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The World’s First Clinical Base Edting Therapy for...

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The World’s First Clinical Base Edting Therapy for Hemoglobinopathy

CorrectSequence Therapeutics' CS-101 Successfully Cures One Patient of Transfusion-Dependent β-Thalassemia

SHANGHAI, Jan. 8, 2024 /PRNewswire/ -- On January 8, 2024, Shanghai,China, CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd. (Correctseq), using innovative transformer Base Editing (tBE) technology to help people with severe diseases, announced positive results of its base editing therapy for transfusion-dependent β-thalassemia, CS-101. As a collaboration with the First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University, the Investigator-Initiated Trial (IIT) of CS-101 has successfully cured the first treated patient with transfusion-dependent β-thalassemia, resulting in sustained transfusion-free for more than two months. Eight weeks after CS-101 treatment, the patient's fetal hemoglobin (HbF) level has increased to ~95 g/L, accounting for ~81% of total hemoglobin. The percentage of HbF-expressing cells (F-cells) has increased to ~80%. Up to the reporting date, the patient's hemoglobin level has been maintained at or above 130 g/L, and the patient has resumed normal life. Notably, to the best of our knowledge, this is the world's first report of successful clinical cure of hemoglobinopathy with base editing therapy.

Encompassing β-thalassemia and sickle cell diseases (SCD), hemoglobinopathies are the most common group of monogenic diseases in the world, with about 7% of the global population carrying the mutant gene. About 400,000 newborns are with hemoglobinopathies every year worldwide. β-thalassemia is a genetic disease caused by mutations in the β-globin gene, resulting in defective hemoglobin production. Correctseq's CS-101 is a personalized treatment that begins with the collection of autologous hematopoietic stem cells from β-thalassemia patients. The transformer Base Editor (tBE) technology (Wang et al., Nat Cell Biol, 2021), developed by scientists at ShanghaiTech University, is then used to precisely edit the DNA sequence of the promoter region of the gene encoding γ-globin (HBG1/2) to mimic the naturally occurring single-nucleotide variant in the population with hereditary persistence of fetal hemoglobin, thereby reactivating the γ-globin expression to produce functional HbF. Finally, the edited stem cells are infused back into the patient, enabling the patient to continuously produce blood cells with intact hemoglobin and eliminating the need for frequent blood transfusions. While several gene editing strategies have been explored to restore normal hemoglobin levels in β-thalassemia patients, it has been shown that base editing of the BCL11A binding site at the HBG1/2 promoter by tBE – as in the CS-101 treatment – exhibited the highest level of γ-globin reactivation both in vitro and in vivo (Han et al., Cell Stem Cell, 2023).

In Correctseq's CS-101 IIT study, the first patient who suffered from transfusion-dependent β-thalassemia (β0+ type) received the tBE-based gene editing therapy in October 2023. This patient began receiving blood transfusions at the age of two and had been receiving 4 units of red blood cells (RBC) every two weeks before beginning CS-101 treatment. After receiving CS-101 treatment, the patient successfully achieved hematopoietic reconstruction, with neutrophil engraftment occurring within 16 days, and stopped receiving blood transfusions at day 14 post-transplantation. Four weeks after treatment, the patient's HbF concentration was ~16 g/L, representing ~21% of total hemoglobin, and the F-cell ratio was ~23%. Eight weeks after treatment, the patient's HbF concentration increased to ~95 g/L, representing ~81% of total hemoglobin, and the F-cell ratio was ~80%. Up to the reporting date, the patient's hemoglobin level has been maintained at or above 130 g/L, and no adverse effects related to CS-101 have been observed.

Compared with other CRISPR-based β-thalassemia gene editing therapies, CS-101 using tBE technology shows effective hematopoietic reconstruction, earlier recovery to the normal range of hemoglobin level, and shorter time to achieve transfusion independence. Importantly, CS-101 does not harbor safety risks such as large DNA fragment deletions, chromosomal rearrangements, or off-target mutations, owing to the innovative tBE technology. As a result, Correctseq's CS-101 has the potential to become the best-in-class gene editing therapy and first-in-class base editing therapy for β-hemoglobinopathies.

The success of Correctseq's CS-101 IIT study offers great hope towards a cure for patients with β-hemoglobinopathies. In addition to this first adolescent patient who was successfully cured, one adult patient has been free from transfusion for more than one month after receiving CS-101 treatment. The ongoing IIT study is expected to yield further promising results. CS-101 is now entering IND stage, which will enable treatment of additional patients and further assessment of safety and efficacy. An investigational study using CS-101 to treat patients with SCD is also under active preparation. Correctseq is determined to efficiently promote the clinical translation of innovative gene editing technologies, bringing hope for "one-time treatment, life-time cure" to patients with severe diseases worldwide.

Acknowledgement: The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University, ShanghaiTech University, Shanghai Clinical Research and Trial Center.

