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Salute e Benessere

Atassia di Friedreich, via libera in Ue per la prima terapia

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L’esperta: "Omaveloxolone nuova era per gestione della patologia neurodegenerativa"

Atassia di Friedreich, via libera in Ue per la prima terapia

La Commissione europea (Ce) ha autorizzato l’utilizzo di omaveloxolone negli adulti e negli adolescenti di età pari o superiore a 16 anni con atassia di Friedreich (Fa). Si tratta - spiega in una nota la farmaceutica Biogen - del primo trattamento approvato nell’Unione europea per questa rara malattia genetica, neurodegenerativa e progressiva.

“Negli anni di pratica clinica ho potuto osservare l’impatto devastante che l’Atassia di Friedreich ha sulle persone che ne sono colpite e sulle loro famiglie - afferma Sylvia Boesch, MSc, sperimentatore principale dello studio Moxie e responsabile del Centro per disturbi rari del movimento di Innsbruck, dipartimento di Neurologia, Università di Medicina di Innsbruck (Austria) - Le persone con Atassia di Friedreich trattate con omaveloxolone nell’ambito dello studio clinico hanno registrato miglioramenti rilevanti e clinicamente significativi nella quotidianità. Questa approvazione ha generato ottimismo all’interno della comunità: omaveloxolone ha il potenziale per inaugurare una nuova era nella gestione dell’Atassia di Friedreich”.

L'Atassia di Friedreich è la forma più comune di atassia ereditaria. I primi sintomi compaiono generalmente durante l'infanzia e comprendono la progressiva perdita di coordinazione, la debolezza muscolare e l'affaticamento. Con il progredire della malattia, possono insorgere anche problemi alla vista, all'udito, difficoltà nell’articolazione verbale e nella deglutizione, diabete, scoliosi e patologie cardiache gravi. Molte persone con Fa necessitano di ausili per la deambulazione e spesso sono costrette all’utilizzo di una sedia a rotelle entro 10-20 anni dalla diagnosi. Purtroppo, le complicazioni legate alla malattia contribuiscono a ridurre l'aspettativa di vita media a 37 anni. “Proprio nel mese dedicato alle malattie rare - osserva Maria Litani, presidente dell’Associazione italiana sindromi atassiche (Aisa) - arriva una nuova opzione terapeutica che va a colmare un importante bisogno insoddisfatto. Attendevamo questa giornata da anni e siamo convinti che con l’approvazione di omaveloxolone da parte della Commissione europea si apra un periodo ricco di significative novità nel trattamento dell’Atassia di Friedreich, a beneficio di tutte le persone che convivono ogni giorno con questa malattia rara”.

L’approvazione di omaveloxolone da parte della Commissione europea si basa sui dati di efficacia e sicurezza provenienti dallo studio controllato con placebo Moxie parte 2. Al termine delle 48 settimane, i pazienti che avevano ricevuto il trattamento presentavano punteggi significativamente migliori sulla scala di valutazione dell’Atassia di Friedreich modificata (mFars) rispetto al gruppo placebo. Tutti i componenti della valutazione mFars, tra cui la capacità di deglutire (funzionalità bulbare), la coordinazione degli arti superiori, la coordinazione degli arti inferiori e la stabilità in posizione eretta, erano favorevoli a omaveloxolone rispetto a placebo. Ulteriori dati esplorativi sono stati forniti grazie a un’analisi post hoc e propensity-matched in cui i pazienti trattati con omaveloxolone nello studio Moxie (estensione) hanno ottenuto punteggi mFars più bassi a 3 anni confrontati ad una corrispettiva coorte di storia naturale. Gli effetti collaterali più comuni sono: aumento degli enzimi epatici, diminuzione del peso e dell'appetito, nausea, vomito, diarrea, cefalea, affaticamento, dolore orofaringeo e dorsale, spasmi muscolari e influenza.

“Biogen è orgogliosa di poter aggiungere omaveloxolone al proprio portfolio di terapie e di poter rispondere a un forte bisogno medico insoddisfatto, rendendo disponibile in Unione europea il primo trattamento per l’Atassia di Friedreich alle persone che vivono con questa malattia - commenta Matteo Papi, direttore medico di Biogen Italia - Abbiamo già avviato la collaborazione con la comunità medica e le autorità locali per garantire l’accesso al trattamento nel più breve tempo possibile. Il nostro ringraziamento va innanzitutto alla comunità di persone con Atassia di Friedreich, per il loro fondamentale contributo allo sviluppo di omaveloxolone, che ha reso possibile l'approvazione odierna”.

L’approvazione europea è “una pietra miliare verso un accesso globale al trattamento - sottolinea Jennifer Farmer, Chief Executive Officer della Friedreich's Ataxia Research Alliance (Fara) - Siamo grati a tutti i ricercatori, ai Centri clinici, alle persone che convivono con l’Atassia di Friedreich e alle loro famiglie, alle associazioni pazienti, a Biogen e all'Agenzia europea per i medicinali per tutti gli sforzi, in termini di ricerca e sviluppo del farmaco e di sensibilizzazione, che hanno portato a questa approvazione. Non vediamo l'ora di continuare la nostra collaborazione con la comunità dell'Atassia di Friedreich con l'obiettivo di favorire l'accesso al trattamento dove è necessario". Anche l’associazione di pazienti Euro-ataxia “accoglie con favore l’approvazione - rimarca Andreas Nadke, presidente di Euro-ataxia - i nostri associati hanno lavorato molti anni per veder arrivare questa giornata tanto attesa. Siamo convinti che da oggi si apra un periodo ricco di significative novità nel trattamento della Fa”.

