Sclerosi multipla, nuovi dati confermano efficacia cladribina a 4 anni

Nuovi risultati confermano il profilo di sicurezza a lungo termine e di efficacia sostenuta di cladribina compresse nei soggetti affetti da sclerosi multipla recidivante (Smr). Tra le 34 presentazioni totali su cladribina compresse vi sono i dati di diversi sottostudi dello studio Magnify-Ms che dimostrano, a 4 anni, l'impatto del trattamento sulla progressione della disabilità e sull'infiammazione a livello centrale e una presentazione orale sugli effetti della ricostituzione immunitaria. Questi dati, insieme ad altri 6 abstract, sono stati saranno presentati da Merck al 40esimo Congresso dell'European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis (Ectrims), che si conclude oggi a Copenhagen.

"L'efficacia di cladribina compresse è stata dimostrata da tempo attraverso il raggiungimento degli endpoint tradizionali degli studi registrativi - afferma Alexander Kulla, Senior Vice President e Medical Unit Head Neurology & Immunology di Merck - Oggi, con ulteriori misure dell'impatto sulla neuroinfiammazione e sulla progressione della patologia, possiamo riaffermare e consolidare ulteriormente il suo posizionamento di trattamento con efficacia a lungo termine nel panorama terapeutico della sclerosi multipla. Cladribina compresse continua a dimostrare un profilo di sicurezza costante e benefici duraturi, con un impatto sulla vita di oltre 100mila persone che convivono con la sclerosi multipla".

La sclerosi multipla è una malattia cronica e infiammatoria del sistema nervoso centrale e costituisce il più comune disturbo neurologico disabilitante di origine non traumatica nei giovani adulti.

I risultati dell'estensione del Magnify-Ms, uno studio di fase IV che ha valutato i pazienti (219) in trattamento con cladribina compresse con Smr altamente attiva - si legge in una nota - hanno confermato che il 79,2% dei pazienti non ha manifestato alcuna evidenza di attività di malattia (Neda-3) durante il quarto anno di trattamento. Il tasso annualizzato di ricadute (Arr) è rimasto complessivamente basso (0,09) e si è ulteriormente ridotto (0,06) nei pazienti naïve al trattamento, nell'arco di 4 anni. Analogamente, l'estensione dello studio Clarify-Ms ha mostrato i benefici sostenuti nei pazienti trattati con cladribina compresse (280) sull'attività cognitiva, oltre che sugli esiti alla risonanza magnetica e sulle ricadute, 4 anni dopo la dose iniziale di trattamento. Per quanto riguarda l'attività cognitiva, il 77,5% dei pazienti ha ottenuto punteggi migliori o stabili a 4 anni, sulla base del cut-off a 8 punti del Symbol Digit Modalities Test (Sdmt). In entrambi gli studi, i dati sul profilo di sicurezza sono risultati consistenti con quanto emerso negli studi clinici.

I dati a 2 anni di un sottostudio del Magnify-Ms - prosegue la nota - hanno evidenziato che i pazienti con Smr altamente attiva trattati presentano complessivamente un basso tasso di accumulo della disabilità, compresi bassi tassi di progressione indipendente dalle ricadute (Pira). A 2 anni, i tassi di tutti gli indicatori di disabilità erano complessivamente bassi, con il 93,7% dei pazienti liberi da Pira. La riduzione del Pira è particolarmente evidente nei pazienti naïve al trattamento (3,4% contro 8,5% nei pazienti con precedente esperienza di trattamento), sottolineando i vantaggi dell'inizio precoce del trattamento con cladribina compresse. Nel complesso, questi dati suggeriscono che il farmaco è in grado di preservare le capacità fisiche e di prevenire le ricadute nei soggetti affetti da Smr, supportando l'efficacia e l'effetto duraturo del farmaco.

Sulla base dei dati precedenti, che hanno dimostrato che cladribina compresse riduce o elimina le bande oligoclonali nel liquido cerebrospinale (Csf), i nuovi dati a 2 anni dimostrano la riduzione dell'espressione genica e dei livelli dei marcatori associati all'infiammazione, comprese le citochine pro-infiammatorie, fornendo indicazioni sul potenziale effetto diversificato nel sangue periferico e nel Csf. Questi dati suggeriscono che il meccanismo di ricostituzione immunitaria successivo al trattamento può ricondurre il sistema immunitario a uno stato meno patogenetico. Le analisi della proteomica del liquor e della trascrittomica delle cellule T e B supportano ulteriormente i risultati clinici, confermando il valore di cladribina nel ridurre l'attività e la progressione della malattia nei pazienti affetti da Smr.