About CorrectSequence Therapeutics

CorrectSequence TherapeuticsTM (CorrectseqTM), incubated from ShanghaiTech University, aims to use our innovative gene editing technology to help people with severe diseases. We have developed multiple state-of-the-art base editing systems, which offer significant advantages in controlling off-target effects and improving in vivo editing efficiency. Our goal is to discover, develop, manufacture, and commercialize curative genetic medicines for various diseases. Multiple pipelines for genetic diseases, cancer immunotherapy, metabolic diseases, and infectious diseases are well underway.

For more information about the transformer Base Editor technology and its therapeutics applications, visit: www.correctsequence.com or contact: BD@correctsequence. com. 

Photo - https://mma.prnewswire.com/media/2311903/CorrectSequence_Therapeutics.jpg

View original content:https://www.prnewswire.co.uk/news-releases/the-worlds-first-clinical-base-edting-therapy-for-hemoglobinopathy-302028190.html

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Trapianto di capelli in Turchia: innovazione e qualità

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Milano, 16 Maggio 2024. La perdita di capelli è una condizione che affligge milioni di uomini e di donne in tutto il mondo, influenzando non solo l'aspetto fisico ma anche la salute psicologica. Grazie ai progressi nella tecnologia medica, negli ultimi anni il trapianto di capelli è diventato una soluzione sempre più popolare. Per merito della combinazione di tecniche all'avanguardia, costi accessibili e risultati di alta qualità, la Turchia si è affermata come la prima scelta per chi è alla ricerca di un trattamento efficace e personalizzato.

La Turchia come leader nel trapianto di capelli

Il settore del trapianto di capelli in Turchia ha visto, negli ultimi anni, una crescita esponenziale. Cliniche specializzate, come la Capilclinic che ha sede principale a Istanbul e succursali nel resto d'Europa, offrono trattamenti evoluti a prezzi significativamente inferiori rispetto ad altri Paesi europei e nordamericani. Secondo le stime pubblicate da Repubblica, la Turchia non solo offre trattamenti di alta qualità, ma ospita le migliori cliniche specializzate nel trapianto di capelli, con Istanbul che si posiziona al centro di questa rivoluzione medica.

Uno degli aspetti più importanti che attraggono pazienti stranieri in Turchia, oltre alla specializzazione dei chirurghi, è l'adozione di tecniche innovative nel campo dei trapianti capillari. La tecnica FUE, Follicular Unit Extraction, ad esempio, implica l'estrazione di follicoli piliferi singoli dalla zona donatrice, generalmente la parte posteriore della testa, per poi trapiantarli nelle aree diradate. Questo metodo, come altri trattamenti naturali riportati su La Libi, è particolarmente apprezzato per i suoi risultati e per il fatto che non lascia cicatrici evidenti. Altre tecniche moderne, come la DHI, Direct Hair Implantation, differiscono per il metodo di estrazione e impianto.

Trapianto di capelli: necessità, tempistica, rapporto qualità-prezzo ed esperienza del paziente

L'alopecia, che colpisce maggiormente gli uomini, anche se ne possono soffrire anche le donne, può essere di tipo genetico, traumatico, nervoso o, addirittura, dipendere da abitudini alimentari scorrette. Non c'è un'età precisa per farlo, ma il trapianto di capelli dovrebbe essere eseguito nel momento in cui la caduta si è stabilizzata. Il trattamento più adatto viene proposto dal chirurgo, in base alle specifiche caratteristiche del paziente: grado e tipo di calvizie, età, tipologia di capello e aspettative. La scelta della clinica specializzata cui affidarsi è determinata da molti fattori: oltre alla qualità dei trattamenti, quello che rende la Turchia una scelta popolare è il rapporto qualità-prezzo. I pacchetti offerti dalle cliniche includono spesso, oltre al trattamento, anche alloggio, trasferimenti e interprete. Un simile approccio all inclusive non solo riduce lo stress del viaggio, ma offre anche un'esperienza complessiva piacevole e senza pensieri. Si tratta di un aspetto fondamentale, poiché la serenità del paziente gioca un ruolo di primo piano nel determinare il successo del trattamento.

Turismo medico e impatto economico

Il successo delle cliniche di trapianto capelli in Turchia ha anche un impatto significativo sull'economia locale. Il Tartufo Bianco ha evidenziato come il turismo medico contribuisca significativamente all'economia nazionale, con migliaia di visitatori che si recano in Turchia, abbinando trattamento medico e soggiorno alla scoperta delle attrazioni culturali del Paese. Questo fenomeno ha portato a un incremento della qualità dei servizi e a una maggiore attenzione verso i pazienti stranieri, attraverso l'offerta di pacchetti che includono tutto, dalla procedura medica al soggiorno in hotel di lusso, passando per i tour guidati. Tutto ciò non determina, come si potrebbe pensare, l'incremento del costo per l'intervento.

