Farmaci, ok a rimborso per fenfluramina Ucb in crisi epilettiche associate a Lgs
Già impiegata per sindrome di Dravet oggi è indicata anche per sindrome di Lennox-Gastaut
Ha ottenuto la rimborsabilità in Italia per il trattamento delle crisi epilettiche associate alla sindrome di Lennox-Gastaut (Lgs) la fenfluramina di Ucb. L'indicazione riguarda l'uso in combinazione con altri farmaci anticrisi per pazienti di età pari o superiore ai 2 anni che abbiano mostrato una risposta insufficiente o assente ad almeno 2 terapie anticrisi precedenti. Il farmaco aveva avuto l'autorizzazione all'immissione in commercio dalla Commissione europea per la Lgs nel febbraio 2023, ma fenfluramina è già utilizzata in Italia dal 2022 per il trattamento delle crisi epilettiche associate alla sindrome di Dravet, sempre come terapia aggiuntiva per pazienti di età pari o superiore ai 2 anni.
La sindrome di Lennox-Gastaut - si legge in una nota - è una rara encefalopatia dello sviluppo con epilessia (Dee - Developmental and Epileptic Encephalopathy), caratterizzata da crisi epilettiche resistenti ai farmaci e disordini dello sviluppo tra cui disabilità intellettiva, disturbi motori, comportamentali, relazionali e psichiatrici complessi. E' quindi un disturbo dello sviluppo cerebrale accompagnato da epilessia. Questa patologia rara ha una prevalenza stimata di 1-5 casi ogni 10mila persone, con una maggiore incidenza nei maschi rispetto alle femmine, e rappresenta l'1-4% dei casi totali di epilessia infantile. Solitamente l'insorgenza si manifesta tra i 3 e i 5 anni, quasi sempre prima degli 8. Le cause della Lgs sono molteplici. Quella più comune è un danno cerebrale provocato da ipossia alla nascita, infezioni o traumi cranici. In circa un quarto dei casi non è possibile identificare una causa specifica, suggerendo un possibile coinvolgimento genetico.
Tre caratteristiche 'chiave che definiscono la sindrome di Lennox-Gastaut ci sono: diversi tipi di convulsioni, deficit cognitivo e attività anomala all'elettroencefalogramma. Le convulsioni più comuni includono: 'toniche', con contrazioni muscolari; 'di assenza atipica', caratterizzate da brevi perdite di coscienza, e gli 'attacchi con caduta', pericolosi per le brusche cadute che possono provocare lesioni. La maggior parte dei bambini con Lgs (80-90%) presenta difficoltà di apprendimento, spesso accompagnate da problemi comportamentali come iperattività, aggressività e comportamenti autistici. L'elettroencefalogramma mostra, inoltre, un pattern distintivo di onde elettriche durante le crisi e talvolta anche tra una crisi e l'altra. La Lgs è particolarmente difficile da trattare. Non esiste una cura definitiva e l'obiettivo principale delle terapie è ridurre la frequenza delle crisi più gravi. Sebbene il controllo completo delle crisi non sia sempre raggiungibile, esistono diverse opzioni terapeutiche che possono aiutare a gestire le convulsioni.
L'approvazione di fenfluramina per il trattamento delle crisi epilettiche associate alla Lgs è supportata dai dati di sicurezza ed efficacia di uno studio registrativo di fase 3 che ha dimostrato come, in aggiunta ad altri trattamenti anticrisi, riduce significativamente le crisi da caduta rispetto al placebo.
