Connect with us

Salute e Benessere

Malattie rare, campagna ‘La sclerodermia è anche...

Published

on

Malattie rare, campagna ‘La sclerodermia è anche nostra’ apre a cure personalizzate

Integrazione ospedale-territorio con telemedicina e telemonitoraggio per trattamenti a casa

Malattie rare, campagna 'La sclerodermia è anche nostra' apre a cure personalizzate

Accendere i riflettori sulla sclerosi sistemica per fornire ai pazienti informazioni accurate sulla patologia, sui diversi percorsi di cura, non ancora standardizzati e omogenei in tutte le regioni, grazie alle testimonianze degli specialisti e di chi vive la malattia. Con questi obiettivi parte la nuova campagna 'La sclerodermia è anche nostra' (sclerodermia.info) promossa da Gils - Gruppo italiano per la lotta alla sclerodermia, Liss - Lega italiana sclerosi sistemica e Amrer - Associazione malati reumatici Emilia Romagna, con il contributo non condizionato di Italfarmaco.

La sclerosi sistemica (o sclerodermia) - ricorda una nota - è una malattia rara complessa che in Italia interessa quasi 30mila persone, in prevalenza donne. Si manifesta tra i 40 e i 50 anni. La sua forma più grave e invalidante può manifestarsi già tra i 20 e i 25 anni. Colpisce il tessuto connettivo coinvolgendo la pelle, i vasi sanguigni, il cuore, i polmoni, i reni, l'apparato digerente e quello muscoloscheletrico. Telemedicina, telemonitoraggio e integrazione ospedale-territorio rappresentano il futuro dei percorsi di cura personalizzati e sempre più a domicilio.

"Essere parte attiva di questa campagna - afferma Paola Canziani, presidente Gils - per noi significa contribuire ad aiutare i pazienti che ogni giorno, a causa della complessità della malattia, si trovano a fronteggiare difficoltà motorie, pneumologiche, cardiologiche e psicologiche". Con la campagna si può "far emergere con chiarezza - aggiunge Mariabeatrice Elvano, portavoce Liss - la voce dei pazienti e valutare concretamente il pesante coinvolgimento che la malattia implica nella gestione quotidiana della persona e del nucleo familiare". Come osserva Daniele Conti, direttore Amrer, "percorsi precisi di presa in carico dei pazienti che garantiscano un approccio diagnostico-terapeutico in tempi rapidi sono gli elementi fondamentali per aiutare le persone con questa condizione".

Attualmente i percorsi di cura della sclerosi sistemica prevedono una presa in carico a livello ospedaliero. "Presso il nostro centro - spiega Massimo Reta, direttore della Struttura complessa di Medicina interna a indirizzo reumatologico dell'Ospedale Maggiore 'C.A. Pizzardi' di Bologna - i pazienti vengono gestiti in ospedale con l'ausilio di dispositivi indossabili alla presenza di un infermiere o di un medico, affinché possano intervenire in caso di necessità. Oltre ai nostri hub ospedalieri abbiamo a disposizione 16 sedi territoriali, in alcune delle quali abbiamo avviato la sperimentazione della delocalizzazione dei pazienti in carico alla nostra struttura raggiungendo l'obiettivo di permettere ai pazienti di recarsi presso il proprio distretto, diminuendo il tempo di percorrenza dalla propria abitazione al luogo di cura. Un'opzione che ha permesso di aumentare l'aderenza alla terapia".

I pazienti che, per condizioni fisiche e/o per problemi logistici, non riescono a raggiungere la struttura di riferimento possono avere percorsi di cura a domicilio grazie all'integrazione ospedale-territorio e alla telemedicina che consente di monitorare da remoto i pazienti. "Il concetto di casa come primo luogo di cura grazie alla telemedicina deve diventare una realtà - sottolinea Sergio Pillon, vicepresidente Associazione italiana sanità digitale e telemedicina (Aisdet) - Tale procedura rappresenta infatti una grande opportunità, tanto che anche l'Agenzia del farmaco (Aifa) ne ha riconosciuto il valore autorizzando percorsi di domiciliazione per farmaci ospedalieri, secondo la valutazione del medico".

Attualmente possono essere presi in carico al di fuori dell'ospedale i pazienti monitorati da anni, per i quali la terapia è stata ormai ben identificata e in cui, in definitiva, viene rilevata una buona aderenza ai percorsi di cura proposti. "Siamo consapevoli che la gestione delocalizzata dei pazienti rappresenti un'importantissima opportunità in termini di miglioramento della qualità di vita - precisa Oscar Massimiliano Epis, direttore della Struttura complessa di Reumatologia dell'Asst Grande Ospedale Metropolitano Niguarda di Milano - ma allo stato attuale la domiciliazione, per esempio, non può essere applicata a tutti e in ogni caso è necessario avviare un percorso assistenziale che preveda la loro presa in carico grazie all'aiuto degli infermieri di famiglia oppure presso le case di comunità, essendo la terapia infusionale una terapia che necessita del controllo di un sanitario".

