Connect with us

Salute e Benessere

Atassia di Friedreich, via libera in Ue per la prima terapia

Published

on

L’esperta: "Omaveloxolone nuova era per gestione della patologia neurodegenerativa"

Atassia di Friedreich, via libera in Ue per la prima terapia

La Commissione europea (Ce) ha autorizzato l’utilizzo di omaveloxolone negli adulti e negli adolescenti di età pari o superiore a 16 anni con atassia di Friedreich (Fa). Si tratta - spiega in una nota la farmaceutica Biogen - del primo trattamento approvato nell’Unione europea per questa rara malattia genetica, neurodegenerativa e progressiva.

“Negli anni di pratica clinica ho potuto osservare l’impatto devastante che l’Atassia di Friedreich ha sulle persone che ne sono colpite e sulle loro famiglie - afferma Sylvia Boesch, MSc, sperimentatore principale dello studio Moxie e responsabile del Centro per disturbi rari del movimento di Innsbruck, dipartimento di Neurologia, Università di Medicina di Innsbruck (Austria) - Le persone con Atassia di Friedreich trattate con omaveloxolone nell’ambito dello studio clinico hanno registrato miglioramenti rilevanti e clinicamente significativi nella quotidianità. Questa approvazione ha generato ottimismo all’interno della comunità: omaveloxolone ha il potenziale per inaugurare una nuova era nella gestione dell’Atassia di Friedreich”.

L'Atassia di Friedreich è la forma più comune di atassia ereditaria. I primi sintomi compaiono generalmente durante l'infanzia e comprendono la progressiva perdita di coordinazione, la debolezza muscolare e l'affaticamento. Con il progredire della malattia, possono insorgere anche problemi alla vista, all'udito, difficoltà nell’articolazione verbale e nella deglutizione, diabete, scoliosi e patologie cardiache gravi. Molte persone con Fa necessitano di ausili per la deambulazione e spesso sono costrette all’utilizzo di una sedia a rotelle entro 10-20 anni dalla diagnosi. Purtroppo, le complicazioni legate alla malattia contribuiscono a ridurre l'aspettativa di vita media a 37 anni. “Proprio nel mese dedicato alle malattie rare - osserva Maria Litani, presidente dell’Associazione italiana sindromi atassiche (Aisa) - arriva una nuova opzione terapeutica che va a colmare un importante bisogno insoddisfatto. Attendevamo questa giornata da anni e siamo convinti che con l’approvazione di omaveloxolone da parte della Commissione europea si apra un periodo ricco di significative novità nel trattamento dell’Atassia di Friedreich, a beneficio di tutte le persone che convivono ogni giorno con questa malattia rara”.

L’approvazione di omaveloxolone da parte della Commissione europea si basa sui dati di efficacia e sicurezza provenienti dallo studio controllato con placebo Moxie parte 2. Al termine delle 48 settimane, i pazienti che avevano ricevuto il trattamento presentavano punteggi significativamente migliori sulla scala di valutazione dell’Atassia di Friedreich modificata (mFars) rispetto al gruppo placebo. Tutti i componenti della valutazione mFars, tra cui la capacità di deglutire (funzionalità bulbare), la coordinazione degli arti superiori, la coordinazione degli arti inferiori e la stabilità in posizione eretta, erano favorevoli a omaveloxolone rispetto a placebo. Ulteriori dati esplorativi sono stati forniti grazie a un’analisi post hoc e propensity-matched in cui i pazienti trattati con omaveloxolone nello studio Moxie (estensione) hanno ottenuto punteggi mFars più bassi a 3 anni confrontati ad una corrispettiva coorte di storia naturale. Gli effetti collaterali più comuni sono: aumento degli enzimi epatici, diminuzione del peso e dell'appetito, nausea, vomito, diarrea, cefalea, affaticamento, dolore orofaringeo e dorsale, spasmi muscolari e influenza.

“Biogen è orgogliosa di poter aggiungere omaveloxolone al proprio portfolio di terapie e di poter rispondere a un forte bisogno medico insoddisfatto, rendendo disponibile in Unione europea il primo trattamento per l’Atassia di Friedreich alle persone che vivono con questa malattia - commenta Matteo Papi, direttore medico di Biogen Italia - Abbiamo già avviato la collaborazione con la comunità medica e le autorità locali per garantire l’accesso al trattamento nel più breve tempo possibile. Il nostro ringraziamento va innanzitutto alla comunità di persone con Atassia di Friedreich, per il loro fondamentale contributo allo sviluppo di omaveloxolone, che ha reso possibile l'approvazione odierna”.