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Covid, Cartabellotta: “Parole Meloni alimentano...

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Il presidente Gimbe: "Il ministro Schillaci dovrebbe fugare ogni dubbio per fermare questa pericolosa deriva anti-scientifica"

Nino Cartabellotta, presidente della Fondazione Gimbe

"Lo Stato, con la legge 210 del '92, prevede già l'indennizzo a favore di soggetti danneggiati da complicanze irreversibili correlate a vaccinazioni obbligatorie, trasfusioni di sangue ed emoderivati infetti. E il comma 1bis, recentemente aggiunto, estende in maniera esplicita tale indennizzo a chi ha riportato una menomazione permanente dell'integrità psico-fisica conseguente alla vaccinazione anti Sars-CoV-2. Le parole del presidente Meloni, se da un lato ribadiscono l'ovvio, dall'altro continuano ad alimentare sospetti sulla sicurezza dei vaccini anti-Covid che hanno permesso al mondo intero di uscire dall'incubo della pandemia". Così all'Adnkronos Salute il presidente della Fondazione Gimbe, Nino Cartabellotta, intervenendo su quanto affermato dalla premier Giorgia Meloni che ha sottolineato la volontà del Governo di "andare in fondo" sugli effetti avversi dei vaccini anti-Covid, "capire e assumersi per lo Stato italiano le responsabilità che si deve assumere".

"I programmi di vaccino-vigilanza delle autorità regolatorie di tutto il mondo hanno documentato un profilo rischi/benefici straordinariamente favorevole, su quasi 6 miliardi di dosi somministrate", rimarca il presidente Gimbe, chiamando in causa il ministro della Salute Orazio Schillaci: "A mio avviso - dice - dovrebbe fugare pubblicamente ogni dubbio per fermare questa pericolosa deriva anti-scientifica che rischia di far perdere ai cittadini ulteriore fiducia nei vaccini, nella prevenzione e nel Servizio sanitario nazionale".

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Sanità, Siaarti: “Società scientifiche strategiche...

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Giarratano: "Bene la Fism a ribadire suo ruolo per modificare la legge su colpa sanitaria"

Sanità, Siaarti:

"L'assemblea della Fism ha rivestito una particolare importanza anche perché ha documentato, in un incontro che ha visto insieme società scientifiche e istituzioni, il ruolo importante e strategico delle prime nell'incidere nei percorsi di riforma che sono in corso, per quanto riguarda sia la rete ospedaliera sia la rete territoriale. Un altro elemento molto importante che è stato oggetto di dibattito nell'assemblea Fism è stato il ruolo delle società scientifiche nella produzione di linee guida e quanto questo incida anche sul percorso di riforma della legge sulla colpa sanitaria. Colpa sanitaria che ha un peso importante anche nell'aumento della spesa pubblica sotto la voce di "medicina difensiva". Lo ha detto Antonino Giarratano, presidente della Siaarti (Società italiana di anestesia, analgesia, rianimazione e terapia intensiva), a Roma in occasione del '40esimo anniversario della Federazione italiana società medico scientifiche - Verso gli Stati Generali Fism'.

Si è parlato molto anche delle "buone pratiche cliniche che la Siaarti produce da alcuni anni. Il progetto di produzione e revisione delle linee guida non ha raggiunto, infatti, lo scopo che si prefiggeva - rileva Giarratano - in forza del fatto che i loro costi e i loro tempi di elaborazione, mediamente 2 anni, non hanno consentito finora l'ampia produzione di linee di indirizzo e di standard clinico-organizzativi che invece sarebbe necessaria". Siaarti "è pronta ad affrontare la nuova visione, mettendo in campo le migliori risorse nella produzione di modelli organizzativi, standard strutturali e tecnologici e buone pratiche cliniche, collaborando con l'Istituto superiore di sanità la cui funzione di indirizzo è necessaria".

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Salute, Colivicchi (Anmco): “In Italia oltre 40% dei...

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'Puntare su prevenzione cardiovascolare, ruolo centrale della Fism nella sanità pubblica'

Salute, Colivicchi (Anmco):

"In Italia le malattie cardiovascolari si confermano la prima causa di morte e riguardano una percentuale altissima di pazienti: oltre il 40% dei decessi ancora oggi è dovuto a infarto o ictus. Quindi dobbiamo implementare al meglio le misure di prevenzione cardiovascolare. La riflessione comune delle società medico-scientifiche italiane consentirà certamente di affrontare questi problemi con maggiore incisività". Lo ha detto all'Adnkronos Salute Furio Colivicchi, presidente di Anmco (Associazione nazionale medici cardiologi ospedalieri) e vicepresidente della Fism, in occasione del '40esimo anniversario della Federazione italiana società medico scientifiche - Verso gli Stati Generali Fism', a Roma.

"Siamo qui per il quarantesimo anniversario della fondazione della Fism, un evento straordinario che segna un passaggio importantissimo, la crescita del ruolo della Fism come Federazione delle società medico scientifiche all'interno del sistema generale della sanità pubblica italiana - sottolinea Colivicchi - Le società scientifiche hanno un ruolo centrale nello sviluppo delle evidenze cliniche e scientifiche per l'implementazione della pratica clinica delle migliori pratiche e possibili e per la tutela della salute dei cittadini italiani". Questo "momento di riflessione comune è un momento di particolare rilievo - evidenzia - anche perché consente di approfondire non solo i temi scientifici in generali, ma anche aspetti organizzativi e le criticità che attualmente sono presenti nel nostro Servizio sanitario nazionale".

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