Sul meccanismo d'azione, secondo Bernardo Dalla Bernardina, già professore ordinario di Neuropsichiatria infantile presso l'Università degli Studi di Verona e direttore del Centro di ricerca per le epilessie pediatriche dell'Aoui ospedale Donna e Bambino di Verona, il farmaco esercita un'azione anticrisi grazie al suo effetto serotoninergico. Inoltre, possiede un effetto modulante positivo sul recettore Sigma 1, coinvolto nei meccanismi di neuroprotezione e nei processi cognitivi e comportamentali. "Nella sindrome di Lennox-Gastaut - illustra Dalla Bernardina - l'obiettivo principale della terapia è ottenere un miglior controllo delle crisi, riducendo al contempo gli effetti collaterali spesso inevitabili con i trattamenti attualmente disponibili. Inoltre, è auspicabile che il farmaco contribuisca direttamente a migliorare le performance e la qualità di vita del paziente".
Una fase molto delicata per le persone con Lgs riguarda la transizione dall'età pediatrica a quella adulta, con il conseguente passaggio sotto la responsabilità di un altro professionista. In particolare, nelle patologie complesse come le encefalopatie dello sviluppo e, in modo specifico, nella Lgs, la presa in carico non riguarda solo il trattamento delle crisi epilettiche, l'effettuazione dell'Eeg e le visite neurologiche, ma coinvolge una serie di problematiche più ampie. "Uno degli aspetti più critici di questa transizione è che, durante l'età pediatrica, il paziente viene seguito in modo globale, con un approccio a 360 gradi - afferma Antonietta Coppola, neurologa del Centro Epilessia Aou Federico II di Napoli - Il neuropsichiatra infantile, per formazione, si occupa non solo delle crisi, ma anche dello sviluppo psicomotorio, delle abilità cognitive, degli aspetti riabilitativi, dei disturbi comportamentali e del sonno. Al momento del passaggio all'età adulta, tuttavia, questa visione integrata non è più possibile. Purtroppo - osserva - non esiste una figura equivalente al pediatra o al neuropsichiatra infantile per l'adulto. In questa fase, diventa indispensabile il coinvolgimento di altre figure professionali: il fisiatra per le problematiche legate alla deambulazione e alla postura, lo psichiatra per i disturbi comportamentali, e così via. Il problema principale, però, è che il sistema sanitario nazionale non ha ancora previsto una rete strutturata per gestire questi pazienti complessi in modo olistico. La rete di supporto deve essere spesso costruita ad hoc, con uno sforzo significativo in termini di energie e tempo, che non sempre è oggi sostenibile. A volte, infatti, mancano le risorse economiche, umane e infrastrutturali necessarie per implementarla".
Aggiunge Katia Santoro, presidente dell'Associazione Famiglie Lgs Italia: "Spesso accade che, dopo aver sostenuto i ragazzi per 18 anni nel raggiungimento delle proprie autonomie, queste vengano perse durante la transizione all'età adulta, semplicemente perché non vengono più mantenuti gli stessi stimoli. Nei pazienti con patologie complesse come la Lgs, l'indipendenza acquisita deve essere consolidata e mantenuta; invece, spesso, si perde già nell'adolescenza, molto prima dei 18 anni. Un giovane che non viene supportato nella comunicazione dei propri bisogni primari sin dall'infanzia, purtroppo, non ha molte possibilità di costruirsi una vita adulta che possa definirsi dignitosa. C'è poi un altro aspetto importante da sottolineare: l'attenzione verso i genitori e i sibling", cioè i fratelli, "spesso i principali caregiver di questi ragazzi, è del tutto insufficiente e non esistono tutele adeguate a supportarli. Questo evidenzia un problema significativo di welfare e di etica, oltre alla solitudine che molte famiglie si trovano a vivere. Accanto all'innovazione terapeutica, sarebbe fondamentale sviluppare parallelamente un'innovazione nell'ambito della tutela sociale e dell'assistenza, per garantire un supporto più adeguato per una vita sociale soddisfacente, con il giusto supporto e le opportunità necessarie per farlo".