A tale proposito, "i progressi raggiunti negli ultimi anni - evidenzia Antonino Mazzone, direttore del Dipartimento Area medica dell'Asst Ovest Milanese - ci hanno permesso di passare dalla necessità di una gestione al letto del paziente alla possibilità di utilizzare un dispositivo indossabile e un sensore per controllare i parametri a distanza, permettendo così non solo una maggiore mobilità del paziente, ma anche, laddove i requisiti lo consentissero, una presa in carico domiciliare. Questo 'nuovo' percorso terapeutico consente una gestione più confortevole, un vero modello di integrazione tra l'ospedale e il territorio, favorito dalla tecnologia. Una piccola, ma sostanziale rivoluzione nell'approccio alla malattia, che permetterebbe di monitorare il paziente a distanza e di incidere positivamente sulla qualità di vita dello stesso".

Identificare la sclerosi sistemica può essere complesso in ragione delle molteplici manifestazioni della malattia e dei differenti organi che può coinvolgere. "Oggi, grazie ai criteri di classificazione Vedoss (Very Early Diagnosis of Ssc, ovvero diagnosi molto precoce di sclerosi sistemica) e Acr/Eular del 2013 - rimarca Marco Matucci-Cerinic, professore ordinario di Reumatologia dell'Università Vita-Salute San Raffaele - abbiamo la possibilità di identificare la sclerodermia in modo tempestivo anche nelle fasi più precoci ed avviarli in un percorso di approfondimento in modo da decidere una terapia che porti rapidamente a una remissione" da monitorare nel tempo. "Una diagnosi precoce seguita da un piano terapeutico tempestivo e appropriato - conclude - ottimizza la risposta del paziente, rallentando l'evoluzione della malattia e riducendo la possibilità che si creino danni tissutali a livello cardiaco, polmonare, renale e gastrointestinale".

Un team di giornalisti altamente specializzati che eleva il nostro quotidiano a nuovi livelli di eccellenza, fornendo analisi penetranti e notizie d’urgenza da ogni angolo del globo. Con una vasta gamma di competenze che spaziano dalla politica internazionale all’innovazione tecnologica, il loro contributo è fondamentale per mantenere i nostri lettori informati, impegnati e sempre un passo avanti.

Salute e Benessere

Nuova terapia forma rara Sla, Singhal (Biogen): “Ok...

Published

on

Neurologo Van Damme: "E' il primo trattamento a ridurre i neurofilamenti segno del danno neuronale"

Nuova terapia forma rara Sla, Singhal (Biogen):

"Il parere positivo del Chmp rappresenta un punto di svolta che testimonia il valore di tofersen per il trattamento della Sla Sod1 e l'impegno di Biogen nel rispondere ai bisogni insoddisfatti delle persone con Sla. Siamo orgogliosi di aver contribuito ad aprire la strada al ruolo dei neurofilamenti negli studi clinici sulla Sla Sod1. E siamo profondamente grati alle persone con questa malattia, ai loro cari e ai clinici che hanno collaborato allo studio per la loro dedizione nel promuovere la ricerca per la comunità dei malati di Sla". Così Priya Singhal, Head of Development di Biogen, commenta il via libera del Comitato tecnico per i medicinali a uso umano (Chmp) dell'Agenzia europea del farmaco Ema alla prima terapia per il trattamento degli adulti con sclerosi laterale amiotrofica che presentano una mutazione nel gene della superossido dismutasi 1 (Sod1).

"Il parere positivo sul tofersen" da parte dell'Ema "offre nuove speranze alla comunità Sla in Europa - sottolinea Philip Van Damme, professore di neurologia e direttore del Centro di riferimento neuromuscolare presso l'ospedale universitario di Lovanio in Belgio - Si tratta di una pietra miliare per l'intera comunità Sla: per la prima volta abbiamo un trattamento che ha portato a riduzioni significative dei neurofilamenti, che sono un marcatore del danno assonale e della neurodegenerazione. Il piano di sviluppo di tofersen ha inoltre fornito nuove e fondamentali conoscenze rispetto alla progettazione degli studi clinici e all'uso di biomarcatori surrogati quali il neurofilamento. Si tratta di progressi utili per l'intero campo".

