Salute e Benessere
Farmaci, Aisla: “Bene ok Ema a terapia anti-Sla ma...
Farmaci, Aisla: “Bene ok Ema a terapia anti-Sla ma ora accesso rapido a test genetici”
Massimelli: "Nuovo capitolo nella storia della malattia ma non è sufficiente, urgente ridurre tempi di attesa per il trattamento"
Tofersen, un farmaco innovativo che contrasta la progressione della sclerosi laterale amiotrofica, ha ottenuto il parere favorevole del Comitato per i medicinali a uso umano (Chmp) dell'Ema. Ora è necessario attendere l'approvazione finale dell'Ue e poi dell'Aifa. Fortunamente, grazie all'uso compassionevole concesso dalla casa farmaceutica Biogen, promosso da Aisla, già da 2 anni i pazienti italiani hanno accesso a questo farmaco. Purtroppo, nel nostro Paese si rilevano forti disuguaglianze nell'accesso alle terapie, così come molti sono i pazienti non ancora consapevoli della loro condizione genetica. Così in una nota l'Associazione italiana sclerosi laterale amiotrofica (Aisla) sul via libera dell'Agenzia europea del farmaco Ema a una nuova terapia anti-Sla, accolto da "un minuto di applauso della comunità scientifica, alla vigilia della Giornata mondiale delle malattie rare".
Questa notizia - sottolinea Aisla - rappresenta una svolta nella storia della Sla e segna un cambiamento di prospettiva terapeutica. Nel mese di aprile 2022, il farmaco tofersen ha ricevuto l'approvazione della Fda come nuova opzione terapeutica per le persone affette da Sla con la mutazione nel gene Sod1, una forma rara che coinvolge solo circa il 2-3% dei pazienti, ovvero circa 120-150 persone in Italia. Fino ad ora, solo poco più della metà di queste persone sono state trattate con tofersen.
"Questo segna un nuovo capitolo nella storia della Sla. Tuttavia, non è sufficiente - dichiara Fulvia Massimelli presidente nazionale di Aisla - Rivolgo il nostro appello alle istituzioni e autorità sanitarie e regolatorie, perché si adoperino al fine di promuovere una collaborazione più stretta tra i laboratori di genetica e i centri specializzati in modo da ridurre i tempi di attesa per i test genetici. E' fondamentale che ogni paziente abbia la possibilità di conoscere la propria mutazione genetica e poter accedere tempestivamente al trattamento".
Ci sono disuguaglianze nell'accesso e i lunghi tempi di attesa per i risultati dei test genetici - fanno notare da Aisla - rappresentano un ulteriore ostacolo all'efficacia del trattamento (4-10 mesi per la diagnosi; 1-3 mesi per il risultato genetico; 2 mesi per ottenere il farmaco). E' importante sottolineare che il test genetico rientra nelle competenze del Servizio sanitario nazionale ed è gratuito per i pazienti. La diagnosi genetica in Italia è limitata a pochi centri specializzati e non vi è un'omogeneità nella copertura territoriale. Mancano linee guida nazionali per standardizzare i metodi di analisi genetica e i tempi di consegna dei risultati.
"E' importante considerare che gli studi scientifici dimostrano che l'efficacia di tofersen nel trattamento delle persone con la mutazione Sod1 è maggiore se somministrato tempestivamente - afferma Mario Sabatelli, direttore clinico dell'area adulti del Centro Nemo di Roma e presidente della Commissione medico-scientifica di Aisla - E' fondamentale individuare tempestivamente la mutazione Sod-1, ma la ricerca di altre mutazioni di altri geni, come C9orf72, Fus e Tardbp, è altrettanto importante perché sono in corso studi promettenti".
Aisla ha avviato un'indagine per valutare l'accessibilità ai test genetici (https://bit.ly/3OVAPhs). L'appello accorato dell'associazione è rivolto a tutte le persone che hanno ricevuto la diagnosi di Sla, invitandole a richiedere ai centri di riferimento il proprio test genetico. Oggi più che mai - conclude la nota - con l'approvazione di tofersen è fondamentale accedere alle terapie nel minor tempo possibile per salvaguardare la salute, migliorare la qualità vita e combattere la progressione della Sla.
Salute e Benessere
Boom morbillo e pertosse in Ue. “Malattie super...
Cosa dicono gli esperti sull'allarme lanciato dal Centro europeo di prevenzione e controllo delle malattie (Ecdc)
"Con la pandemia Covid c'è stata una diminuzione delle coperture vaccinali per la pertosse e il morbillo, soprattutto nel 2020 e nelle zone più colpite. Poi c'è stata una ripresa delle immunizzazioni e ci siamo riavvicinati al 95% di copertura della popolazione per la pertosse e poco sotto il 95% per il morbillo. Almeno in Italia, ma è chiaro che soprattutto per il morbillo basta scendere di pochi punti rispetto alla copertura che subito rialza la testa. Sono due malattie super contagiose e basta davvero poco. E' chiaro però che la maggior parte dei casi sono registrati nella fascia 15-64 anni, più del 50% sopra i 30 anni. Il morbillo è una malattia che si diffonde oggi più tra gli adulti non vaccinati e che se colpisce un over 60 con altre patologie diventa molto seria. Come lo è la pertosse per i bambini piccoli". Così all'Adnkronos Salute Giovanni Rezza, docente straordinario di Igiene all'Università Vita-Salute San Raffaele di Milano, sull'allarme lanciato dal Centro europeo di prevenzione e controllo delle malattie (Ecdc), in occasione della Settimana europea dell'immunizzazione, sul boom di morbillo e pertosse in Europa.
