetti sani, spiegando così come il farmaco possa consentire di controllare una patologia così severa ed impattante.

"Le patologie respiratorie sono un campo nel quale Gsk ha sempre investito in ricerca. In particolare - illustra Campagnoli - negli ultimi anni c'è stata un'evoluzione, con investimenti in una ricerca volta alla conoscenza delle patologie e dei meccanismi patologici attraverso i quali nascono i sintomi e le patologie stesse. Nei nostri studi clinici e registrativi abbiamo sempre valutato l'impatto sulla qualità di vita dei pazienti. Anche negli studi di pratica clinica, che stanno iniziando ad emergere, lo scopo è valutare l'impatto sul sintomo e, quindi, permettere ai nostri pazienti di avere una qualità di vita migliore. La nostra pipeline è sempre volta all'innovazione e a capire quali possono essere i prossimi passi. Quello più vicino a noi, temporalmente parlando, è un farmaco 'long acting' che ha un meccanismo d'azione simile al mepolizumab, ma che può avere il vantaggio, qualora i risultati siano positivi, di avere una somministrazione ogni sei mesi. Ciò risponderebbe al bisogno di migliorare la qualità di vita dei nostri pazienti e la sostenibilità di tutto il sistema".

Continue Reading

Salute e Benessere

Ordini degli infermieri, soddisfazione per...

Published

on

Mangiacavalli (Fnopi): "Il superamento dei tetti di spesa garantisce sostenibilità e universalità del Servizio sanitario nazionale"

Ordini degli infermieri, soddisfazione per l'emendamento al Pnrr che rende più semplice l'assunzione del personale sanitario

"Esprimiamo soddisfazione per l'emendamento che rende più semplice l'assunzione del personale sanitario. Abbiamo sempre sostenuto che il superamento dei tetti di spesa sia una delle misure necessarie per garantire la sostenibilità e l'universalità del Servizio sanitario nazionale". Lo dichiara la presidente della Fnopi (Federazione nazionale degli Ordini delle professioni infermieristiche), Barbara Mangiacavalli, commentando l'emendamento, a firma delle forze di maggioranza, al decreto Pnrr, che supera il limite di spesa oggi vigente per assumere medici e professionisti sanitari e sociosanitari con contratti di lavoro subordinato a tempo determinato o con contratti flessibili.

"La professione infermieristica è quella che conta il più alto numero di contratti a tempo determinato - aggiunge Mangiacavalli - Grazie a questo provvedimento sarà possibile andare incontro a un minor utilizzo di somministrazioni di lavoro atipiche, che non hanno prodotto alcun contenimento dei costi, e inoltre contribuire ad abbattere le liste d'attesa. Ringraziamo per questo il ministero della Salute e i parlamentari firmatari dell'emendamento".

Continue Reading

Salute e Benessere

Rischio cardiovascolare, Bilato (Anmco): “Cura...

Published

on

"Riduce colesterolo cattivo, migliora aderenza e abbassa nel tempo eventi e costi"

Claudio Bilato (Anmco)

Il colesterolo Ldl, causa nota di eventi cardiovascolari, può essere controllato con "farmaci innovativi molto efficaci, in grado di abbassarlo dell'85%". Inoltre, grazie a "una somministrazione ogni 6 mesi, garantiscono anche l'aderenza alla terapia", cosa altrettanto importante visto che "la metà dei pazienti, dopo un anno di trattamento con statine, ne interrompe l'assunzione", condizione che può "triplicare il rischio di un evento". Lo ha detto Claudio Bilato, direttore della Cardiologia degli ospedali dell'Ovest Vicentino, consigliere nazionale e tesoriere dell'Associazione nazionale medici cardiologi ospedalieri (Anmco) e past president regionale Anmco, in occasione di un evento a Verona promosso da Novartis. "Ovviamente questi farmaci innovativi costano di più rispetto al trattamento standard e quindi, nel breve termine, c'è un lieve aumento della spesa. Ma, nel lungo termine - precisa - avere dei farmaci molto efficaci e molto aderenti significa ridurre la grande spesa legata alla malattia cardiovascolare, che è una spesa diretta di ospedalizzazione, farmaci, trattamenti, riperfusione, eccetera, ma anche indiretta, che impatta a livello economico su tutta la società".

