Mancano pochi giorni a tre giornate che possono segnare il passo dell’assistenza alle malattie emorragiche congenite: dal 16 al 18 ottobre, a Roma, la comunità clinica e scientifica dei Centri emofilia torna a confrontarsi su scelte terapeutiche, percorsi e risultati che toccano la vita reale delle persone seguite ogni giorno.
Un appuntamento che mette a terra l’innovazione
Il Congresso nazionale Aice arriva nella Capitale con un’agenda fitta e pragmatica, pensata per unire prospettive cliniche, ricerca e organizzazione dei servizi. Le date sono scolpite: 16-18 ottobre 2025, sede Hotel A.Roma, con accreditamento ECM e focus dichiarato su “gestione delle MEC: vecchie sfide e nuovi trattamenti”. Sono dettagli ufficiali di registrazione che confermano il carattere nazionale e formativo dell’evento, con sessioni distribuite su tre giorni e un taglio operativo che guarda ai team multidisciplinari dei Centri.
Il congresso nasce come spazio di allineamento tra specialisti e luogo dove misurare l’efficacia delle pratiche cliniche. A ricordarlo è la guida della società scientifica: Rita Carlotta Santoro, che presiede l’Associazione Italiana Centri Emofilia, sottolinea da tempo l’urgenza di condividere esperienza clinica e omogeneizzare la qualità di cura sul territorio, promuovendo al contempo la personalizzazione nella presa in carico. Il profilo istituzionale e il ruolo di leadership sono riportati dagli organi sociali dell’associazione.
Terapie che cambiano rotta: cosa significa in clinica oggi
La vera svolta, oggi, corre su due binari. Da un lato la terapia genica per l’emofilia A è entrata nel perimetro di rimborsabilità del Servizio sanitario nazionale, con un registro di monitoraggio attivo e criteri d’eleggibilità precisi (assenza di anticorpi anti-AAV5, senza storia di inibitori), che richiedono competenze e percorsi dedicati nei Centri. Sono elementi ufficiali, pubblicati dall’Agenzia Italiana del Farmaco, che rendono questo approccio una componente concreta dei PDTA, non più solo un orizzonte sperimentale.
Dall’altro, per l’emofilia B la stagione dell’“una tantum” è diventata realtà anche in Italia: dal 4 settembre 2025 è utilizzabile in regime di rimborsabilità la terapia genica Hemgenix, con registro e schede cliniche dedicate. È un passo che ridefinisce programmazione e follow-up, imponendo protocolli stringenti di selezione e sorveglianza clinica. Le comunicazioni istituzionali dell’AIFA e gli aggiornamenti della stampa specializzata hanno descritto la misura come un avanzamento storico per le forme gravi e moderatamente gravi.
Accanto alla terapia genica, la pipeline dei farmaci non sostitutivi si consolida. Alhemo (concizumab) ha ottenuto in UE l’autorizzazione a fine 2024 come profilassi sottocutanea quotidiana per persone con emofilia A o B con inibitori, con un successivo parere positivo del CHMP nel luglio 2025 per l’estensione dell’indicazione anche ai pazienti senza inibitori (severa A e moderata/severa B). È un cambio di passo che amplia le opzioni personalizzabili, pur richiedendo un’attenzione rigorosa alla sicurezza e alla gestione del rischio trombotico delineate nei documenti regolatori europei.
Programma, scelte e percorsi di cura
Il programma scientifico annunciato riflette questa accelerazione: sessioni sulle strategie terapeutiche innovative, dalla selezione dei pazienti alla gestione degli eventi avversi, fino all’ottimizzazione dei percorsi di cura dentro i Centri. Attenzione particolare è riservata alle linee guida, ai protocolli e alle procedure che permettono di tradurre l’evidenza in pratica clinica quotidiana. La dimensione formativa e il taglio operativo dell’evento sono sottolineati nelle note organizzative ufficiali, con indicazioni su crediti, target professionali e struttura delle sessioni.
Il confronto entrerà nel merito di nodi decisivi: valutazioni pre-infusionali strutturate, monitoraggio epatico e immunologico dopo terapia genica, criteri di eleggibilità uniformi e gestione proattiva delle complicanze. Sono temi che derivano dalle stesse determinazioni AIFA e dai rapporti EMA su farmaci e terapie oggi disponibili, strumenti che i Centri hanno già imparato a usare, tra registri, schede e audit clinici. L’obiettivo dichiarato è rendere stabile ciò che oggi è eccellenza in alcune realtà, portandolo ovunque serva.