L’approvazione europea è “una pietra miliare verso un accesso globale al trattamento - sottolinea Jennifer Farmer, Chief Executive Officer della Friedreich's Ataxia Research Alliance (Fara) - Siamo grati a tutti i ricercatori, ai Centri clinici, alle persone che convivono con l’Atassia di Friedreich e alle loro famiglie, alle associazioni pazienti, a Biogen e all'Agenzia europea per i medicinali per tutti gli sforzi, in termini di ricerca e sviluppo del farmaco e di sensibilizzazione, che hanno portato a questa approvazione. Non vediamo l'ora di continuare la nostra collaborazione con la comunità dell'Atassia di Friedreich con l'obiettivo di favorire l'accesso al trattamento dove è necessario". Anche l’associazione di pazienti Euro-ataxia “accoglie con favore l’approvazione - rimarca Andreas Nadke, presidente di Euro-ataxia - i nostri associati hanno lavorato molti anni per veder arrivare questa giornata tanto attesa. Siamo convinti che da oggi si apra un periodo ricco di significative novità nel trattamento della Fa”.

Un team di giornalisti altamente specializzati che eleva il nostro quotidiano a nuovi livelli di eccellenza, fornendo analisi penetranti e notizie d’urgenza da ogni angolo del globo. Con una vasta gamma di competenze che spaziano dalla politica internazionale all’innovazione tecnologica, il loro contributo è fondamentale per mantenere i nostri lettori informati, impegnati e sempre un passo avanti.

Salute e Benessere

Abuso di alcol aumenta rischio Alzheimer e Parkinson, lo...

Published

on

UOMO UBRIACO DAVANTI A BOTTIGLIA DI VINO, FOTO SIMBOLICA DI ALCOLISMO ALCOL (/Fotogramma, MILANO - 2004-10-12) p.s. la foto e' utilizzabile nel rispetto del contesto in cui e' stata scattata, e senza intento diffamatorio del decoro delle persone rappresentate - FOTOGRAMMA

“L’abuso di alcol, insieme a diabete e biossido d’azoto (un indice dell’inquinamento atmosferico da traffico), costituisce anche una delle principali cause di aumento del rischio di malattia di Alzheimer e di Parkinson, secondo uno studio anglo-canadese appena pubblicato su 'Nature Communications'". Lo sottolinea il presidente della Società italiana di neurologia (Sin) Alessandro Padovani, dell’Università di Brescia, per l'Alcohol Prevention Day, la giornata mondiale di prevenzione dell’abuso di alcol, proclamata il Collaborating Centre on Alcohol and Public Health Policy Research dell’Oms per il 18 aprile, con l'obiettivo di fornire informazioni aggiornate sugli effetti negativi dell’abuso di alcol per la salute e la società.

Nel nostro Paese aderiscono l'Istituto superiore di sanità, la Società italiana di alcologia Sia e l’Associazione italiana dei Club alcologici territoriali Aicat per promuovere sul territorio la cultura della prevenzione, della consapevolezza e della responsabilità individuale e sociale, anche in funzione della piaga, in continua crescita, degli incidenti stradali per abuso di alcol soprattutto fra i neopatentati.

"Come abbiamo indicato nel Manifesto One Brain One Health che riassume la strategia italiana per la salute del cervello 2023-2031, oggi siamo esposti a diversi fattori di rischio cumulativi che impongono un approccio olistico che li consideri tutti - rimarca Padovani - Quindi non solo i già noti ipertensione, diabete e obesità, ma anche fattori legati allo stile di vita come l’esercizio fisico e il consumo di alcol". Particolarmente vulnerabili ai danni dell'abuso sono i giovani: negli Usa prima dei 21 anni d’età, questa è una delle principali cause di morte prevenibili per incidenti stradali, omicidi, binge drinking (overdose di alcol), cadute, ustioni, annegamenti e suicidi. La situazione non cambia molto in Italia: il Rapporto Itisan 2023 dell’Iss indica che l’alcol è il terzo fattore per rischio di malattia e morte prematura dopo fumo e ipertensione arteriosa. Un'altra indagine Iss (Passi 21-22) indica che tra i 18 e i 21 anni, nonostante in questa fascia d’età la soglia di alcolemia consentita sia pari a zero, il 4% dei guidatori si mette al volante dopo aver bevuto.

Sul versante opposto - evidenziano ancora i neurologi - si trova l'eccessivo consumo di alcolici da parte degli anziani, segnalato fra gli altri dagli American Addiction Centers secondo cui l’alcol è la sostanza d’abuso più usata dopo i 65 anni. Per la Samhsa (Substance Abuse and Mental Health Services Administration) l’11% degli over 65 è affetto da binge drinking, beve tanto da avere una concentrazione plasmatica pari o superiore a 0.08 g/dl.

Nell’anziano - avvertono gli esperti - questo può comportare disidratazione, interazioni con i vari farmaci che spesso assume per le comorbidità di cui spesso soffre, come diabete, ipertensione, miocardiopatie, epatopatie, osteoporosi, disturbi della memoria e dell’umore.