Come sottolinea Laura Antonioli, Medical Affairs Head di Ucb Italia: "Se nessuno è a conoscenza del problema, non sarà possibile riconoscerlo come una priorità. Ucb ha sviluppato una solida esperienza nel trattamento dell'epilessia, mantenendo sempre un'attenzione particolare verso le sindromi rare, come quella di Lennox-Gastaut, e restando costantemente in ascolto delle esigenze e dei bisogni irrisolti dei pazienti. Siamo convinti che il progresso debba avvenire su due fronti complementari: scientifico e organizzativo, terapeutico e tecnologico, per elevare continuamente gli standard di trattamento e migliorare le cure. Un esempio concreto di questo impegno è il supporto di Ucb al Progetto DEEstrategy, finalizzato a ottimizzare la gestione delle epilessie rare. Il progetto si concentra sul miglioramento dei percorsi assistenziali, dove, ad esempio, la telemedicina gioca un ruolo fondamentale nell'agevolare l'accesso alle cure, nel monitoraggio dei pazienti e - conclude - nella gestione tempestiva delle emergenze".
Cronaca
All’Università di Macerata convegno per celebrare...
L'evento intitolato "Rosario Romeo a cento anni dalla nascita: Un bilancio storico-critico"
Dal 10 all'11 dicembre prossimi, l'Università degli Studi di Macerata ospiterà un importante convegno dedicato al centenario della nascita di Rosario Romeo, uno dei più illustri storici italiani del Novecento.
L'evento, intitolato "Rosario Romeo a cento anni dalla nascita: Un bilancio storico-critico", è organizzato dall'Istituto per la storia del Risorgimento italiano e vedrà la partecipazione di eminenti studiosi provenienti da diverse università italiane e internazionali. Rosario Romeo (1924-2002) è stato uno storico di fama internazionale, noto per i suoi contributi fondamentali alla storiografia italiana, in particolare per le sue ricerche sul Risorgimento, sul liberalismo e sul ruolo del Mezzogiorno nella storia d'Italia. La sua opera, all’interno della quale spicca l’imponente biografia di Cavour, si caratterizza per una rigorosa analisi delle fonti e per una capacità di sintesi che lo ha reso un punto di riferimento per le generazioni successive di storici.
Il convegno si articolerà in quattro sessioni, che esploreranno diversi aspetti del pensiero e del lavoro di Romeo, attraverso analisi approfondite dei suoi scritti e dei dibattiti storiografici che li hanno accompagnati.
Questi i titoli delle sezioni: Il periodo storico compreso tra il Seicento e l'Ottocento; II dibattito sulle ideologie; Le questioni storiografiche; Il liberalismo e l'Europa, tra passato e presente. Nel corso dei due giorni di lavori interverranno numerosi studiosi di diverse università italiane e straniere. Tra gli altri: Alessandro Campi, Riccardo Piccioni, Angelo Ventrone, Frédéric Leva, Elena Gaetana Faraci, Giovanni Battista Boggione, Corrado Malandrino, Federico Poggianti, Giuseppe Parlato, Orazio Maria Gnerre, Maurizio Griffo, Achille Conti, Domenico Mazza, Cristina Baldassini, Enrico Serventi Longhi, Salvatore Bottari, Giuseppe Astuto, Antonio Martino, Luigi Chiara, Mattia Muscherà, Simone Visciola, Elisabetta Strano, Davide Paparcone, Francesco Carlesi, Domenico Maria Bruni, Guido Pescosolido, Giovanni Belardelli, Ernesto Galli della Loggia, Francesco Perfetti e Roberto Pertici.
Il convegno si concluderà con una tavola rotonda dedicata all'eredità di Rosario Romeo: il ruolo che ha svolto nel panorama storiografico del secondo Novecento e il contributo che ha offerto al dibattito pubblico nazionale con la sua intensa attività pubblicistica e con i ruoli, anche politici, che ha ricoperto. “L'evento – spiega Alessandro Campi, direttore dell’Istituto per la storia del Risorgimento italiano – rappresenta un'occasione imperdibile per celebrare il lavoro di uno studioso fondamentale per la comprensione della storia italiana e per riflettere sul suo lascito intellettuale”.