La malattie cardiovascolari, infatti, "sono la prima causa di morte in Italia, in Europa e in tutti i Paesi occidentali - ricorda Bilato - Ogni anno", a causa soprattutto di infarto e ictus, "in Italia muoiono 200-250mila persone. Solo nel Veneto se ne contano circa 16-17mila". L'aterosclerosi - al di là dei molteplici fattori di rischio come "gli elevati livelli pressori, il diabete, il fumo di sigaretta, la scarsa attività fisica, l'elevato peso corporeo e una dieta inadeguata - è riconosciuta proprio come causa dell'infarto del miocardio". All'origine dell'aterosclerosi ci sono infatti elevati livelli di "colesterolo Ldl, cioè quel colesterolo che è veicolato dalle lipoproteine plasmatiche a bassa densità, comunemente detto 'cattivo' e che", è assodato, "porta alla formazione dell'ateroma e, quindi, dell'aterosclerosi".

Non esiste un valore generico ottimale di colesterolo Ldl, perché "dipende dal rischio cardiovascolare del paziente - spiega il cardiologo - A seconda del rischio, dobbiamo identificare il target da raggiungere. Una persona con un rischio cardiovascolare molto basso può avere un valore al di sotto dei 115 mg/dL. Un paziente che invece ha avuto già un evento - infarto o ictus, per esempio - ha un rischio cardiovascolare molto elevato e deve mantenere il valore di colesterolo Ldl sotto i 55 mg/dL e, alcune volte, addirittura sotto 40. Un paziente che, ad esempio, ha soltanto un'ipertensione arteriosa e non ha ancora manifestato nessun evento può essere considerato a rischio cardiovascolare moderato o alto. Sono invece ad elevato rischio, pur non avendo ancora avuto un evento cardiovascolare, i pazienti che hanno il diabete di tipo 1 con complicanze, oppure una insufficienza renale".

Per ridurre il colesterolo Ldl, "rispetto a vent’anni fa - continua Bilato - ci sono farmaci formidabili. Ci sono medicinali che, in combinazione, permettono una riduzione fino all'85% dei valori iniziali" e permettono di risolvere il problema dell'aderenza alla cura, cioè dell'assunzione regolare della terapia, in particolare delle statine. "Dopo un anno di trattamento - sottolinea lo specialista - circa il 50% dei pazienti non le prende più e, dopo due anni, si arriva a valori del 70%. E' un problema estremamente importante perché - chiarisce - perdere l'aderenza significa aumentare, triplicare, il rischio di un nuovo evento cardiovascolare".

Oltre alle statine, "che utilizziamo da molti anni", abbiamo poi "altri farmaci importanti per controllare il colesterolo Ldl: ezetimibe e acido bempedoico - elenca lo specialista - ma anche gli inibitori della proteina Pcsk9, che sono anticorpi monoclonali". C'è poi, recentemente disponibile anche in Italia, "una molecola innovativa che inibisce la produzione di proteina Pcsk9. Sono i cosiddetti SiRna, small interfering Rna", che agiscono aumentando la capacità del fegato di eliminare dal sangue le lipoproteine Ldl. "Questi nuovi farmaci SiRna, che silenziano i geni, sono sicuramente molto efficaci - precisa Bilato - perché, 'on the top' della terapia standard con statine-ezetimibe, garantiscono un ulteriore abbassamento di almeno il 50% del colesterolo Ldl e quindi, nella globalità, con il trattamento, il valore si riduce dall'85% al 90%".

Un altro aspetto della terapia innovativa SiRna "riguarda l'elevato livello di aderenza perché questi farmaci - rimarca il cardiologo - vengono somministrati per via sottocutanea, a intervalli semestrali, quindi il paziente deve sottoporsi al trattamento ogni sei mesi con un grande vantaggio rispetto a farmaci altrettanto efficaci, ma che richiedono di essere assunti ogni giorno. Il fatto che la somministrazione debba essere fatta da un operatore sanitario - conclude Bilato - è poi una ulteriore garanzia formidabile per quanto riguarda l'aderenza", e quindi della riduzione del rischio di eventi cardiovascolari, soprattutto in chi ha già avuto un infarto o un ictus.

Continue Reading

Ultime notizie

Cronaca1 ora ago

Sanità, Innocenti (Chiesi): “Digitale e prevenzione...

"Usare tecnologia più investimenti e norme per ambiente" “I fattori chiave per la sostenibilità del sistema sanitario sono due: la...

Cronaca1 ora ago

Vaccini, Landazabal (Gsk): “Usare tecnologia per...

