Nuove indicazioni per il farmaco Veoza* (fezolinetant), usato per il trattamento dei sintomi più comuni della menopausa, tra cui le vampate di calore, dopo che è stato osservato un rischio di "grave danno epatico". L'Agenzia italiana del farmaco Aifa ha diffuso una nota - concordata con le autorità regolatorie europee - che informa i medici sulle nuove raccomandazioni per il monitoraggio della funzionalità epatica prima e durante il trattamento. "Si deve raccomandare ai pazienti di vigilare su segni o sintomi che potrebbero essere indicativi di danno epatico come stanchezza, prurito, ittero, urine scure, feci chiare, nausea, vomito, appetito ridotto o dolore addominale e di consultare immediatamente il medico se si manifestano", avverte l'Agenzia.

"E' stato osservato grave danno epatico con fezolinetant - si legge nella nota pubblicata sul sito - Prima dell'inizio del trattamento con fezolinetant è necessario eseguire test di funzionalità epatica (Lft). Il trattamento con fezolinetant non deve essere iniziato se i livelli sierici di alanina aminotransferasi (Alt) o di aspartato aminotransferasi (Ast) sono ≥ 2x Uln o se i livelli di bilirubina totale sono ≥ 2x Uln. Durante i primi tre mesi di trattamento, i Lft devono essere eseguiti ogni mese e successivamente in base al giudizio clinico. I test di funzionalità epatica devono essere eseguiti inoltre quando si manifestano sintomi indicativi di danno epatico".

Il trattamento con fezolinetant deve essere sospeso nelle seguenti situazioni: aumento delle transaminasi in misura uguale o superiore a 3 volte il limite maggiore del valore normale (≥ 3x Uln) con bilirubina totale > 2x Uln, oppure se i pazienti sviluppano sintomi di danno epatico; aumenti delle transaminasi > 5x Uln. "Il monitoraggio dei test di funzionalità epatica deve essere continuato fino alla loro normalizzazione", precisa l'Aifa.

Era dicembre 2023 quando veniva annunciato che Holostem, l'azienda biotech di Modena nata per sviluppare terapie avanzate a base di cellule staminali e impegnata da anni per dare una speranza di terapia ai 'bambini farfalla', affetti da una rara malattia genetica, l'epidermolisi bollosa, era ufficialmente salva. Scongiurata la liquidazione, infatti, con l'intervento del ministero del Made in Italy e delle Imprese (Mimit) era stato avviato il percorso di acquisizione da parte della Fondazione Enea Tech e Biomedical. Il 2024 è stato l'anno del rilancio a livello internazionale sul fronte dello sviluppo di terapie cellulari e geniche per malattie rare e senza rimedio. Un rilancio che passa anche da una terapia salva-cornea.

Il 7 gennaio 2025, al Centre Hospitalier Universitaire de Liège, il professore Bernard Duchesne ha effettuato con successo la biopsia alla cornea di un giovane paziente che aveva subito un'ustione causata da agente chimico durante un'aggressione. Il giorno successivo alla biopsia, il team di esperti dell'officina farmaceutica Gmp della Holostem, nel Centro di medicina rigenerativa dell'università di Modena e Reggio Emilia, è stato in grado di estrarre le cellule staminali limbari della cornea per la preparazione della terapia Holoclar. Una accurata conta, estrazione e crescita delle staminali limbari è la condizione essenziale per lo sviluppo della terapia cellulare destinata all'impianto sul paziente, che è possibile ad oggi mettere in atto soltanto nei laboratori di Holostem. Altri pazienti sono già in lista per l'avvio della terapia a febbraio.

La terapia Holoclar è stato il primo prodotto di terapia cellulare al mondo che ha avuto nel 2015 il Conditional Approval per l'immissione in commercio in Ue e nel Regno Unito, rispettivamente dagli enti regolatori Ema (Agenzia europea del farmaco) e dalla britannica Mhra (Medicines and Healthcare products Regulatory Agency), ottenendo poi la Full Marketing Authorization nel primo semestre del 2024. Merito del risultato, ha sottolineato l'Ad della società, Alessandro Padova, deve essere riconosciuto al team di Holostem che ha lavorato incessantemente, con passione e impegno, per mettere di nuovo a regime i laboratori altamente specializzati dell'officina Gmp e far ripartire la produzione del prodotto cellulare terapeutico.