Cronaca
Picchia la compagna fino a farla svenire e aggredisce la...
Vittima una giovane mamma della provincia di Napoli. Calcio in pancia alla suocera che stava filmando l'ultima di una serie di violenze avvenute anche davanti al figlio piccolo
Picchia la compagna fino a farla svenire e aggredisce anche la madre di lei, arrestato dai Carabinieri in provincia di Napoli. Ieri, i carabinieri della compagnia di Torre del Greco hanno arrestato per maltrattamenti in famiglia un marittimo 27enne accusato di aver aggredito la compagna 25enne e la suocera anche davanti al bambino piccolo. Nel corso degli anni, hanno ricostruito gli investigatori, sarebbero stati diversi gli episodi di violenza, e il 27enne avrebbe imposto alla giovane anche di non incontrare amiche, di isolarsi.
Botte alla compagna davanti al figlio piccolo, la suocera filma tutto
Secondo la ricostruzione, avrebbero più volte tirato i capelli e preso a schiaffi la 25enne e, poi, un colpo forte con una sedia di plastica in cucina, afferrandola per il collo e facendole saltare un dente, colpendola anche con un casco da motociclista L’ultima volta un giorno fa. Appena rientrato a casa dopo l’ennesima traversata in mare, ha lasciato le valigie ancora poggiate all’ingresso e si sarebbe subito scagliato contro la compagna, strappandole i capelli, spingendola a terra e stringendola forte. Il tutto davanti al figlio piccolo mentre la suocera filmava l'ennesima aggressione.
Appena si è accorto del video, anche la donna è stata colpita da un calcio alla pancia. Nel frattempo sul posto sono arrivati i carabinieri della sezione radiomobile di Torre del Greco. Agli atti sono finite anche quelle registrazioni terribili, pochi secondi, mostrate ai militari durante la stesura della denuncia. Per le vittime lesioni ritenute guaribili in 5 giorni dai medici intervenuti sul posto. Per il marittimo è scattato l'arresto e il trasferimento nel carcere di Poggioreale per maltrattamenti in famiglia.
Attualità
Siria: Il giorno in cui tutto è cambiato
Certe notizie non sono solo cronaca: sono storia. La caduta di Damasco, simbolo di oltre mezzo secolo di dominio della famiglia Assad, segna uno di quei momenti in cui il mondo trattiene il fiato. Dopo 24 anni di potere autoritario, Bashar al-Assad ha lasciato la capitale e con lui si è dissolto un regime che sembrava immutabile. Ma com’è stato possibile arrivare a questo punto? E cosa significa per il futuro della Siria?
Una caduta tanto rapida quanto inaspettata
Le immagini che arrivano da Damasco lasciano senza parole. Statue di Assad abbattute, prigionieri politici liberati, folle che gridano libertà. Ma dietro a queste celebrazioni c’è una storia di mesi, anni di lotta. Le forze ribelli hanno avanzato velocemente, conquistando prima Aleppo, poi Homs, e infine Deir ez-Zor. Ogni città, un pezzo di domino caduto.
E quando si è arrivati alla capitale, tutto è sembrato quasi inevitabile. “È stato come un castello di carte”, racconta un testimone locale. Le truppe lealiste erano già stanche, demoralizzate. Il supporto internazionale per Assad – storicamente saldo, soprattutto dalla Russia – si è lentamente eroso. Vladimir Putin, concentrato su altre crisi più vicine ai suoi confini, ha ridotto la sua presenza militare. E così, in poche ore, tutto è cambiato.
Un’uscita di scena drammatica
La fuga di Assad è avvolta nel mistero, ma un elemento è chiaro: è avvenuta in fretta e con discrezione. Testimoni hanno notato movimenti insoliti al palazzo presidenziale nelle prime ore del mattino. Secondo fonti del New York Times, il Presidente avrebbe lasciato la Siria su un aereo privato diretto verso una destinazione sconosciuta. La Russia? L’Iran? Nessuno lo sa con certezza.