La rete dei Centri e il valore delle nuove generazioni
Questo congresso parla anche di organizzazione. La rete Aice riunisce professionisti di circa 50 Centri, con gruppi di lavoro verticali e un dialogo costante con le associazioni dei pazienti, in primis FedEmo. È un impianto descritto nei profili istituzionali e che rappresenta il cuore della capacità italiana di generare dati, migliorare processi e ridurre diseguaglianze d’accesso. Senza una rete che misuri, confronti e condivida, l’innovazione non diventa mai davvero pratica.
Nei lavori congressuali, ampio spazio è previsto per la partecipazione delle giovani professionalità e delle diverse figure che operano nei Centri, dalle équipe cliniche ai laboratori. È un investimento culturale, oltre che scientifico: costruire competenze significa anche allenare uno sguardo comune sui bisogni, sulle priorità dei pazienti e sulla sostenibilità dei percorsi. Il tono e l’impostazione emersi nelle precedenti edizioni e nelle attività annuali della società scientifica vanno esattamente in questa direzione.
Perché queste tre giornate contano
Nel nostro lavoro sul campo lo vediamo ogni giorno: le decisioni migliori nascono quando clinici, ricercatori e professionisti dei servizi mettono al centro l’esperienza della persona. È qui che il congresso può fare la differenza, traducendo dati e studi in scelte condivise, standard più omogenei e cure personalizzate davvero misurate sugli esiti che contano. La scienza cammina quando le competenze si incontrano e restano fedeli alla vita quotidiana dei pazienti.
Domande lampo, risposte chiare
Quando e dove si svolge il congresso? Dal 16 al 18 ottobre 2025, a Roma, presso l’Hotel A.Roma. La scheda di registrazione ufficiale indica date, sede, orari e crediti ECM, a conferma del carattere nazionale e della struttura didattica dell’evento. È un’agenda pensata per chi lavora ogni giorno nelle MEC, con sessioni serrate e una forte impronta operativa, come riportato nella piattaforma di iscrizione dedicata all’evento.
Quali temi guideranno il confronto? Innovazioni terapeutiche e ricadute pratiche: terapia genica, nuove molecole non sostitutive, selezione dei pazienti, gestione degli effetti collaterali, ottimizzazione dei PDTA. Il taglio “linee guida–protocolli–procedure” e la vocazione ECM emergono nelle note informative e nella programmazione convegnistica, in continuità con il calendario formativo annuale promosso dai Centri e dai provider di riferimento.
Cosa cambia per i pazienti con emofilia A e B tra 2024 e 2025? Per l’emofilia A, la terapia genica è rimborsabile con registro AIFA e criteri d’accesso definiti; per l’emofilia B, dal 4 settembre 2025 Hemgenix è utilizzabile in regime SSN. In parallelo, Alhemo (concizumab) è autorizzato in UE e il CHMP ha raccomandato l’estensione dell’indicazione ai pazienti senza inibitori, ampliando la profilassi sottocutanea e rendendo più flessibile la personalizzazione dei percorsi.
Chi guida i lavori e che ruolo avranno i più giovani? La società scientifica è presieduta da Rita Carlotta Santoro, e il congresso valorizza i gruppi di lavoro e le nuove professionalità dei Centri, con sessioni che stimolano progettualità e confronto. Lo spirito è quello di una rete che cresce per qualità e responsabilità, come emerge dagli organi sociali Aice e dalle comunicazioni delle scorse edizioni, dove il coinvolgimento attivo delle équipe è parte integrante del percorso.
Uno sguardo in avanti che nasce dal confronto
Queste giornate non sono solo un’agenda di relazioni: sono un patto di fiducia tra chi cura e chi affida la propria vita alle cure. La nostra cronaca vuole restare aderente ai fatti e alle persone: raccontare il cammino della comunità Aice significa misurare la distanza tra ciò che già funziona e ciò che può funzionare meglio, per rendere l’innovazione un bene accessibile e condiviso, a Roma e oltre.