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Cronaca

Ucb, ok europeo a 2 terapie per adulti con miastenia gravis...

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Ucb, ok europeo a 2 terapie per adulti con miastenia gravis generalizzata 

Rozanolixizumab e zilucoplan ottengono autorizzazione all’immissione in commercio in Europa

Foto di repertorio - FOTOGRAMMA

L'azienda biofarmaceutica Ucb ha annunciato che la Commissione europea ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio in Europa di rozanolixizumab, come terapia add on a quella standard, per il trattamento della miastenia gravis generalizzata (gMG) in pazienti adulti positivi agli anticorpi anti-acetilcolina (AChR) o anti-tirosinchinasi muscolo-specifica (MuSK). Rozanolixizumab 140 mg/ml, soluzione iniettabile - si legge in una nota - è un anticorpo monoclonale IgG4 umanizzato, che si lega al recettore Fc neonatale (FcRn), determinando la riduzione delle IgG circolanti. Si tratta della prima terapia approvata in Europa per i pazienti adulti con gMG positiva sia agli anticorpi anti-AChR, che agli anticorpi anti-MuSK, i due sottotipi più comuni della patologia.

L'approvazione di questo farmaco orfano si basa sui risultati dello studio registrativo di fase III MycarinG nella gMG, pubblicato su The Lancet Neurology nel maggio 2023, che ha dimostrato come il trattamento con rozanolixizumab abbia portato a miglioramenti statisticamente significativi e clinicamente rilevanti negli outcome specifici di malattia rispetto al placebo, tra cui un miglioramento nello svolgimento di attività quotidiane come la respirazione, il parlare, la deglutizione e la capacità di alzarsi da una sedia. Rozanolixizumab – riferisce la nota - è la prima terapia approvata in Europa per soggetti adulti con gMG positivi agli anticorpi AChR o MuSK, i due sottotipi anticorpali più comuni della patologia.

Approvazione europea anche per zilucoplan come terapia aggiuntiva a quella standard, per il trattamento della miastenia gravis generalizzata in pazienti adulti positivi agli anticorpi anti-recettore dell’acetilcolina (AChR) – riferisce la nota - Zilucoplan è un peptide inibitore della componente 5 della cascata del complemento (inibitore C5), da autosomministrarsi una volta al giorno, per via sottocutanea per il trattamento della gMG. L'approvazione è supportata dallo studio registrativo di fase III Raise nella gMG, che ha dimostrato come zilucoplan abbia portato benefici rapidi, consistenti e clinicamente rilevanti negli esiti di efficacia specifici della gMG, rispetto al placebo.

La miastenia gravis generalizzata è una malattia rara, autoimmune con una prevalenza a livello mondiale di 100-350 casi ogni milione di persone. Le persone colpite da gMG possono manifestare una serie di sintomi, tra cui una grave debolezza muscolare, che può comportare visione doppia, palpebre cadenti, difficoltà a deglutire, masticare e parlare, nonché una debolezza dei muscoli della respirazione potenzialmente letale.

"Con l'approvazione di rozanolixizumab da parte della Commissione europea, insieme a quella recente di zilucoplan, il nostro portafoglio di farmaci per la gMG può ora entrare nella pratica clinica di tutta Europa. Si tratta di un'altra importante pietra miliare in linea con la nostra mission di offrire nuove soluzioni terapeutiche alla comunità di pazienti a che vivono con la gMG - dichiara Jean-Christophe Tellier, Ceo di Ucb - Riteniamo che vi siano ancora molte esigenze insoddisfatte da parte dei pazienti, che possono trovare risposta grazie a opzioni terapeutiche differenziate, generalmente ben tollerate ed efficaci, che affrontino aspetti chiave della fisiopatologia della gMG. Ringraziamo i pazienti, i caregiver e gli sperimentatori che hanno partecipato ai nostri studi clinici e che hanno condiviso con noi le loro conoscenze. Desidero, inoltre, ringraziare i nostri dipendenti e collaboratori che, con la loro dedizione, energia e passione hanno contribuito a questo importante risultato".