Il costo del trapianto di capelli in Turchia, infatti, è notevolmente inferiore rispetto a quello dei Paesi occidentali, ma ciò non compromette la qualità del servizio. L'ottimo rapporto qualità-prezzo si spiega con la struttura economica del Paese e con la forte competizione interna, che spinge le cliniche a mantenere alti standard a prezzi competitivi.

Il trapianto di capelli in Turchia rappresenta una soluzione ottimale per chi cerca di combattere l'alopecia in modo efficace e conveniente. La combinazione di medici esperti, tecnologie avanzate ed eccellente rapporto qualità-prezzo rende la Turchia una delle mete più ambite per questa procedura. Le cliniche specializzate, come la Capilclinic, promettono ai loro pazienti non solo un miglioramento dell'aspetto estetico, ma anche un significativo innalzamento della qualità di vita. Optare per un trapianto di capelli in Turchia è non solo una scelta estetica, ma anche un vero e proprio passo verso il recupero della propria autostima e del proprio benessere psicologico.

Per maggiori informazioni

Sito web: https://www.lalibi.it/

Email: info@lalibi.it

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UE. Pro Vita Famiglia: Bene indagine Commissione su Meta...

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16 maggio 2024. Accogliamo con soddisfazione la notizia dell’apertura di un’indagine da parte della Commissione Europea nei confronti di Meta, il colosso dei social network, e in particolare su Facebook e Instagram. E’ grave che gli algoritmi possano aver stimolato dipendenze, depressione, comportamenti di isolamento e in generale danni alla salute mentale di bambini e adolescenti e che non siano stati rispettati i metodi di verifica dell'età. Come Pro Vita & Famiglia ormai da anni denunciamo proprio la iper-digitalizzazione dei minori in Rete, che spesso porta anche a pericoli ancor più devastanti come la sessualizzazione precoce finanche casi di abusi, adescamenti, pedofilia e pedopornografia. Auspichiamo che il prossimo Parlamento Europeo, che sarà rinnovato con le elezioni di giugno, arrivi a nuove e più stringenti misure per la tutela dei bambini, sulla base delle ultime evidenze, in particolare rendendo realmente effettivo ed efficace il limite di età del cosiddetto consenso digitale.

Così Jacopo Coghe, portavoce di Pro Vita & Famiglia sull’indagine aperta dalla Commissione Europea nei confronti di Meta per la possibile violazione delle norme Ue contenute nel Digital Services Act (Dsa) a tutela dei minori.

Ufficio Stampa Pro Vita e Famiglia Onlus

t.: 0694325503

m.: 3929042395

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Trattamenti galvanici più sostenibili grazie alla...

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Trattamenti galvanici più sostenibili grazie alla partnership tra OMIG e Schneider Electric

•L’azienda ha avviato un percorso di decarbonizzazione e offre ai suoi clienti soluzioni innovative e performanti, altamente customizzate a attente all’impatto ambientale

Stezzano (BG), 16 maggio 2024. OMIG è nata nel 1959 nella provincia lombarda di Lecco. Arrivata oggi alla terza generazione, l’azienda è protagonista della progettazione e realizzazione di impianti galvanici altamente customizzati e attenti all’impatto ambientale grazie a partner come Schneider Electric, leader nella trasformazione digitale della gestione dell’energia e dell’automazione.

Gli impianti galvanici sono destinati a vari settori, nei quali l’attenzione alla sostenibilità ambientale, economica e sociale è molto alta, quali l’arredamento, l’automotive, la moda, il settore idrosanitario, ma anche l’elettronica e l’industria aerospaziale.

L’obiettivo condiviso e raggiunto con Schneider Electric è stato di sfatare la convinzione che la galvanizzazione debba essere, ancora oggi, altamente inquinante. Infatti, è possibile cercare di soddisfare le esigenze dei clienti attraverso l’adozione di materiali specifici, la ricerca di soluzioni che minimizzano l’impatto ambientale riducendo il consumo di acqua e le emissioni in atmosfera

Del resto, OMIG riceve da tempo dal suo ecosistema di partner e clienti una forte spinta alla crescita sostenibile, con un’affinità operativa oltre che culturale.

“La mentalità è cambiata: le aziende non vogliono solo rispettare la legge sul tema, ma fare un passo in più per riuscire a distinguersi sul mercato”, commenta Simona Grassi, Safety Manager di OMIG. “D’altro canto, a noi piace giocare d’anticipo: al di là delle richieste normative puntiamo a realizzare miglioramenti significativi nell’ambiente di lavoro, dove la compatibilità ambientale si lega alla sicurezza”.