Continue Reading

Salute e Benessere

Malattie rare, Cittadinanzattiva: “Anemia emolitica...

Published

on

Mandorino: "Con Sanofi lavoriamo per favore una maggiore conoscenza della patologia ultra-rara del sangue"

Malattie rare, Cittadinanzattiva:

"Come Cittadinanzattiva abbiamo da anni promosso una rete di associazioni di pazienti con patologie croniche e rare, in particolare nei confronti dell'anemia emolitica autoimmune da anticorpi freddi (Cad) siamo molto attenti. Ringraziamo Sanofi anche per il lavoro fatto con il diario 'Una vita senza inverno', perché proprio per la sua rarità la Cad è una patologia difficile da diagnosticare, difficile da prendere in carico, difficile da vivere per i pazienti e difficile per i caregiver". Così Anna Lisa Mandorino, segretaria generale di Cittadinanzattiva, intervenendo oggi a Roma alla presentazione di 'Una vita senza inverno', il diario che racconta il desiderio dei pazienti con Cad, nato da una iniziativa di Sanofi in collaborazione FB&Associati, con il contributo di Cittadinanzattiva e di Uniamo, la Federazione italiana malattie rare.

"La Cad è una malattia che colpisce soprattutto la popolazione anziana che, non dimentichiamolo, ha un ruolo fondamentale nella nostra società - ha poi aggiunto Mandorino - Tenere insieme le testimonianze di chi convive con la malattia con le criticità che anche i professionisti sanitari fanno emergere, come per esempio il riconoscimento di questa patologia ultra-rara, e il ruolo importante dei caregiver, ecco tutto questo ci è sembrato un 'mix' interessante da sostenere anche con la nostra collaborazione al progetto, il cui obiettivo è favorire una maggiore conoscenza di questa patologia".

Continue Reading

Salute e Benessere

Design Week ‘festa dei virus, repellenti anti-zanzara...

Published

on

Design Week 'festa dei virus, repellenti anti-zanzara e gel mani sempre con sé'

Virus in agguato per i fan del Salone del mobile che affollano Milano capitale del design. "Tra assembramenti e aperitivi, complici gli sbalzi termici" che hanno cancellato l'illusione di un'estate anticipata, per salonisti e fuori-salonisti si moltiplicano le "situazioni a rischio contagio", avverte il virologo Fabrizio Pregliasco. "Rhinovirus, molti enterovirus, metapneumovirus, coronavirus non Sars, ma anche un po' di influenza e di Covid, con l'indice di trasmissione Rt tornato la settimana scorsa appena sopra la soglia epidemica": questi i nemici invisibili che aleggiano sulla Design Week meneghina, elenca all'Adnkronos Salute l'esperto dell'università Statale di Milano. "E poi c'è la Dengue - ammonisce - con l'epidemia ancora in corso in Sud America e le zanzare tigre che iniziano a circolare in città, possibili vettori del virus".

"Siamo ancora in una stagione in cui la curva delle infezioni respiratorie stenta ad abbassarsi con maggiore decisione", spiega Pregliasco. "E tutte le situazioni di vicinanza, ormai lo abbiamo capito bene con il Covid, certamente contribuiscono a questa 'coda' di virus simil-influenzali". Senza dimenticare "i virus gastrointestinali, per cui è importante fare attenzione a quello che si mangia e che si beve, accertarsi di consumare alimenti sani e sicuri, evitare mix insidiosi", raccomanda il medico. Infine Dengue, perché "ormai c'è di mezzo pure lei e i maxi-eventi in generale rappresentano sicuramente un'occasione di possibile contagio, soprattutto considerando il fatto che - ricorda - la gran parte dei casi sono asintomatici".

L'auspicio di Pregliasco è che a livello di autorità locali e di popolazione si prendano sul serio le indicazioni ministeriali alla prevenzione ambientale, alla disinfestazione e alla lotta senza quartiere alle zanzare. Mentre al popolo del design lo specialista detta un 'manuale di sopravvivenza' anti-virus: "Portiamoci dei repellenti anti-insetto e usiamoli", suggerisce. "Niente mascherina, non ha senso arrivare a tanto", precisa. Però sarebbe 'bon ton' rispolverare "la responsabilità del singolo, che ci siamo un po' dimenticati. Se uno ha un'infezione in corso - è il messaggio - ci pensi un po' prima di buttarsi nella mischia". Ancora: via libera ai "gel per l'igiene delle mani", consigliatissimi prima di avvicinarsi alla 'ciotola del salatino'. E infine, contro le bizze del meteo, "un classico storico: outfit 'a cipolla', vestirsi a strati da togliere e mettere all'occorrenza".

Continue Reading

Ultime notizie

Politica2 ore ago

TikTok, per Terzi (Fdi) Italia e Ue devono combattere la...