Per quanto riguarda l'approvazione di zilucoplan da parte della Commissione europea, "Ucb ha compiuto un altro importante passo avanti nell'offerta di valore per i pazienti con gMG, proponendo ai clinici l'opportunità di contrastare l'attivazione del complemento nella gMG, con un'opzione di trattamento in autosomministrazione sottocutanea, una volta al giorno – sottolinea Tellier - Oltre all’approvazione da parte della Ce, per il nostro bloccante del recettore FC neonatale (FcRn), rozanolixizumab, e alle approvazioni di zilucoplan e rozanolixizumab negli Stati Uniti e in Giappone per il trattamento degli adulti affetti da gMG, il nostro portafoglio di farmaci, unico e differenziato, rafforza l’impegno di Ucb nel ridefinire le aspettative di trattamento per la comunità dei pazienti affetti miastenia gravis generalizzata. Siamo estremamente grati ai pazienti, ai caregiver e agli sperimentatori", che "hanno partecipato ai nostri studi clinici, nonché ai nostri dipendenti e collaboratori, la cui dedizione e passione hanno reso possibile questo importante risultato” conclude.

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Cronaca

Ok Ue a nuova combinazione antibiotica contro le infezioni...

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La dose fissa di cefepime più enmetazobactam è indicata nel trattamento di infezioni urinarie complicate, polmoniti ospedaliere e batteriemia

Ok Ue a nuova combinazione antibiotica contro le infezioni gravi

La Commissione europea ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio per Exblifep*, una combinazione antibiotica a dose fissa di cefepime ed enmetazobactam per il trattamento di infezioni gravi. Lo annunciano Advanz Pharma Holdco Limited, azienda farmaceutica globale con sede nel Regno Unito e con un focus strategico nella fornitura di farmaci specialistici, ospedalieri e per malattie rare in Europa, Canada e Australia, e Allecra Therapeutics, società biofarmaceutica che sviluppa nuove terapie per combattere la resistenza agli antibiotici.

Exblifep - spiegano in una nota - è approvato per il trattamento di pazienti adulti con infezioni complicate del tratto urinario, inclusa la pielonefrite; la polmonite acquisita in ospedale, inclusa la polmonite associata a ventilazione meccanica; la batteriemia verificatasi in associazione certa o sospetta a una qualsiasi delle infezioni elencate in precedenza.

In base a un accordo di licenza e fornitura concluso nel 2022, Advanz Pharma possiede i diritti per sviluppare e commercializzare il candidato antibiotico di Allecra nell'Unione europea, nel Regno Unito, in Svizzera e in Norvegia. Il farmaco è una combinazione antibiotica a dose fissa, da somministrare per via endovenosa, di enmetazobactam, un nuovo inibitore della lattamasi ad ampio spettro appartenente alla classe dei sulfoni dell'acido penicillanico, e di cefepime, una cefalosporina di quarta generazione. E' stato dimostrato che enmetazobactam ripristina l'efficacia di cefepime contro alcuni batteri multiresistenti, inclusi i patogeni produttori di Esbl da soli o in combinazione con alcune mutazioni resistenti delle beta-lattamasi, come Oxa-48 o AmpC, che sono in aumento in Europa e per le quali esistono poche alternative terapeutiche.

Le infezioni complicate del tratto urinario o cUti, infezioni gravi e potenzialmente fatali - descrive la nota - rappresentano il 19% di tutte le infezioni associate all'assistenza sanitaria. Il range dei tassi di mortalità riportato in letteratura è molto ampio (2-31%), poiché deriva dalla diversa composizione dei pazienti inclusi in termini di età, tipo di infezione e comorbidità. Le cUti, inclusa la pielonefrite acuta (Ap), sono definite come infezioni del tratto urinario ascendenti dalla vescica accompagnate da segni e sintomi locali e sistemici (febbre, brividi, malessere, dolore al fianco, mal di schiena), che si verificano in presenza di un'anomalia funzionale o anatomica delle vie urinarie o in presenza di cateterizzazione. L'Ap è un'infezione batterica che causa l'infiammazione dei reni ed è una delle malattie renali più comuni. Si presenta come una complicazione di un'infezione del tratto urinario ascendente, che si diffonde dalla vescica ai reni e ai loro sistemi collettori.