Il percorso per la decarbonizzazione

Dalla fine degli anni ’80 l’azienda applica alle sue linee di produzione il tunnel di aspirazione, a copertura totale, che offre diversi vantaggi: emissioni contenute, un ambiente di lavoro con concentrazioni degli inquinanti ampiamente inferiori ai limiti (TLV/TWA, Threshold Limit Value - Time Weighted Average ossia il valore limite ponderato degli inquinanti presenti negli ambienti di lavoro) e nel quale la quantità d’aria complessivamente estratta dall’ambiente è assai ridotta.

Inoltre, recentemente OMIG ha introdotto Eco Rinse, una vasca di lavaggio dinamico studiata e realizzata per gli impianti galvanici a rotobarile, studiata principalmente per ridurre il consumo d’acqua. Strategico in tal senso il servizio consulenziale di Schneider Electric per la decarbonizzazione che, partendo dalla misurazione dell’impronta di carbonio, promossa seguendo le linee guida fissate dalle Nazioni Unite, ha definito con OMIG traguardi raggiungibili tramite iniziative legate all’efficientamento energetico e all’adozione di energie rinnovabili.

Proprio questa scelta ha amplificato le opportunità di business, consentendo di dimostrare che la crescita di competitività procede di pari passo allo sviluppo sostenibile.

Partnership per l’automazione industriale

Il nuovo percorso per la decarbonizzazione si aggiunge a una collaborazione di ambito tecnologico di lunga data tra Schneider e OMIG.

“La relazione con Schneider Electric ha già qualche anno ormai, da quando più o meno la componente elettronica è diventata sempre più importante all’interno degli impianti che realizziamo”, spiega Andreotti.

L’azienda installa nelle proprie macchine numerose componenti smart di Schneider Electric - – PLC, controllori motore, variatori di velocità Altivar, i pannelli operatore Harmony – e ha creato una “control room” che permette di monitorare costantemente lo stato degli impianti, a garanzia di una maggiore sicurezza. L’adozione di una soluzione cloud per il monitoraggio delle macchine è stata centrale per offrire supporto e assistenza anche da remoto.

L’architettura di automazione adottata da OMIG si basa sulle piattaforme ePAC MODICON M580 e M340 di Schneider . La comunicazione avviene su Ethernet con proticollo Modbus TCP e Ethernet IP e connette tutti i componenti compresi gli inverter della Serie Altivar.

Gli applicativi sviluppati per le interfacce HMI Controllers Magelis consentono a OMIG un comando e un controllo dell’impianto facile e intuitivo e prevedono la possibilità di replicarli su dispositivi mobili, tra cui smartphone e tablet, grazie ad apposite App; ciò aiuta a gestire al meglio anche la ricambistica, ottimizzando il valore di magazzino e i tempi di approvigionamento. Tramite l’ HMI l’operatore puà gestire l’intero impianto galvanico, monitorare e modificare le grandezze del processo di automazione con l’ausilio della gestione di ricette. Inoltre, per l’asciugatura e lo sgocciolamento dei pezzi lavorati vengono montate a corredo dell’impianto delle centrifughe equipaggiate gli azionamenti brushless della serie Lexium 32, a garanzia del pieno controllo anche dei processi più complessi.

Alberto Andreotti, Sales Manager di OMIG, afferma: “Ci sentiamo ben affiancati da Schneider Electric. Le sue soluzioni ci aiutano a progettare nuovi impianti a minor consumo idrico e maggiore efficienza, rispondenti ai più stringenti criteri ambientali e con alti livelli di customizzazione, per proseguire a fianco del cliente lungo la strada della sostenibilità”.

Per il futuro OMIG, insieme a Schneider Electric, ha allo studio nuove opportunità come l’adozione di sistemi di monitoraggio avanzato che forniscano predittività e controllo real time e servitizzazione per una possibile evoluzione nei settori di teleassistenza e manutenzione.

Schneider Electric

L'obiettivo di Schneider è consentire a tutti di sfruttare al meglio le energie e risorse a disposizione, coniugando progresso e sostenibilità per tutti. Questo è ciò che chiamiamo Life Is On. La nostra missione è essere il Partner digitale per la sostenibilità e l'efficienza. Guidiamo la trasformazione digitale integrando tecnologie di processo e per la gestione dell’energia, leader a livello mondiale, connettendo dall’end-point al cloud prodotti, controlli, software e servizi, lungo l'intero ciclo di vita, consentendo una gestione integrata di abitazioni, edifici, data center, infrastrutture e industrie. Siamo la più locale delle aziende globali. Sosteniamo standard aperti ed un ecosistema di partner appassionati dei nostri valori condivisi di scopo, inclusività e valorizzazione delle persone. www.se.com/it

Ufficio Stampa - Prima Pagina Comunicazione

Caterina Ferrara, Ivonne Carpinelli, Cristiana Stradella

caterina@primapagina.it; ivonne@primapagina.it; cristiana@primapagina.it

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