L'approvazione europea - spiega una nota - si basa sull'insieme delle evidenze raccolte, che comprendono il meccanismo d'azione mirato, i biomarcatori e i dati clinici. Nello studio di fase 3 Valor, durato 28 settimane, è stata osservata una riduzione del 60% nella concentrazione dei neurofilamenti plasmatici a catena leggera (Nfl) nei partecipanti che hanno ricevuto tofersen rispetto al gruppo placebo, suggerendo quindi una riduzione del danno neuronale. E' stata inoltre osservata, nei pazienti trattati, una tendenza alla riduzione del declino nella funzionalità clinica misurata attraverso la Als Functional Ratings Scale-Revised (Alsrs-R), nella funzionalità respiratoria (percentuale della capacità vitale lenta prevista) e nella forza muscolare (attraverso dinamometria manuale), rispetto al gruppo placebo.

Decisione Ue attesa nel secondo trimestre 2024

Gli effetti collaterali più comuni comprendono: dolore, affaticamento, febbre, dolori articolari, dolori muscolari e aumento dei livelli di globuli bianchi e proteine nel liquido cerebrospinale. Sono stati riportati anche gravi eventi neurologici, tra cui mielite e/o radicolite, papilledema e pressione intracranica elevata, meningite asettica.

L'autorizzazione all'immissione in commercio in circostanze eccezionali è raccomandata quando la valutazione del rapporto beneficio/rischio è ritenuta positiva ma, a causa della rarità della malattia, è difficile che possano essere ottenuti dati completi come in normali circostanze di utilizzo. La raccomandazione del Chmp per tofersen sarà ora esaminata dalla Commissione europea per una decisione rispetto all'autorizzazione all'immissione in commercio nell'Unione europea, con esito previsto nel secondo trimestre del 2024.

Tofersen - conclude la nota - è un oligonucleotide antisenso (Aso) progettato per legarsi all'mRna del gene Sod1, con l'obiettivo di ridurre la produzione dei livelli di proteina Sod1. La Food and Drug Administration americana ha concesso l'approvazione accelerata sulla base della riduzione dei livelli di Nfl nel plasma, osservata nei pazienti trattati con tofersen. L'approvazione per questa indicazione potrà essere subordinata alla verifica del beneficio clinico nel corso di uno o più studi di conferma.

Continue Reading

Salute e Benessere

Farmaci, Aisla: “Bene ok Ema a terapia anti-Sla ma...

Published

on

Massimelli: "Nuovo capitolo nella storia della malattia ma non è sufficiente, urgente ridurre tempi di attesa per il trattamento"

Farmaci, Aisla:

Tofersen, un farmaco innovativo che contrasta la progressione della sclerosi laterale amiotrofica, ha ottenuto il parere favorevole del Comitato per i medicinali a uso umano (Chmp) dell'Ema. Ora è necessario attendere l'approvazione finale dell'Ue e poi dell'Aifa. Fortunamente, grazie all'uso compassionevole concesso dalla casa farmaceutica Biogen, promosso da Aisla, già da 2 anni i pazienti italiani hanno accesso a questo farmaco. Purtroppo, nel nostro Paese si rilevano forti disuguaglianze nell'accesso alle terapie, così come molti sono i pazienti non ancora consapevoli della loro condizione genetica. Così in una nota l'Associazione italiana sclerosi laterale amiotrofica (Aisla) sul via libera dell'Agenzia europea del farmaco Ema a una nuova terapia anti-Sla, accolto da "un minuto di applauso della comunità scientifica, alla vigilia della Giornata mondiale delle malattie rare".

Questa notizia - sottolinea Aisla - rappresenta una svolta nella storia della Sla e segna un cambiamento di prospettiva terapeutica. Nel mese di aprile 2022, il farmaco tofersen ha ricevuto l'approvazione della Fda come nuova opzione terapeutica per le persone affette da Sla con la mutazione nel gene Sod1, una forma rara che coinvolge solo circa il 2-3% dei pazienti, ovvero circa 120-150 persone in Italia. Fino ad ora, solo poco più della metà di queste persone sono state trattate con tofersen.

"Questo segna un nuovo capitolo nella storia della Sla. Tuttavia, non è sufficiente - dichiara Fulvia Massimelli presidente nazionale di Aisla - Rivolgo il nostro appello alle istituzioni e autorità sanitarie e regolatorie, perché si adoperino al fine di promuovere una collaborazione più stretta tra i laboratori di genetica e i centri specializzati in modo da ridurre i tempi di attesa per i test genetici. E' fondamentale che ogni paziente abbia la possibilità di conoscere la propria mutazione genetica e poter accedere tempestivamente al trattamento".