"Forse non tutti sanno - e credo neanche tanti medici - che esiste un programma di eliminazione del morbillo dell'Oms che prevede la vaccinazione gratuita. Questo - avverte Rezza - dovrebbe spingere i medici di famiglia a promuovere una migliore conoscenza delle vaccinazioni dei loro assistiti. Siamo di fronte ad un problema non solo italiano, l'Ecdc documenta proprio questo. Dobbiamo - conclude -recuperare gli adulti che non hanno fatto la dose di richiamo e diventano la fascia di popolazione più suscettibile ai focolai di morbillo che stiamo vedendo".
"E' davvero deprimente vedere i dati europei Ecdc della pertosse e del morbillo, perché vuol dire essere tornati indietro di moltissimo - dice all'Adnkronos Salute Matteo Bassetti, direttore Malattie infettive dell'ospedale policlinico San Martino di Genova - Così tanti casi di morbillo e pertosse in Europa nel 2024, dopo che eravamo arrivati ad un passo da non vedere più queste malattie, è una situazione fuori dal tempo. Nel 2018-2019 eravamo davvero molto vivicini alla vittoria e all'eradicazione".
"Dobbiamo spiegare alle persone l'importanza dei vaccini, c'è stata una perdita di fiducia ma ora non stiamo lì a cercare di capire il perché ma ripartiamo come fatto negli anni '80 e '90 spiegando come i vaccini possono cambiare la nostra vita. Oggi l'anti-Hpv previene il tumore, il vaccino dell'epatite B previene una neoplasia, così come la rosolia evita le malformazione, sono questi i messaggi che vanno dati alle persone - ribadisce l'infettivologo - I numeri del morbillo cresceranno ancora, anche in Italia, perché mancando anche la copertura è evidente che torneranno focolai nel nostro Paese e in altri stati europei. Vanno sensibilizzati tutti i medici: dai quelli di famiglia a quelli del pronto soccorso affinché sappiano riconoscere le patologie e chiedere poi gli esami corretti".
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Boom di morbillo e pertosse in Europa, rischi per bimbi e...
Ecdc: "Servono sorveglianza e vaccinazioni. Scoraggiante osservare ancora epidemie di infezioni prevenibili coi vaccini"
Boom di casi di morbillo e pertosse in Europa, con un rimbalzo delle infezioni dopo il calo registrato durante la pandemia di Covid-19. A denunciare il trend è il Centro europeo di prevenzione e controllo delle malattie (Ecdc), in occasione della Settimana europea dell'immunizzazione.
"Il numero di casi di morbillo - riporta l'Ecdc - ha iniziato ad aumentare nel 2023 e questa tendenza è continuata in diversi Stati membri dell'Unione europea. Tra marzo 2023 e fine febbraio 2024 sono stati segnalati almeno 5.770 casi di morbillo, con almeno 5 decessi. Il rischio più elevato è tra i bambini minori di un anno, che sono troppo piccoli per essere vaccinati", ma "dovrebbero essere protetti dall'immunità di comunità".
I numeri in Europa
"Il morbillo si diffonde molto facilmente, pertanto per interrompere la trasmissione è essenziale un'elevata copertura vaccinale, pari ad almeno il 95% della popolazione vaccinata con due dosi. Dalla metà del 2023 - prosegue l'Ecdc - è stato segnalato un aumento dei casi di pertosse in diversi Paesi dell'Ue e dello Spazio economico europeo, con dati preliminari che indicano casi più che decuplicati nel 2023 e nel 2024 rispetto al 2022 e al 2021. I giovani corrono un rischio maggiore di malattia grave e di morte. Per proteggerli al meglio, è essenziale garantire che tutti i vaccini raccomandati siano somministrati in tempo. La vaccinazione durante la gravidanza può anche proteggere i bambini piccoli".
"E' scoraggiante vedere che, nonostante decenni di sicurezza ed efficacia dei vaccini ben documentate, i Paesi Ue/See devono ancora affrontare epidemie di diverse malattie prevenibili con i vaccini", dichiara Andrea Ammon, direttrice dell'Ecdc. "Il raggiungimento e il mantenimento di un'elevata copertura vaccinale, la sorveglianza delle malattie e le azioni di risposta tempestive per controllare le epidemie - sottolinea - rimangono le azioni chiave contro queste malattie. I vaccini hanno protetto molte generazioni e dovremmo garantire che ciò continui a essere così".
