Il neurologo: “Efgartigimod riduce disabilità miastenia grave”  

“Diversi pazienti affetti da miastenia grave presentano effetti collaterali causati dalla terapia con corticosteroidi, ma esistono opzioni terapeutiche innovative che possono offrire loro benefici. Un esempio è l’efgartigimod, un frammento di anticorpo che favorisce la degradazione delle IgG patogene, riducendo i livelli degli anticorpi responsabili della malattia, come quelli diretti contro il recettore dell’acetilcolina. Questo approccio migliora i sintomi e diminuisce la disabilità associata a questa patologia”. Lo ha affermato il professor Raffaele Iorio, docente di Neurologia presso l’Università Cattolica del Sacro Cuore e il Policlinico Universitario Agostino Gemelli Irccs di Roma, durante un incontro a Milano organizzato dalla società argenx. L’evento è stato dedicato alla presentazione dei risultati di una nuova pubblicazione basata sui dati dello studio MyRealWorld MG, il primo studio osservazionale globale che da oltre cinque anni raccoglie, tramite un’app digitale, dati reali sull’impatto della malattia nella vita quotidiana dei pazienti, delle loro famiglie e dei caregiver, seguendo un rigoroso protocollo di ricerca.

“La miastenia grave risponde generalmente in modo soddisfacente alla terapia tradizionale,” ha spiegato il neurologo. “Tuttavia, vi è un 10-15% di pazienti che non ottiene risultati positivi con i trattamenti standard, che includono farmaci come inibitori dell’acetilcolinesterasi, corticosteroidi e immunosoppressori, ad esempio azatioprina o micofenolato mofetile. Si tratta di una malattia autoimmune cronica che colpisce la giunzione neuromuscolare, interferendo con la trasmissione degli impulsi tra i nervi e i muscoli”. La miastenia grave è considerata una patologia rara, ma non rarissima: in Italia si stimano circa 17mila persone affette. Questa condizione si caratterizza per un’affaticabilità muscolare, con sintomi che peggiorano con lo sforzo fisico e migliorano con il riposo.

Il professore ha descritto la miastenia grave come una malattia “eterogenea“, che può interessare diversi gruppi muscolari. “Può colpire i muscoli extraoculari, causando diplopia (visione doppia) o ptosi palpebrale (abbassamento delle palpebre superiori). Inoltre, può coinvolgere i muscoli utilizzati per la fonazione e la masticazione, causando difficoltà a parlare, masticare o deglutire. In alcuni casi, può provocare affaticamento agli arti. La complicazione più grave si verifica quando vengono coinvolti i muscoli respiratori, portando a insufficienza respiratoria che può richiedere supporto con ventilazione meccanica e, talvolta, il ricovero in terapia intensiva.”