‘Sfruttare tutte le risorse digital’ "In questo momento abbiamo tecnologie di comunicazione che ci permettono di inviare messaggi a tutti...

Economia1 ora ago

Case green, Giorgetti: “Bellissima legge Ue, ma chi...

La direttiva sulla prestazione energetica degli edifici, o sulle case green, approvata oggi dal Consiglio Ue, è "bellissima, ambiziosa, ma...

Salute e Benessere2 ore ago

Farmaci, Campagnoli (Gsk): “Mepolizumab efficace in 4...

"Le patologie respiratorie sono un campo nel quale l'azienda ha sempre investito in ricerca" "Attraverso la ricerca abbiamo sviluppato l'anticorpo...

Economia2 ore ago

Pnrr, Giorgetti: “Ora no proroga, ne riparliamo tra...

"So perfettamente che non esiste disponibilità, oggi, a considerare" una proroga della scadenza della Recovery and Resilience Facility, lo strumento...

Ultima ora2 ore ago

Roma, incidente in viale Angelico: muore 77enne alla guida...

Alla guida dell'auto, una Panda, una 60enne straniera che si è fermata a prestare i primi soccorsi Gli agenti dei...

Sport2 ore ago

Politano torna ad allenarsi in gruppo

Il Napoli ritrova il centrocampista Si avvicina la sfida col Frosinone per il Napoli di Calzona. Una buona notizia in vista...

Economia2 ore ago

‘Il vino nuoce alla salute’, Lollobrigida:...

Il ministro all'Adnkronos: "Facciamo gli interessi di tutti quelli che credono in un'Europa che rispetta le regole e non utilizza...

Sport2 ore ago

Consigli Fantacalcio: 5 nomi per la 32a giornata

Cinque nomi consigliati, uno per reparto e uno Mantra Torna il campionato di Serie A e si riparte con la...

Economia2 ore ago

Blue Economy, Urso: “Disegno di legge...

“Questo è un summit diventato abituale e importante per confrontarsi con tutti gli attori dell’economia del mare. Così come lo...

Ultima ora2 ore ago

Da Martha di Norvegia e lo sciamano a Theodora di Grecia e...

Matrimoni in programma anche per il VII duca di Westminster, Elisabeth de Bourbon Parme e la figlioccia di Felipe VI...

Economia2 ore ago

Design Week, Citroën Ami celebra 50 anni Cubo di Rubik

Dal 15 al 21 aprile prossimi Dal 15 al 21 aprile, durante la Milano Design Week, il cubo Rubik, il...

Cultura2 ore ago

In 10 Corso Como l’estetica di Yohji Yamamoto

La mostra dedicata al 'poeta del nero' dal 16 maggio al 31 luglio negli spazi della Galleria a Milano Nel...

Ultima ora2 ore ago

Blue forum, risorse e formazione per rilanciare economia...

Oggi la terza giornata, investimenti al centro del dibattito Terza giornata per il summit nazionale sull’economia del mare 'Blue Forum',...

Salute e Benessere2 ore ago

Ordini degli infermieri, soddisfazione per...

Mangiacavalli (Fnopi): "Il superamento dei tetti di spesa garantisce sostenibilità e universalità del Servizio sanitario nazionale" "Esprimiamo soddisfazione per l'emendamento...

Esteri2 ore ago

Rischio attacco Teheran, gli arsenali di Iran e Israele a...

Aerei, missili e droni: ecco le differenze tra i due Paesi In attesa di un ormai sempre più imminente attacco...

Sport3 ore ago

La Ferrari di Elseid Hysaj prende fuoco: “Sto bene,...

"Per fortuna me ne sono accorto e ho subito accostato" Sono stati momenti di paura quelli vissuti giorni fa dal...

Ultima ora3 ore ago

Arriva ‘M.A.D.E’, docuserie in 10 episodi per...

Sviluppato da frame by frame per promuovere la filiera italiana della moda vincitrice del Premio Speciale Film Impresa-Unindustria alla Creatività...

Economia3 ore ago

Mare, Rampelli: “Piano Mattei ha ridato centralità al...

"Recuperare divario rispetto al passato ma negli ultimi due anni è stato fatto un lavoro gigantesco" “Penso che gli investimenti...

Economia3 ore ago

Ue, Capaccioli (Gbc Italia): “Direttiva case green...

"Necessario garantire transizione graduale e sostenibile verso ambiente edilizio a basse emissioni di carbonio" “Gbc Italia è a disposizione del...