Il senatore commenta con l'Adnkronos la legge che può bandire l'app cinese dagli Stati Uniti, e il Memorandum firmato da...

Economia2 ore ago

Gioco responsabile, Fondazione FAIR presenta la sua ricerca...

È stata presentata a Roma, a IGE-Italian Gaming Expo, nell’ambito della tavola rotonda “Un Nuovo Approccio al Gioco Responsabile" la...

Economia2 ore ago

Fondazione Fair: “Avere anche in Italia modello...

L'obiettivo di identificare e studiare le migliori pratiche internazionali e valutare potenziali opportunità per il mercato italiano La Fondazione Fair,...

Economia2 ore ago

Nasce Previverso, il welfare action-lab di Arca Fondi Sgr e...

Arca Fondi SGR, tra le principali realtà nel panorama del risparmio gestito italiano, e Talents In Motion, il primo progetto...

Esteri2 ore ago

Ucraina, Crosetto: “Italia ha fornito tutto quello...

"Noi veniamo da 40 anni con l'idea che la difesa fosse qualcosa di cui non avevamo bisogno" "Noi domani avremo...

Economia2 ore ago

Aperti cancelli 5°edizione Gic, giornate italiane...

Fino al 20 aprile 2024 nei padiglioni del Piacenza Expo Taglio del nastro oggi al Piacenza Expo della 5ª edizione...

Esteri2 ore ago

India al voto, Armellini: “Grande democrazia? Con...

L'ex ambasciatore a Nuova Delhi: "Il Paese è cresciuto, ma stretta autoritaria sempre più opprimente" L'India resta un grande Paese,...

Cultura2 ore ago

Biennale Arte: al Padiglione dell’Ucraina le...

Gli ucraini che non sono al fronte si ritrovano insieme per cucire le reti mimetiche o divise per i soldati....

Economia2 ore ago

Ciocca (Lega): “Necessario intervento europeo per...

“La digitalizzazione può ridurre le distanze, può evitare chilometri e anche l'inquinamento ambientale. Per far questo è necessario che l'Europa...

Ultima ora2 ore ago

Classifica pay-tv di Altroconsumo di oltre 23 mila...

Altroconsumo ha condotto l’indagine annuale sul livello di soddisfazione dei servizi di Pay Tv, coinvolgendo più di 23 mila soci...

Attualità3 ore ago

Premio “Il sognatore” VI edizione: A Villa Domi il 24...

Si terrà il prossimo 24 aprile, alle ore 20,00, presso Villa Domi – Sala Bianca (via Salita Scudillo, 19/A, Napoli),...

Cultura3 ore ago

Biennale Arte, ‘Ifis art’: progetti Banca Ifis...

Un progetto articolato e inedito che mette al centro il digitale, per rendere accessibile l’arte anche attraverso modalità innovative e...

Lavoro3 ore ago

Edilizia, Ciocca (Lega): “Europa inietti risorse per...

L’europarlamentare: "Occasione per ridurre l’inquinamento" "La digitalizzazione può essere un'occasione per ridurre l'inquinamento e può aiutare a ridurre le distanze,...

Spettacolo3 ore ago

Il pop ‘di confine degli Ex-Otago è tornato

La band genovese, ospite dell’Adnkronos, racconta il nuovo album 'Auguri'.

Economia3 ore ago

Edilizia, Bertella (Bim): “Accompagniamo mondo...

Il presidente della commissione agli Stati generali: “Il passaggio sostenuto dalle norme” “Il passaggio che stiamo vivendo nella digitalizzazione nel...

Salute e Benessere3 ore ago

Abuso di alcol aumenta rischio Alzheimer e Parkinson, lo...

“L’abuso di alcol, insieme a diabete e biossido d’azoto (un indice dell’inquinamento atmosferico da traffico), costituisce anche una delle principali...

Salute e Benessere3 ore ago

Malattie rare, Cittadinanzattiva: “Anemia emolitica...

Mandorino: "Con Sanofi lavoriamo per favore una maggiore conoscenza della patologia ultra-rara del sangue" "Come Cittadinanzattiva abbiamo da anni promosso...

Economia3 ore ago

Ordine ingegneri, Gaggeri (Project management):...

Il presidente della Commissione agli Stati generali: “Serve una piattaforma integrata” “Negli ultimi anni in Italia, finalmente, si sono sviluppate...

Sostenibilità3 ore ago

Passi indietro sulle politiche green da parte dell’Ue,...

Nel mirino le modifiche alla Pac e lo stop al Nature Restoration Law L’Ue ha fatto passi indietro sulla politica...

Salute e Benessere3 ore ago

Design Week ‘festa dei virus, repellenti anti-zanzara...

Virus in agguato per i fan del Salone del mobile che affollano Milano capitale del design. "Tra assembramenti e aperitivi,...