La commercializzazione di Holoclar, spiegano da Holostem in una nota, rappresenta l'avvio del nuovo piano industriale di Holostem che inoltre "prevede la creazione di attività ed investimenti finalizzati alla scoperta e sviluppo di terapie innovative personalizzate per malattie rare ad oggi senza terapia risolutiva, con un approccio di open innovation attraverso importanti partnership strategiche con centri ospedalieri italiani ed europei".

Il valore dell'innovazione e competitività dell'azienda, prosegue la nota, è stato riconosciuto anche dalla Commissione europea che ha selezionato Holostem per avere accesso ai finanziamenti Ipcei (Importanti Progetti di Comune Interesse Europeo) Med4Cure, in quanto una tra le 13 aziende europee in grado di perseguire l'obiettivo di sostenere la realizzazione di progetti innovativi e di rilevanza strategica per salute e sanità, al fine anche di migliorare la qualità e l'accesso alle cure del paziente.

"Senza l'apporto di ciascuno dei componenti del Consiglio di amministrazione ed il contributo del Collegio dei sindaci non sarebbe stato possibile, in un contesto estremamente complesso, arrivare alla definizione del piano industriale della società e così permettere all'azienda di ripartire nelle attività di produzione e ricerca - commenta il presidente della Holostem, Francesco Vetrò, manifestando soddisfazione per il risultato raggiunto - Il risultato, tuttavia, non sarebbe stato neppure lontanamente alla portata se la Fondazione Enea Tech e Biomedical ed il Mimit non avessero con lungimiranza salvaguardato e rilanciato un'azienda unica nel settore in Italia e all'estero". E, ricorda ancora, "nulla si sarebbe potuto realizzare se non vi fosse stato l'iniziale apporto di risorse della Chiesi Farmaceutici e senza la partnership con l'università di Modena e Reggio Emilia".

"I pazienti con tumore al pancreas", come quello di cui è affetta Eleonora Giorgi, "hanno sì bisogno di trattamenti attivi antitumorali ma ad un certo punto noi oncologi optiamo per le cosiddette cure palliative (terapie di supporto per i sintomi, nonché supporto psicologico, nutrizionale) perché la malattia può dare molti sintomi, con un grande peso sulla qualità di vita. E allora possono fare la loro comparsa, o peggiorano, il dolore, la depressione, lo sconforto, la difficoltà a nutrirsi. Tuttavia, passare dai trattamenti oncologici che sono tossici alle 'sole' terapie di supporto non vuol dire che per il paziente non ci sia più nulla da fare. Anzi. Guai a pensarlo, su questo bisogna essere molto chiari". Così all'Adnkronos Salute Massimo Di Maio, presidente eletto Aiom (Associazione italiana di oncologia medica) commenta l'intervista dell'attrice e regista 71enne a 'Verissimo' con la quale ha raccontato la sua lunga battaglia contro il tumore al pancreas che va avanti dal novembre 2023. "È un momento molto difficile. Sono a un bivio. L’ultima tac ci ha raccontato che è tutto molto progredito. Devo valutare percorsi palliativi, ma molto intrusivi" ha detto a Silvia Toffanin.

"Il messaggio che deve passare - tiene a precisare Di Maio che è Direttore dell’Oncologia Medica Universitaria dell’ospedale Molinette, Aou Città della Salute e della Scienza di Torino - è che comunicare ai pazienti, ai familiari e ai caregiver la scelta di passare dai trattamenti anticancro alla best supportive care, alle sole cure palliative, tra cui le terapie antalgiche per ridurre il dolore, è sì complicata e dalle forti implicazioni emotive non banali ma non è assolutamente un modo per abbandonare il paziente, al contrario ci focalizziamo ancora di più in modo concreto e fattivo sui bisogni di chi abbiamo in cura".

Sicuramente "è un momento complesso per il paziente e i suoi familiari, però è doveroso proporre qualcosa di utile anziché un'altra linea di terapia tossica, qualora riteniamo che il rapporto tra benefici e rischi sia sfavorevole" sottolinea l'oncologo che ricorda come "purtroppo il tumore al pancreas" sia "una delle patologie che hanno fatto meno progressi in oncologia negli ultimi anni a differenza degli altri tumori, anche con metastasi, nei quali abbiamo riscontrato avanzamenti anche dal punto di vista della qualità di vita". Il cancro del pancreas "è più difficile da trattare, più resistente alla chemioterapia e risponde peggio ai trattamenti" conclude. (di Francesca Filippi)