Ci sono disuguaglianze nell'accesso e i lunghi tempi di attesa per i risultati dei test genetici - fanno notare da Aisla - rappresentano un ulteriore ostacolo all'efficacia del trattamento (4-10 mesi per la diagnosi; 1-3 mesi per il risultato genetico; 2 mesi per ottenere il farmaco). E' importante sottolineare che il test genetico rientra nelle competenze del Servizio sanitario nazionale ed è gratuito per i pazienti. La diagnosi genetica in Italia è limitata a pochi centri specializzati e non vi è un'omogeneità nella copertura territoriale. Mancano linee guida nazionali per standardizzare i metodi di analisi genetica e i tempi di consegna dei risultati.

"E' importante considerare che gli studi scientifici dimostrano che l'efficacia di tofersen nel trattamento delle persone con la mutazione Sod1 è maggiore se somministrato tempestivamente - afferma Mario Sabatelli, direttore clinico dell'area adulti del Centro Nemo di Roma e presidente della Commissione medico-scientifica di Aisla - E' fondamentale individuare tempestivamente la mutazione Sod-1, ma la ricerca di altre mutazioni di altri geni, come C9orf72, Fus e Tardbp, è altrettanto importante perché sono in corso studi promettenti".

Aisla ha avviato un'indagine per valutare l'accessibilità ai test genetici (https://bit.ly/3OVAPhs). L'appello accorato dell'associazione è rivolto a tutte le persone che hanno ricevuto la diagnosi di Sla, invitandole a richiedere ai centri di riferimento il proprio test genetico. Oggi più che mai - conclude la nota - con l'approvazione di tofersen è fondamentale accedere alle terapie nel minor tempo possibile per salvaguardare la salute, migliorare la qualità vita e combattere la progressione della Sla.

Continue Reading

Salute e Benessere

Medici famiglia: “Malattie stagionali a lunga durata,...

Published

on

DONNA CON LA TOSSE (Silvano Del Puppo, MILANO - 0000-00-00) p.s. la foto e' utilizzabile nel rispetto del contesto in cui e' stata scattata, e senza intento diffamatorio del decoro delle persone rappresentate - FOTOGRAMMA

Nonostante la curva in calo dell'influenza e di altre patologie stagionali, "gli ambulatori dei medici di famiglia, in questo periodo, sono affollati a causa delle malattie respiratorie virali che quest'anno, come caratteristica, presentano una lunga durata. Insomma abbiamo meno casi, ma più controlli di persone preoccupate che vengono a farsi visitare per sintomi che permangono a lungo. La tosse, in particolare, può durare anche 4 settimane". A tracciare il quadro per l'Adnkronos Salute è Silvestro Scotti, segretario nazionale della Federazione dei medici di medicina generale (Fimmg).

"In passato - spiega - magari avevamo 10 casi e 1-2 visite a paziente. Ora, con soli 3 casi, seguiamo il paziente anche 3 o 4 settimane con frequenti controlli, perché dopo la fase acuta, caratterizzata da febbre, raffreddore e mal di gola, continuano ad avere tosse e irritazione delle prime vie aeree. Sintomi che creano ovviamente una preoccupazione nelle persone che, quindi, ci chiamano e reiterano richieste di visite". La situazione, secondo Scotti, "rappresenta, probabilmente, l'onda lunga post-Covid".

"Tutte le misure adottate in pandemia - ragiona - hanno determinato di fatto una perdita della memoria immunitaria in molti assistiti rispetto ai virus respiratori normalmente circolanti. Questo fa sì che si sia esposti a 'ripetizioni' di virosi, causate da virus diversi che trovano poche difese attive. E tutto ciò in una sorta di continuità. E questo crea un circolo, come se non si uscisse più dall'influenza". A tutto questo si aggiunge "che la nostra popolazione è sempre più composta da anziani, fragili, con una maggiore tendenza alle complicanze". Insomma, "nei nostri studi sono molti i pazienti che, a causa di reinfezioni continue, hanno la sensazione che la loro influenza duri un mese. E, dopo il Covid, i sintomi allarmano di più".

All'origine di queste 'code', un peso "c'è l'ha sicuramente anche la meteorologia - osserva Scotti - con i repentini cambi di temperatura, ma anche l'inquinamento, per quanto riguarda le grandi città".

Continue Reading

Ultime notizie

Politica3 ore ago

Forza Italia, il Congresso incorona Tajani: “Tutti al...

L'assise azzurra elegge il segretario per acclamazione. Via libera anche ai quattro vice: Cirio, Occhiuto, Bergamini e Benigni "Io ce...