Mentre lui scompare, il popolo siriano resta con un misto di sollievo e incertezza. “Abbiamo atteso questo momento per decenni”, dice un manifestante nel centro di Damasco. Ma ora? Chi prenderà il comando? E come si eviterà che il vuoto di potere venga riempito da estremisti?
Le celebrazioni e le paure
Le immagini delle celebrazioni sono potenti: bandiere sollevate, cori spontanei, lacrime di gioia. Ma non è tutto rose e fiori. Nelle zone rurali, gruppi come ISIS e Al-Qaeda rimangono attivi, pronti a sfruttare ogni spiraglio. I leader ribelli stanno già lavorando per stabilire un governo provvisorio ma il percorso è accidentato. Ricostruire un paese distrutto non è facile, soprattutto con ferite ancora aperte.
La comunità internazionale osserva
E il resto del mondo? Le reazioni sono state contrastanti. Stati Uniti e Unione Europea hanno accolto con favore la caduta del regime, ma sono cauti. “La transizione deve essere inclusiva”, ha dichiarato un portavoce europeo. Le Nazioni Unite sottolineano che la riconciliazione è essenziale per evitare una nuova spirale di caos.
E poi ci sono i Paesi vicini, come Turchia e Arabia Saudita, che osservano con attenzione. Per loro, la stabilità della Siria è una questione strategica. Ogni mossa è calcolata, ogni dichiarazione pesa come un macigno.
Un conflitto devastante, una speranza fragile
La guerra in Siria non ha solo lasciato cicatrici: ha stravolto vite, cancellato sogni, spezzato famiglie. Pensa a 500.000 persone. Non sono numeri. Sono storie finite. Volti, risate, progetti mai realizzati. Dal 2011, è come se il tempo si fosse fermato per milioni di siriani, costretti a lasciare le loro case, i loro quartieri, i loro ricordi. Le città? Macerie. Non solo palazzi, ma comunità intere. E le ferite? Non si vedono sempre. Sono nei cuori, nei silenzi, negli sguardi di chi è rimasto.
Eppure, qualcosa resiste. Una scintilla, un briciolo di speranza. Fragile, sì, come una fiamma che si spegne al primo soffio di vento. Ma c’è. Ed è reale. Il popolo siriano è davanti a un bivio: ricostruire, pezzo dopo pezzo, un Paese che sia finalmente libero, giusto, per tutti. Oppure cedere al caos, alle divisioni, al rancore.
E qui non si tratta solo di loro. Il mondo non può chiudere gli occhi. La comunità internazionale ha un ruolo. Un dovere. L’umanità intera deve fare un passo avanti, tendere una mano, restare. Perché abbandonare un popolo nel momento più buio sarebbe, in fondo, abbandonare noi stessi.
Un nuovo capitolo
La pagina di Assad è stata voltata ma la storia della Siria è tutt’altro che scritta. Ora viene il difficile, quello vero: ricostruire, rimettere insieme i cocci, cercare di capire cosa significa davvero libertà dopo tanto buio. Sarà una salita ripida, piena di inciampi, eppure – finalmente – c’è una speranza che non sembra un miraggio. Una speranza concreta, anche se fragile.
La Siria è come una fenice, che cerca di rinascere dalle sue ceneri. Non tutto è chiaro, non tutto è facile. Ma chi ha vissuto il buio più nero sa riconoscere la luce, anche quando è solo un filo all’orizzonte. E mentre il mondo osserva, quasi trattenendo il fiato, la Siria muove i suoi primi passi verso un futuro che non deve essere perfetto ma può, finalmente, essere diverso. Non sarà facile, ma… chi ha vissuto il buio più profondo sa che ogni spiraglio di luce può fare la differenza.