Casi morbillo aumentati di 60 volte nella regione europea dell'Oms
"Il calo dei tassi di vaccinazione in alcuni Paesi della Regione europea" dell'Organizzazione mondiale della sanità "tra il 2020 e il 2022 mette in luce la vulnerabilità dei nostri successi" contro le malattie infettive prevenibili con i vaccini.
"Negli ultimi 3 anni, più di 1,8 milioni di bambini nella Regione europea dell'Oms hanno saltato la vaccinazione contro il morbillo. La conseguenza è un aumento di 60 volte del numero di casi di morbillo nel 2023 rispetto al 2022", segnalano Hans Kluge, direttore dell'Oms per l'Europa, Regina De Dominicis, direttrice dell'Unicef per l'Europa e l'Asia centrale, e Stella Kyriakides, commissaria europea per la Salute e la Sicurezza alimentare, in occasione della Settimana europea dell'immunizzazione.
"La nostra determinazione a fornire i benefici della vaccinazione a tutti, ovunque, non deve vacillare", ammoniscono in una nota congiunta. "In un contesto di crisi multiple e di diffusione della disinformazione nella regione, Oms, Unicef e Commissione europea si impegnano a continuare a lavorare insieme, in stretta collaborazione con gli Stati membri in tutta Europa, per sostenere i sistemi sanitari e garantire un accesso equo ai servizi di vaccinazione. Insieme - assicurano - continueremo a sensibilizzare l'opinione pubblica sui benefici della vaccinazione e a rafforzare la fiducia nei vaccini per sostenere la domanda pubblica di vaccini, ora e in futuro. Allo stesso tempo, continueremo a contribuire a garantire che i sistemi sanitari siano adeguatamente preparati per qualsiasi epidemia e pandemia futura. Nel nostro obiettivo comune di garantire vite più sane e sicure alle generazioni attuali e future - avvertono - è indispensabile che la vaccinazione rimanga una pietra miliare della salute pubblica.
Oms, Unicef e Commissione europea elencano i successi del Programma ampliato di immunizzazione (Epi). Istituto 50 anni fa, "ha rappresentato un momento cruciale nella storia della salute pubblica e ha salvato milioni di vite a livello globale ogni anno".
"Nel 1974 - evidenziano - solo il 5% dei bambini del mondo era stato vaccinato contro difterite, tetano e pertosse. Oggi questa percentuale è salita a quasi l'85% dei bambini nel mondo e al 94% nella regione europea dell'Oms. Solo 5 anni dopo l'introduzione dell'Epi, il vaiolo è stato eradicato. Da allora, il raggio d'azione geografico del poliovirus selvaggio si è ridotto a soli 2 Paesi e la minaccia di diverse gravi malattie infettive dei bambini è diminuita drasticamente. La continua innovazione nel campo dell'immunologia ha portato allo sviluppo di vaccini in grado di proteggere da un numero ancora maggiore di malattie, aprendo la possibilità nella Regione europea di eliminare l'epatite B e il cancro alla cervice uterina nel prossimo futuro". Ma "mentre celebriamo questi risultati monumentali, che hanno protetto la salute di più generazioni, rimaniamo sulla scia della pandemia da Covid-19 e del suo impatto senza precedenti sulle nostre società ed economie, sui sistemi sanitari e sulla fornitura di assistenza sanitaria".
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Malattie rare, Graffigna (Cattolica): “Figura...
"Il libro bianco contiene dati e proposte concrete per migliorare la qualità di vita delle donne"
Nelle malattie rare "esiste una prevalenza di genere femminile del 52,4%", che "sono 1 milione e 48mila. Il carico assistenziale dei pazienti è nel 90% dei casi assorbito dalle donne, il cui ruolo è centrale. Ecco perché abbiamo voluto realizzare un libro bianco con dati e proposte concrete non solo per migliorare la qualità di vita delle donne, ma perché c'è bisogno di accendere i riflettori sulla condizione delle donne che convivono con una malattia rara o devono assistere un familiare con una patologia rara". Lo ha detto Guendalina Graffigna, professoressa ordinaria di Psicologia dei consumi e della salute all'Università Cattolica del Sacro Cuore di Cremona e direttrice del centro di ricerca EngageMinds Hub che ha curato l'indagine, intervenendo oggi in Senato alla presentazione di 'Donne e malattie rare: impatto sulla vita e aspettative per il futuro', nel corso di dell'evento conclusivo della campagna promossa da Alexion, AstraZeneca Rare Disease.
"Abbiamo curato tre fasi della ricerca - spiega Graffigna - una parte di analisi della letteratura scientifica, una di indagine qualitativa in profondità per raccogliere le storie di donne che convivono con la patologia rara e un'analisi quantitativa per quantificare il burden, il 'peso della malattia'. Il libro bianco è l'occasione per mettere nero su bianco dei numeri, ma anche di portare avanti proposte su cosa dovrebbe essere prioritario per migliorare l'assistenza e la presa in carico delle donne con malattie rare".