Esteri3 ore ago

Ucraina, Meloni porta in dote a Kiev accordo su sicurezza:...

La presidente del Consiglio ha guidato il summit del G7 nella capitale ucraina Un accordo sulla sicurezza decennale, che spazia...

Sport3 ore ago

Odermatt da record, vince ancora a Palisades e blinda la...

E' la 35esima vittoria della sua carriera Nuova impresa dello sciatore svizzero Marco Odermatt che ha vinto il decimo slalom...

Sport4 ore ago

Genoa più vicino alla salvezza, 2-0 all’Udinese

A segno Retegui e Bani raddoppia Con una vittoria per 2 a 0 sull'Udinese, maturata negli ultimi minuti del primo...

Spettacolo4 ore ago

Berlinale 2024, l’Orso d’Oro va a Dahomey di...

Sebastian Stan e Emily Watson migliori interpreti Dahomey di Mati Diop vince l'Orso d'Oro per il miglior film alla 74esima...

Cronaca6 ore ago

SuperEnalotto, numeri combinazione vincente oggi 24 febbraio

Nessun 6 né 5+ Nessun '6' né '5+1' nell'estrazione del Superenalotto di oggi. Centrato un '5' da 210.526 euro. Il...

Cronaca7 ore ago

Scontri Pisa e Firenze, capo della Polizia Pisani:...

"Momenti di criticità non possono essere una giustificazione" Cariche e manganellate durante il corteo di Pisa e poi a Firenze....

Sport7 ore ago

Maldini e Pessina stendono la Salernitana, il Monza sogna...

I brianzoli salgono a quota 36 in classifica, mentre i granata restano fermi a 13 Seconda vittoria di fila e...

Politica7 ore ago

Tajani: “L’Europa ci chiama non possiamo...

In Europa si fidano di noi, ha detto Antonio Tajani, appena rieletto segretario nazionale di Forza Italia. Hanno bisogno di...

Esteri8 ore ago

Ucraina, G7: “Russia fermi subito guerra e paghi per...

"Inammissibili minacce di Mosca su uso armi nucleari" La guerra tra l'Ucraina e la Russia al centro del G7 di...

Cronaca8 ore ago

Migranti, Tommasi: “Si parla solo di numeri mai di...

Il sindaco di Verona ed ex centrocampista dell'As Roma e della nazionale a Crotone per la partita in memoria delle...

Politica8 ore ago

Forza Italia, standing ovation per Tajani eletto segretario...

Antonio Tajani eletto segretario nazionale di Forza Italia nella seconda e conclusiva giornata del congresso del partito a cui hanno...

Politica8 ore ago

Cariche su studenti a Pisa e Firenze, Fratelli...

Il segretario di Forza Italia, Antonio Tajani: "Responsabilità sono individuali, forze dell'ordine non si toccano: rischiano la vita per quattro...

Cronaca9 ore ago

Strage Cutro, sopravvissuti: “Governo tedesco faccia...

(dall'inviata Elvira Terranova) - "Chiediamo al Governo tedesco che ci permetta di ricongiungerci con i nostri parenti, in Germania e...

Cronaca9 ore ago

Strage Cutro, il dramma di un sopravvissuto: “Ho...

Wahid è venuto a Crotone per il primo anniversario del naufragio costato la vita a oltre 100 migranti A un...

Sport9 ore ago

Jasmine Paolini vince torneo Wta di Dubai, primo titolo...

La 28enne azzurra supera in finale in rimonta la 25enne russa Anna Kalinskaya Impresa di Jasmine Paolini che oggi trionfa...

Cronaca9 ore ago

Corteo per Palestina a Milano, sagome insanguinate di...

Colpito anche un supermercato Carrefour, vetrina in frantumi Il grido 'Palestina libera', 'stop al genocidio' ma anche le sagome del...

Economia9 ore ago

Bonus ristrutturazione 2024, come richiederlo

Detrazione Irpef attiva fino al prossimo 31 dicembre Bonus ristrutturazione, fino al prossimo 31 dicembre è attiva la detrazione Irpef...

Politica10 ore ago

Sardegna domani al voto

Urne aperte domani fino alle 22 Domani in Sardegna si vota per il rinnovo del Consiglio regionale. Più di 1,4...

Ultima ora10 ore ago

Ucraina, a Fazzolari l’onorificenza dell’Ordine...

Lo riferisce Palazzo Chigi "Nell'ambito delle celebrazioni del secondo anniversario dell'aggressione russa all'Ucraina, il sottosegretario Giovanbattista Fazzolari è stato decorato...