La polmonite acquisita in ospedale (Hap) e la polmonite associata a ventilazione meccanica (Vap) sono la seconda infezione nosocomiale più comune (dopo la cUti), nonché una delle principali cause di morte per infezioni nosocomiali nei pazienti critici. Hap e Vap sono infezioni polmonari causate da agenti patogeni acquisiti durante la degenza ospedaliera, che si verificano da 48 ore dopo il ricovero in ospedale e che non erano in incubazione al momento del ricovero.

La nuova combinazione antibiotica è stata testata nello studio registrativo di fase 3 Allium di Allecra, che ha confrontato 1.034 pazienti randomizzati che avevano ricevuto cefepime 2 g/enmetazobactam 0,5 g o piperacillina 4 g/tazobactam 0,5 g ogni 8 ore mediante infusione endovenosa continua di 2 ore nell'ambito di uno studio globale multicentrico, randomizzato, controllato, in doppio cieco, condotto in 112 siti in 19 Paesi. Exblifep ha soddisfatto la misura di outcome primaria, dimostrando un successo complessivamente significativo in termini statistici del trattamento (cura clinica combinata con eradicazione microbiologica) alla visita di test rispetto a piperacillina/tazobactam nelle cUti, inclusa Ap, causate da patogeni Gram-negativi (79,1% vs 58,9%). Risultati significativamente superiori in termini statistici sono stati osservati anche tra i pazienti con infezioni causate da agenti patogeni produttori di Esbl (rispettivamente 73,7% vs 51,5%). La combinazione ha dimostrato un profilo di sicurezza tollerabile, paragonabile a piperacillina/tazobactam: 19,8% vs 14,5%. Sae (effetti avversi seri) correlati al trattamento sono stati segnalati nello 0,2% dei pazienti trattati con Exblifep, rispetto allo 0,6% dei pazienti trattati con piperacillina/tazobactam.

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Cronaca

Meteo Pasqua e Pasquetta, Italia divisa in due: previsioni

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Esodo con il maltempo, allerta gialla in 8 regioni

Esodo di Pasqua all'insegna del maltempo, 8 regioni con allerta gialla. Ma la situazione è in miglioramento, anche se l'Italia sarà divisa in due: sole e caldo al Sud, temporali al Nord.

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Cronaca

Salute, Orlandini (Familiari sordociechi): “Lega Filo...

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"Aiuta i nostri figli nelle loro abilità e ci supporta"

Daniele Orlandini, presidente del Comitato dei Familiari

"La Lega del Filo d'Oro, per famiglie come la nostra, rappresenta uno di quegli incontri determinanti e fondamentali nel corso della nostra vita. Noi l'abbiamo incontrata per caso e poi è diventata la nostra compagna di viaggio". Lo ha detto Daniele Orlandini, presidente del Comitato dei Familiari, a margine dell'evento organizzato dalla Lega del Filo d'Oro presso la Camera dei deputati per la presentazione del Manifesto delle persone sordocieche.

"La Lega del Filo d'Oro - ha spiegato Orlandini - per famiglie e genitori di persone sordocieche e pluriminorate sensoriali è determinante per due aspetti: aiuta i nostri figli a scoprire quelle abilità che diversamente sarebbe difficile far emergere; supporta anche noi famiglie che siamo elementi fondamentali all'interno dell'organizzazione. Per alcuni di noi, è il mio caso, l'incontro con la Lega del Filo d'Oro è diventata una scelta di vita. Mia figlia, infatti, abita da circa un anno in una delle sue strutture".

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